ORYZON anuncia el reclutamiento en EE.UU. del Primer Paciente en ETHERAL-US: un ensayo clínico de Fase IIa con vafidemstat en Enfermedad de Alzheimer

Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, ha anunciado hoy el reclutamiento en EE.UU. delprimer paciente en ETHERAL-US, el ensayo clínico de Fase Ila con vafidemstat en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) en estadio leve y moderado que se lleva a cabo en EE.UU.

ETHERAL-US (por sus siglas en inglés “Epigenetic THERapy in ALzheimer’s Disease”) es un estudio complementario al estudio ETHERAL que se está ya realizando en 17 Hospitales europeos de España, Francia y el Reino Unido. ETHERAL es un estudio de Fase IIa aleatorizado, de doble ciego, controlado, de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 24 semanas de duración para evaluar la seguridad,tolerabilidady eficacia preliminarde vafidemstaten pacientes con EA en estadio leve y moderado. El estudio incorpora múltiples objetivos secundarios, entre otros, evaluar el efecto del fármaco sobrela evolución de la memoria y sobre alteraciones del comportamiento como la agresividad, apatía y la desconexión social. En el ensayo se medirán también los niveles de diversos biomarcadores en líquido cefalorraquídeo (LCR).

La U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedió a mediados de marzo la autorización del IND (Investigational New Drug application) para realizar este ensayo clínico ETHERAL-US en EE.UU. Se ha planificado que el brazo europeo del estudio contribuirá con hasta 125 pacientes, de los cuales ya se han aleatorizado más de 100, y el estudio norteamericano prevé incluir hasta unos 30 pacientes, hasta alcanzar los 150 pacientes totales. La fundación filantrópica norteamericana Alzheimer Drug Discovery Foundation (ADDF) concedió una ayuda de 1.500.000 dólares para cofinanciar ETHERAL-US.

Vafidemstat es una molécula neuroactiva que está siendo explorada también en otras enfermedades del sistema nervioso central (SNC)y psiquiátricas. La compañía ha reportado recientemente los primeros datos de eficacia en humanos de vafidemstat del estudio de FaseIIa REIMAGINE,donde vafidemstat ha reducido la agresividad en pacientes de Trastorno Límite de la Personalidad (TLP) y Trastorno por Déficit de Atención e Hiperactividad adulto (TDAH). Se espera resultados adicionales en agresividad en pacientes con Síndrome del Espectro Autista y también en una cohorte de pacientes de EA dentro delestudio REIMAGINE para finales de año.

Michael Ropacki, Vicepresidente de Desarrollo Clínico de Oryzon, ha declarado: "La comunidad científica y médica de EA está comprometida más que nunca a explorar nuevos medicamentos con novedosos mecanismos de acción para esta enfermedad de vastadora y difícil de tratar. El enfoque epigenético de vafidemstat está respaldado por fuertes evidencias preclínicas,así comolas recientes señales clínicas observadas en pacientes que sufren otros tipos de trastornos del SNC, y que refuerzan nuestras esperanzas de ver señales prometedoras en elensayo ETHERAL".

Carlos Buesa, CEO y fundador de Oryzon, ha manifestado: "La epigenética desempeña un papel importante en una amplia gama de trastornos del SNC. La LSD1 es una diana muy interesante y novedosa para diferentes enfermedades del SNC y Oryzon tiene una posición competitiva única a nivel mundial. Con ETHERAL-US, la compañía está iniciando por primera vez operaciones clínicas en los EE. UU. y esperamos expandir pronto los ensayos clínicos con vafidemstat en los EE.UU. anuevas indicaciones en el SNC”.

Sobre Oryzon

Fundada en 2000 en Barcelona, España, Oryzon es una compañía biofarmacéutica de fase clínica líder europea en Epigenética. Oryzon tiene una de las carteras más fuertes en el sector. El programa LSD1 de Oryzon tiene en la actualidad dos moléculas en ensayos clínicos. Además, Oryzon cuenta con programas en curso para el desarrollo de inhibidores contra otras dianas epigenéticas. La compañía posee también una fuerte plataforma tecnológica para la identificación de biomarcadores y valida biomarcadores y dianas para una variedad de enfermedades oncológicas y neurodegenerativas. La compañía tiene oficinas en España y EEUU. Para más información, visitar www.oryzon.com

Sobre Vafidemstat

Vafidemstat (ORY-2001) es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula actúa a diferentes niveles, reduciendo el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y ademásejerce efectos neuroprotectores. En modelos preclínicos vafidemstat restaura eldeterioro cognitivo y elimina la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8, un modelo de envejecimiento acelerado y Enfermedad de Alzheimer (EA), a niveles normales y también reduce la evitación social e incrementa la sociabilidad en diferentes modelos murinos. Además, vafidemstat ha mostrado una eficacia rápida, potente y duradera en varios modelos preclínicos de esclerosis múltiple (EM). Oryzon ha iniciado estudios clínicos de Fase IIa con vafidemstat en pacientes con EM remitente-recurrente y EM secundaria progresiva (estudio SATEEN),en pacientes con EA leve o moderada (estudio ETHERAL)y en agresividad en pacientes con diferentes enfermedades psiquiátricas y neurodegenerativas (estudio REIMAGINE).

EEUU: SoleburyTrout - Thomas Hoffmann

España: ATREVIA - Patricia Cobo/Idoia Revuelta

Oryzon: Emili Torrell - BDDirector