Como publica “lavanguardia.com”: "Una fundación y un hospital italiano y una multinacional farmacéutica han presentado en Roma una terapia génica con células madre para el tratamiento de la ADA-SCID, una enfermedad rara que afecta a unos 350 niños al año en el mundo”.
Este tratamiento está dirigido a pacientes afectados con la inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina deaminasa y según sus promotores es “el primero en su género”.
Nicola Bedin, director ejecutivo del Ospedale San Raffaele, resalta “el enfoque de tratamiento innovador e individualizado" de esta terapia, pues "emplea las propias células madre del paciente, genéticamente modificadas"
La ADA-SCID está provocada por un gen defectuoso que se hereda de ambos padres y que impide la producción de adenosina deaminasa (ADA), una proteína esencial y necesaria para la producción de linfocitos.
Los pequeños que nacen con ella no desarrollan un sistema inmune sano, no pueden luchar contra infecciones habituales y deben vivir completamente aislados del mundo, como en una burbuja. Además, sin un tratamiento adecuado, esta enfermedad resulta mortal en el primer año de vida de los niños en la mayoría de los casos.
El tratamiento conocido con el nombre de "Strimvelis", fue presentado por la farmacéutica británica GlaxoSmithKline (GSK), la Fondazione Telethon y el Ospedale San Raffaele (OSR) de Milán y su comercialización fue aprobada en el mes de mayo por la Agencia Europea del Medicamento. .
Tras la extracción de las células de la médula ósea del paciente, se administra el fármaco una sola vez, y posteriormente, se utiliza un vector para insertar por una copia normal del gen de ADA en las células del paciente, un paso conocido como transducción.
Las células con el gen corregido se reintroducen mediante una infusión intravenosa, por lo que algunas de las células vuelven a la médula ósea de la que salieron.
Además, los pacientes reciben previamente bajas dosis de quimioterapia para mejorar así, el injerto de las células modificadas genéticamente en la médula ósea de los mismos.
Como afirma el director de la Unidad de Enfermedades Raras de GSK, Martin Andrews: "Se trata del inicio de un nuevo capítulo en el tratamiento de las enfermedades genéticas raras y esperamos que este enfoque terapéutico también pueda emplearse para ayudar a pacientes con otras enfermedades raras en el futuro".
Dicho tratamiento empezó a aplicarse de manera experimental hace quince años y en 2002 los expertos demostraron el éxito de la terapia en dos niñas.
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