El fingolimod, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

​La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el fingolimod como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia (ALD), una enfermedad rara de origen neurometabólico q...

Read more

La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano

by Revista Genética Médica

La primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del ...

Read more

Gefitinib, designado medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Gefitinib es una pequeña molécula que inhibe la actividad tirosina cinasa del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR). EGFR actúa activando la proliferación de células tumorales, bl...

Read more

La Metformina, designada medicamento huérfano para la enfermedad de Lafora en Estados Unidos

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha designado la Metformina como medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Lafora, un trastorno neurodegenerativo poco frecue...

Read more

Un vector de terapia génica para tratar la deficiencia en piruvato quinasa es declarado medicamento huérfano en Estados Unidos

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Este medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa...

Read more
Subscribe to Directory
Write an Article

Recent News

El diagnóstico genético neonatal mejor...

Un estudio con datos de los últimos 35 años, ind...

Más de 1.500 cambios epigenéticos en e...

Un equipo de investigadores de la Universidad Juli...

Tuneable reverse photochromes in the sol...

A new technique allows the design of solid materia...

Highlight

Eosinófilos. ¿Qué significa tener val...

by Labo'Life

​En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del...

Un estudio de INCLIVA muestra el efecto ...

by INCLIVA

Han desarrollado un estudio para evaluar la correlación entre el teji...

Photos Stream