La actual transferencia de conocimiento desde las áreas de investigación en tecnologías nano y bio, relacionadas con salud, a las industrias biofarma se lleva a cabo mediante el uso de estrategias de investigación como son la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos, entre otras. A pesar de todo, esta transferencia es limitada (solo un 10% de las nano-medicinas reportadas en la literatura acaban en el mercado). Una de las razones de este bajo éxito es que en los diseños de estas nano-medicinas se consideran las células como ‘cajas negras’, de donde entran y salen las moléculas, pero prestando poca atención a los procesos celulares que rigen el resultado de las terapias.
Con la idea de intentar acceder y entender lo que sucede dentro de estas ‘cajas negras’, la Dra. Laura Balcells realizó su tesis doctoral, defendida recientemente, bajo el título “Estudio multidisciplinar para el desarrollo de sistemas de transfección mejorados”. En esta investigación, se han estudiado los mecanismos celulares implicados en la internalización y transfección de células y se han desarrollado nuevos sistemas mejorados de entrega de material genético en el interior celular. Así mismo, se han desarrollado sistemas de transfección con eficiencias que podrían ser utilizados para superar el enorme reto de transfectar células madre, y con un potencial de aplicación en terapia celular.
La tesis fue realizada en el Grupo de investigación de Ingeniería de Materiales (GEMAT) de IQS, bajo la dirección de la Dra. Anna Cascante y del profesor Dr. Salvador Borrós.
La investigación de la Dra. Balcells ha permitido estudiar los mecanismos celulares que intervienen en la internalización de las NPs y en la transfección de células, utilizando nano-partículas multi-componentes. Concretamente, se han empleado sistemas de liberación de genes compuestos de poliplexes hechos con OM-pBAE (polímero biocompatible) y pDNA (material genético), combinados con nano-partículas metálicas de oro o hierro (SPIONs), que han permitido acceder a las células y estudiar los procesos intra e inter celulares que dictan el destino de los vectores internalizados – la autofagia y la producción de exosomas –.
Así mismo, se ha podido estudiar la interacción de estas nano-partículas multicomponentes con las proteínas, y demostrar que este fenómeno es clave para la internalización celular.
Finalmente, con el conocimiento generado tanto sobre los mecanismos celulares subyacentes a la transfección celular como sobre el efecto de la corona proteica en los perfiles de internalización celular de las diferentes NPs utilizadas, se ha propuesto la aplicación de los nuevos sistemas de gene delivery en un reto aún más desafiante, como es la modificación de las células madres mesenquimales para su uso posterior en estrategias de terapia celular.
Esta tesis ha sido financiada a través del programa de Beca IQS para la realización de tesis doctorales
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