Un gran salto en el tratamiento de las patologías hereditarias de la visión: terapia génica

by DBGen Ocular Genomics

2 years ago
terapia génica, Adición de genes, CRISPR-Cas, Oligonucleotidos antisentido, Optogenética, Inteínas

De todos los avances que el desarrollo científico y tecnológico ha aportado en el campo de la patologías hereditarias que afectan la visión, el más relevante y trascendente de cara al paciente es...

Demuestran la seguridad y durabilidad a largo plazo de una terapia génica para enfermedades neurodegenerativas

by Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)

2 years ago
enfermedades neurodegenerativas genéticas, terapia génica, Síndrome de Sanfilippo A

Investigadores de la UAB han llevado a cabo un estudio en perros, a lo largo de siete años, que demuestra la seguridad y durabilidad de una estrategia de terapia génica que abre las puertas al po...

Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

2 years ago
enfermedad rara, Blackfan Diamond, terapia génica, células madre

Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento. Este medicamento consiste en las propias cé...

La terapia génica basada en E2F4 mejora la patología en un modelo de ratón de la enfermedad de Alzheimer

by Revista Genética Médica

2 years ago
Alzhéimer, terapia génica, neuronas cerebrales, proteínas

Recientemente, la empresa biotecnológica Tetraneuron, en colaboración con el Grupo de Investigación del Dr. José María Frade, del Instituto Cajal (CSIC), ha publicado unos prometedores resultados...

La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano

by Revista Genética Médica

2 years ago
medicamento huérfano, MLC, leucoencefalopatía megalencefálica, terapia génica

La primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del ...

Toxicidad inducida al paracetamol para mejorar la eficacia de las terapias génicas dirigidas al hígado

by Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, toxicidad, paracetamol

Los investigadores han añadido a los componentes de la terapia génica la información para producir un ARN que protege a las células que reciben el tratamiento de la toxicidad generada por dosis el...

El IIS La Fe participa en un ensayo clínico europeo para devolver visión a personas sordociegas por síndrome de Usher

by Instituto de Investigación Sanitaria La Fe

3 years ago
Sordoceguera, síndrome de Usher, terapia génica

El Grupo de investigación en Biomedicina Molecular, Celular y Genómica de IIS La Fe participa en un ensayo clínico europeo que emplea terapia génica para tratar de devolver visión a pacientes con...

A qué ritmo envejecemos? Telómeros y envejecimiento

by Life Length

3 years ago
esperanza de vida, envejecimiento, telómeros, terapia génica

Estas preguntas no tienen una sola respuesta, ya que hay muchos factores interrelacionados que condicionan la esperanza de vida. Factores externos como todos los que producen estrés, la alimentación...

Una terapia génica restaura el sistema inmunitario en 48 niños con una enfermedad hereditaria

by Revista Genética Médica

3 years ago
sistema inmunitario, terapia génica

Un reciente estudio publicado en The New England Journal of Medicine muestra los prometedores resultados de una terapia génica para el tratamiento de la inmunodeficiencia severa combinada por deficie...

En desarrollo nuevas terapias génicas para tratar el dolor crónico basadas en la inactivación temporal de un gen

by Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, dolor crónico

Investigadores de la Universidad de California San Diego han desarrollado una estrategia de terapia génica que permite regular la tolerancia al dolor a través del control de un gen implicado ...

Demuestran por primera vez que la mutación del gen FAT1 promueve las metástasis

by Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica

3 years ago
medicina personalizada, gen FAT1, metástasis, piel, pulmón, cabeza, terapia génica

En un estudio con la participación del Hospital Clínic-IDIBAPS, del ICEMEQ y la Sección de Cirugía Maxilofacial, se demostró por primera vez que la pérdida de función de FAT1 promueve las carac...

Dos por uno para una terapia génica dirigida a una ceguera hereditaria

by Revista Genética Médica

3 years ago
nervio óptico, mitocondrias, terapia génica, ceguera hereditaria, neuropatía óptica hereditaria de Leber

Investigadores de la Universidad de Cambridge, la Universidad de Pittsburgh y el Instituto de la Visión de Paris han tratado con éxito una ceguera de origen genético y han encontrado que, inesperad...