Una terapia génica corrige la beta talasemia, una de las anemias hereditarias más comunes

by Secuvita

La talasemia está causada por la mutación en el gen HBB que afecta a la producción de hemoglobina, la proteína que transporta el oxígeno a los órganos y los tejidos. Actualmente, afecta a uno de...

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Federico Mingozzi, director científico de la empresa líder en terapia génica Spark Therapeutics, en la UAB

by Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)

En del marco del 50 aniversario de la UAB, el viernes 27 de abril a las 13h, Federico Mingozzi impartirá el seminario "Developing Gene Therapies for Rare Diseases, a History of Synergy Between Academ...

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Una única sesión de terapia génica consigue eliminar la necesidad de transfusiones de sangre en pacientes con beta-talasemia grave

by Revista Genética Médica

Investigadores de la Universidad de Harvard han conseguido reducir o eliminar la necesidad de transfusiones de sangre en 22 pacientes con beta-talasemia mayor mediante una única sesión de terapia g...

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Federico Mingozzi: 'Potentially, gene therapy would be much cheaper than many other current treatments'

by Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)

Spark has a pipeline with several different products in development. The separation of the pipeline is based on the target tissue. In opthamology we have one product whose brand name is LuxturnaTM. It...

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Presentan nuevos resultados del ensayo clínico en fase 1/2 de terapia génica para anemia de Fanconi

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

La evidencia clínica de este ensayo, en el cual se ha tratado hasta la fecha a cinco pacientes, demuestra que el medicamento objeto del estudio, RP-102, puede restaurar la función de la médula óse...

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Nuevos ensayos clínicos de terapia génica para distrofias de retina

by DBGen Ocular Genomics

Recientemente, se ha celebrado uno de los congresos referentes mundiales sobre la visión, ARVO 2018, entre el 29 de Abril y el 2 de Mayo en Honolulú. Entre las comunicaciones y ponencias cabe destac...

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El Guardián del Genoma se convierte en el nuevo obstáculo para la edición del genoma mediante CRISPR

by Revista Genética Médica

La modificación del genoma mediante la tecnología CRISPR-Cas9 acaba de sufrir un nuevo revés y una nueva llamada a la precaución. Dos estudios recientemente publicados en Nature Medicine concluyen...

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Ensayos con células madre y terapia génica: La esperanza para combatir la ELA

by Secuvita

El 21 de junio se conmemora el Día Mundial de la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad del sistema nervioso central, que se caracteriza por una degeneración progresiv...

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La terapia de mantenimiento con lenalidomida se consolida como tratamiento estándar tras el trasplante autólogo en el mieloma múltiple

by Fundación Jiménez Díaz

El tratamiento de mantenimiento con lenalidomida retrasa la progresión del mieloma múltiple manteniendo una respuesta terapéutica en pacientes de nuevo diagnóstico que se han sometido a trasplante...

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UAB researchers cure type 2 diabetes and obesity in mice using gene therapy

by Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)

A single administration of a therapeutic vector in mouse models cures type 2 diabetes and obesity in the absence of long-term side effects. The research was directed by Fàtima Bosch and is published ...

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Vall d’Hebron y Clínic participan en un estudio que demuestra la eficacia de un nuevo fármaco para tratar la amiloidosis familiar

by Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica

El Hospital Clínic de Barcelona y el Vall d’Hebron Barcelona Hospital Campus han participado en un estudio internacional que demuestra la eficacia de un nuevo tratamiento farmacológico para la ami...

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Una nueva terapia génica para reducir los niveles de colesterol en sangre muestra resultados preclínicos prometedores

by Revista Genética Médica

La edición del genoma y la terapia génica son dos de las herramientas más prometedoras de las que la ciencia dispone para dar solución a diversas condiciones o enfermedades humanas. Y los modelos ...

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