El Hospital General Universitario Gregorio Marañón acaba de dar de alta a Binta, una niña de tan sólo 7 años que ha sido trasplantada de medula ósea por anemia falciforme. Con este trasplante, el Marañón alcanza los cincuenta casos desde que puso en marcha en 2010 el programa de trasplante de medula ósea para esta patología, con una tasa de curación y supervivencia que, en los últimos años, alcanza el 100%.
Las hemoglobinopatías son trastornos genéticos que afectan a la estructura o la producción de la molécula de hemoglobina. Se trata de anemias hereditarias que se detectan en las pruebas del talón que se realizan en España a todos los recién nacidos desde 2015, aunque la Comunidad de Madrid empezó ya en 2003. Gracias a esta prueba se pueden diagnosticar este tipo de anemias hereditarias graves, cuya única curación posible hasta el momento es el trasplante de medula ósea, aunque se están ensayando otros métodos como la terapia génica.
“El donante perfecto para estos casos es un hermano sano que tenga los mismos genes de HLA que el paciente, es decir, que sea compatible. El HLA es un tipo de antígenos presente en las células del organismo y sirve para que el trasplante no sea rechazado por el paciente, pero menos de un 20% de los niños con esta patología tiene este donante adecuado”, explica Elena Cela, oncohemátologa infantil del Gregorio Marañón. Se da la circunstancia, añade Cela, que tanto en el caso de Binta como en los pacientes anteriores el donante ha sido siempre un hermano.
La anemia se produce porque la médula del paciente fabrica un tipo de glóbulos rojos con una hemoglobina anómala que los rompe. Los glóbulos rojos adquieren una forma de hoz que provoca una obstrucción al normal flujo de la sangre a los órganos, que dejan de recibir así el oxígeno necesario. Esto provoca múltiples complicaciones agudas y crónicas en el niño que pueden cursar con crisis de dolor en los huesos o incluso ictus si el aporte de oxigeno no llega al cerebro, que es la complicación más devastadora.
Para el trasplante de médula se administra durante una semana quimioterapia, que destruye la médula enferma. Después se extrae la médula ósea del donante sano por medio de punciones en las caderas bajo anestesia general y luego se infunde esta médula sana en el paciente. Al cabo de unas pocas semanas, la médula del hermano donante “prende” en el paciente y empieza a producir glóbulos rojos con hemoglobina normal, quedando curada la enfermedad.
Centro de referencia nacional
El Hospital Gregorio Marañón, que es centro de referencia nacional (CSUR) para esta enfermedad, inició este abordaje en 2010 y, gracias a la mejora progresiva con menor toxicidad en el tratamiento previo al trasplante, la tasa de curación de la enfermedad es de un cien por cien. “También es aconsejable que el trasplante de médula se haga lo antes posible, aunque no antes de los dos años, para que la enfermedad no haya afectado a otros órganos y los resultados sean mejores”, explica Elena Cela.
La razón de realizar el trasplante a veces en edades más avanzadas viene dada por la necesidad de conseguir un donante compatible. En ocasiones se realiza una selección de embriones sanos HLA idénticos en familias que desean tener más hijos y que pueden ser potenciales donantes de médula para sus hermanos enfermos.
Binta, la pequeña de 7 años que ya ha sido dada de alta, ingresó en el Marañón hace dos meses por una anemia falciforme. “El trasplante supone la curación absoluta, si no hay rechazo ni otras complicaciones, y tras unas semanas en el hospital y un seguimiento posterior durante unos meses, los pequeños pueden hacer una vida completamente normal”, concluye Elena Cela.
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