Ability Pharmaceuticals, una compañía biofarmacéutica catalana especializada en el desarrollo de fármacos oncológicos, ha anunciado hoy que ha recibido la designación de fármaco huérfano (ODD) para ABTL0812 por parte de la FDA (Administración de Fármacos y Alimentos de Estados Unidos) para el tratamiento del cáncer biliar.

El programa ODD de la FDA otorga un estatus especial a los medicamentos y productos biológicos destinados a tratar, diagnosticar o prevenir enfermedades raras, que afecten a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Esta designación establece un período de siete años de exclusividad de comercialización contra la competencia, así como ciertos incentivos, tales como subvenciones federales, créditos fiscales, una disminución de las tasas regulatorias en el proceso de aprobación de medicamentos y asesoramiento de desarrollo clínico.

El tracto biliar se refiere a los órganos y conductos que producen, almacenan y liberan la bilis en el intestino delgado, e incluye el hígado, la vesícula biliar y los conductos biliares ubicados dentro y fuera del hígado. Los tumores biliares son neoplasias raras, altamente mortales y heterogéneas que surgen de diferentes lugares dentro del tracto biliar y comprende menos del 1% de todos los cánceres humanos y alrededor del 10-15% de todos los cánceres primarios del hígado. Es una enfermedad grave con una necesidad médica no satisfecha y las opciones de tratamiento son muy limitadas debido a su pobre respuesta a la quimioterapia, la radioterapia y la cirugía utilizada de manera estándar.

En estudios preclínicos, ABTL0812 ha demostrado su eficacia en el cáncer biliar como agente único y efecto sinérgico en combinación con taxanos, compuestos de platino y gemcitabina, con inducción de regresión tumoral sin aumentar la toxicidad asociada a la quimioterapia. La terapia de primera línea aprobada para pacientes con cáncer biliar incluye estos compuestos, y administrada en combinación con ABTL0812 podría mejorar enormemente el resultado del tratamiento. Además, en el estudio de fase 1 que evaluó a ABTL8012 como monoterapia con pacientes con cáncer avanzado, un paciente con cáncer de los conductos biliares (colangiocarcinoma), y que no respondía a la quimioterapia, permaneció estable durante 18 meses.

"Estamos particularmente motivados por la oportunidad de beneficiar a los pacientes con cáncer biliar tras la excelente respuesta de un paciente que permaneció estable durante 18 meses en el estudio de fase 1 con ABTL0812", dijo Carles Domenech, PhD, CEO de Ability Pharmaceuticals. "Recibir otra designación de huérfano representa un hito importante en la evaluación para iniciar el ensayo clínico en tumores biliares y otros tipos de cáncer".

Acerca de ABTL0812

ABTL0812 es un compuesto antitumoral "first-in-class" totalmente diferenciado y administrado por vía oral que causa la muerte celular por autofagia a través de la unión a los receptores nucleares PPARα/γ. Induce la sobreexpresión de TRIB3 que bloquea la activación de Akt, bloqueando el eje Akt/mTOR de la vía PI3K/Akt/mTOR, e induce el Estrés Endoplásmico Reticular dependiente de PPAR (ER-stress). La combinación de ambos efectos resulta en una muerte celular mediada por una robusta autofagia. Su mecanismo de acción único fue publicado en Clinical Cancer Research en mayo de 2016.

En los modelos preclínicos de cáncer, ABTL0812 es eficaz como agente único con un excelente perfil de seguridad en un amplio espectro de tipos de cáncer: cáncer de pulmón, endometrio y páncreas, neuroblastoma y glioma. En estos modelos el compuesto tiene también un efecto sinérgico con la quimioterapia (taxanos, compuestos de platino y gemcitabina) sin aumentar su toxicidad.

En Europa, ABTL0812 se encuentra actualmente en fase 2 como tratamiento de primera línea en combinación con quimioterapia en pacientes con cáncer de endometro y cáncer escamoso de pulmón. El estudio incluye centros en España y Francia.

La solicitud de ensayos clínicos (IND) para el cáncer de endometrio o el cáncer escamoso de pulmón de células no pequeñas fue aprobado por la FDA de los Estados Unidos en diciembre de 2017, seguido de la aprobación de un estudio de fase 1/2 de cáncer de páncreas un mes después. Además, ABTL0812 ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para el neuroblastoma y el cáncer de páncreas por la FDA en los Estados Unidos y por la EMA en Europa.

En el ensayo clínico de fase 1/1b (29 pacientes con tumores sólidos avanzados), ABTL0812 mostró la mejor seguridad y tolerabilidad en comparación con otros inhibidores de la vía y no se identificaron toxicidades limitantes de dosis. La eficacia en los pacientes fue comparable a la de los mejores inhibidores de PI3K/Akt/mTOR en ensayos clínicos similares. Notablemente, dos pacientes tuvieron estabilizaciones extremadamente largas de la enfermedad durante más de un año (14 y 18 meses). Además, ABTL0812 mostró una alta eficacia sobre los biomarcadores de la vía con efecto dosis-respuesta.

Acerca de Ability Pharmaceuticals

Ability Pharmaceuticals (www.abilitypharma.com) es una compañía biofarmacéutica en fase clínica centrada en la mejora del futuro de la oncología mediante el desarrollo de terapias innovadoras que abordan las necesidades médicas no satisfechas. La compañía se estableció en 2009 con dos candidatos a fármacos en desarrollo: ABTL0812, una terapia dirigida ya en ensayos clínicos de fase 2 y ABTL0815 en desarrollo preclínico.

En abril de 2016, AbilityPharma firmó un acuerdo de licencia territorial para ABTL0812 con la compañía estadounidense SciClone Pharmaceuticals, Inc. para desarrollar y comercializar el producto en China.

Ability Pharmaceuticals tiene su sede en Cerdanyola del Vallès (Barcelona, Cataluña, España) en el Parc Tecnològic del Vallès y el Parc de Recerca UAB. Entre los actuales accionistas se encuentran los fondos de capital riesgo Inveready y SODENA, sus fundadores e inversores privados, y cuenta con el apoyo financiero de ACCIO (Generalitat de Catalunya, y de CDTI, ENISA y MINECO (Gobierno de España).

AbilityPharma ha lanzado una ronda de financiación de 3-5M euros que incluye una campaña de 1M euros a través de crowdfunding con Capital Cell. https://capitalcell.es/campaign/ability-pharmaceuticals/

Fuente: AbilityPharma

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