La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado la investigación con un fármaco con células madre mesenquimales de cordón umbilical para tratar la artritis reumatoide. “BX-U001 tendría el potencial para aliviar los síntomas de esta enfermedad y evitar las discapacidades que produce en las articulaciones en las fases más avanzadas”.

Baylx, una compañía biofarmacéutica estadounidense dedicada al desarrollo de terapias con células madre, ha anunciado la aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), para la solicitud de investigación de nuevos medicamentos de BX-U001, un nuevo fármaco en investigación con células madre mesenquimales del tejido de cordón umbilical humano para tratar a pacientes con artritis reumatoide.


Los ensayos clínicos comenzarán a finales de este año

La artritis reumatoide es un trastorno inflamatorio autoinmunitario crónico que ocurre cuando el sistema inmunitario ataca por error los tejidos del cuerpo. Afecta al revestimiento de las articulaciones, causando una hinchazón dolorosa que puede provocar la erosión ósea y la deformidad. En algunos pacientes puede dañar también distintos sistemas corporales, incluida la piel, los ojos, los pulmones, el corazón y los vasos sanguíneos.

Antes de esta autorización en Estados Unidos, el socio estratégico de Baylx en China, Beijing Beilai Biosciences Co. Ltd., una empresa líder en biotecnología de células madre en el país asiático, recibió la aprobación para llevar a cabo pruebas clínicas con este mismo producto, por parte de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA), en ese país.

Células madre viables y frescas

«Nuestros productos de células madre se distinguen de otros candidatos en que las células madre son obtenidas poco antes de su administración al paciente para mantenerlas frescas y conservar su viabilidad óptima, así como sus actividades biológicas sin el suplemento de ningún crioprotector”, ha declarado el Dr. Wenbin Liao, director ejecutivo de Baylx.


“Va en línea con nuestra firme creencia de que las aptitudes de las células en el momento de su administración es un factor importante para el efecto de la terapia»

«Si bien es un desafío para nosotros por el proceso de fabricación y las pruebas, hemos podido resolverlo después de una década de intensa investigación, desarrollo y mucho diálogo con la FDA y NMPA», ha asegurado el Dr. Liao. «Las intervenciones actuales no previenen la progresión de la lesión en pacientes con artritis reumatoide. Creemos que BX-U001 tiene el potencial de inhibir la inflamación, disminuir o prevenir el proceso de degeneración en las articulaciones, no solo para aliviar los síntomas, sino también para evitar las discapacidades producidas habitualmente por el deterioro de las articulaciones en la fase avanzada de la enfermedad. Tenemos la esperanza de que BX-U001 pueda ser una terapia revolucionaria”, ha concluido.


Las células madre mesenquimales tienen un gran potencial para el tratamiento de, entre otras, muchas enfermedades inflamatorias

Baylx también está desarrollando el producto hUC-MSC para otras patologías, como enfermedad inflamatoria intestinal, esclerosis múltiple, cirrosis hepática o accidente cerebrovascular.

Las células madre mesenquimales se obtienen de muchas fuentes y se pueden aislar y cultivar fácilmente. Tienen capacidad de amplificación y autorrenovación, baja capacidad para generar respuesta inmunitaria y propiedades para modular el sistema inmunitario. Y bajo ciertas condiciones, se pueden diferenciar en otras células.

En el sistema cardiovascular, pueden proteger el miocardio al reducir el nivel de inflamación y promueven la diferenciación de las células miocárdicas alrededor de áreas de infarto y angiogénesis (formación de vasos sanguíneos). Asimismo, aumentan la resistencia a la apoptosis (destrucción celular provocada por el propio organismo) e inhiben la fibrosis.


Estas cualidades hacen que las células madre mesenquimales sean ideales para la reparación cardiovascular

Un tratamiento prometedor para un problema de salud pública

Las enfermedades cardiovasculares se han convertido en un problema de salud pública debido a su alta tasa de morbilidad y mortalidad1. Son causadas por factores infecciosos y no infecciosos, y es probable que la incidencia de estas últimas (especialmente las enfermedades cardiovasculares isquémicas, como el infarto de miocardio) aumente en las próximas décadas2.

Los fármacos y la cirugía alivian los síntomas de la insuficiencia cardíaca, pero no pueden recuperar las células muertas del corazón. Por eso se ha empezado a buscar una nueva forma de tratar la insuficiencia cardíaca después del infarto de miocardio. El trasplante de corazón sigue siendo la única cura, pero los órganos donados son escasos y los gastos de la operación limitan el desarrollo de este método. Así, hace una década3 el uso de células madre surgió como un tratamiento prometedor para la enfermedad cardiaca.

El hallazgo de hace cuarenta años

Las células madre adultas son células madre multipotentes con capacidad de autorrenovación, que pueden diferenciarse en varios tipos de células4,5. En 1970, Friedenstein6 descubrió un tipo raro de células estromales en la médula ósea humana: las células madre mesenquimales. Se encuentran también en el tejido adiposo7, el cordón umbilical, el tejido pulmonar8, en la membrana sinovial9, el endometrio10 y la sangre periférica11.

En la actualidad, las células madre mesenquimales más comúnmente utilizadas en los estudios clínicos proceden principalmente de médula ósea, tejido adiposo y sangre del cordón umbilical3.

Próximos desafíos en la terapia con células madre mesenquimales

A pesar de sus ventajas para el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares, el uso de células madre mesenquimales aún enfrenta algunos desafíos. La viabilidad y la seguridad de la terapia con estas células se han probado en ensayos clínicos, pero se debe estudiar la dosis óptima y la ruta de administración para el tratamiento del infarto de miocardio. A pesar de ello, siguen siendo una forma prometedora de terapia celular.

REFERENCIAS:

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