Vyjuvek, una terapia génica en forma de gel con potencial para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva

by Revista Genética Médica

Un estudio realizado por investigadores de diferentes instituciones estadounidenses ha demostrado la eficacia de una terapia génica en pacientes con epidermólisis bullosa distrófica recesiva. El tr...

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El Hospital Sant Joan de Déu, primer centro europeo que participa en un ensayo clínico sobre una nueva terapia génica contra el síndrome de Duchenne

by Hospital Sant Joan de Déu

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es el primer centro europeo que participa en un ensayo clínico desarrollado por por Sarepta Therapuetics en colaboración con Roche, de una terapia génica con...

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Impulso a la investigación de una terapia génica para el Síndrome de Wolfram

by Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)

​La Alianza de Familias Afectadas por el Síndrome de Wolfram (AFASW) ha realizado recientemente una aportación de 12.000 euros al proyecto de investigación que llevan a cabo investigadores de la ...

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Un mecanismo de vigilancia antitumoral del sistema inmune está implicado en el fallo de médula ósea en pacientes con Anemia de Fanconi

by Asebio

Investigadores de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT/IIS-Fundación Jiménez Díaz y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) han anunciado la publica...

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José Martín Nieto: 'El avance que se está produciendo en las terapias para las enfermedades genéticas de la retina es inmenso'

by Revista Genética Médica

Para José Martín Nieto, el número de terapias en desarrollo para las enfermedades de la retina es muy prometedor y ofrece grandes posibilidades para los pacientes en los próximos años.

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Avanza el proyecto de investigación para el desarrollo de un fármaco innovador de terapia génica para la ataxia de Friedreich

by Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla

El proyecto se enmarca dentro de una de las líneas de investigación prioritarias del grupo de enfermedades neurodegenerativas de IDIVAL como es la investigación en ataxias, un grupo de enfermedades...

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Avances en el estudio del hígado graso no alcohólico

by Hospital Universitario Miguel Servet

Investigadores aragoneses identifican nuevos genes implicados en el hígado graso no alcohólico

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Probada la terapia génica contra la distrofia muscular en células de pacientes

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Un estudio liderado por el Institut de Recerca Sant Joan de Déu (IRSJD) y el Instituto de Ciencias Fotónicas (ICFO), dentro del programa JointLab ICFO-SJD, con la participación de la U703 CIBERER e...

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Hemofilia B: resultados preliminares positivos para una terapia génica

by Revista Genética Médica

La terapia génica para la hemofilia B desarrollada por el University College of London, el Royal Free Hospital y la empresa Freeline Therapeutics muestra resultados prometedores en su primer ensayo c...

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SparingVision Raises €75 Million Series B to Continue Building World-Leading Portfolio of Genomic Medicines for Ocular Diseases

by Ysios Capital

SparingVision (“the Company”), a genomic medicine company developing vision-saving treatments for ocular diseases, today announces that it has raised €75 million in a Series B financing. The rou...

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Virus modificados genéticamente para curar la poliquistosis renal

by CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

El objetivo de este proyecto ha sido desarrollar una plataforma que combine terapias avanzadas complementarias, como son la terapia génica y la nanotecnología, con el fin de desarrollar una nueva cl...

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