ATLAS Molecular Pharma, “spin-off” de CIC bioGUNE, ha identificado el ciclopirox como un fármaco contra la porfiria eritropoyética congénita.
La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara producida por un defecto de la enzima uroporfirinógeno III sintasa que juega un papel fundamental en la síntesis del grupo hemo, componente fundamental de la hemoglobina.
La terapia está basada en el uso de chaperonas farmacológicas, moléculas que se unen a la proteína defectuosa, corrigensu problema de estabilidad y permiten su correcto funcionamiento.
El ciclopirox está aprobado como medicamento huérfano para el tratamiento de la porfiria eritropoyética congénita por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y por la Administración para Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA).
(Bilbao, 3 de febrero de 2020). ARQUIMEA Group, grupo empresarial con ADN tecnológico y una fuerte apuesta por la I+D, pasa a formar parte del accionariado de ATLAS Molecular Pharma, “spin-off” de CIC bioGUNE, tras la adquisición de una participación cercana al 33% del capital de la empresa. Esta operación permitirá que el medicamento ciclopirox entre en la fase de ensayos clínicos con pacientes para demostrar su eficacia contra la porfiria eritropoyética congénita. La incorporación de ARQUIMEA Group al capital social de ATLAS refuerza la apuesta del Grupo por apoyar las áreas de investigación que afectan de manera directa a las personas y la sociedad, como, en este caso, la lucha contra las enfermedades raras.
ATLAS Molecular Pharma ha diseñado una innovadora Plataforma de cribado de moléculas para el descubrimiento y validación de chaperonas farmacológicas (Chassys®). La empresa ha realizado experimentos bioquímicos y biofísicos con miles de compuestos hasta identificar el ciclopirox como un fármaco que ha demostrado tener actividad frente a la porfiria eritropoyética congénita. Al ser un fármaco que ya se utiliza para el tratamiento de otras enfermedades, el compuesto está aprobado por las agencias reguladoras de medicamentos, lo que facilitará el complejo proceso de su desarrollo para combatir la porfiria eritropoyética congénita.
El ciclopirox cuenta con el reconocimiento por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) como medicamento huérfano para esta enfermedad. Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a las enfermedades raras y que, tradicionalmente, no han despertado el interés de la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes pero que, sin embargo, responden a necesidades muy importantes de salud pública. En este contexto, el Gobierno Vasco ha incluido el estudio de enfermedades raras como una de las áreas estratégicas de su programa de especialización inteligente (RIS3), promovido por la Unión Europea. Todos estos reconocimientos constituyen un importante avance en el desarrollo de un fármaco, ya que permitirá iniciar los ensayos clínicos con pacientes a principios de 2021.
ATLAS Molecular Pharma nace del laboratorio de Estabilidad de Proteínas y Enfermedades Congénitas de CIC bioGUNE. El laboratorio se enfoca en entender cómo algunos cambios en la estructura de determinadas proteínas producen la inestabilización de las mismas y, en última instancia, desencadenan un proceso patológico. “Entender el mecanismo molecular de la enfermedad ha permitido diseñar una terapia basada en chaperonas farmacológicas, que son moléculas que se unen a la proteína defectuosa, corrigiendo su problema de estabilidad y revertiendo sus efectos patogénicos”, explica el Dr. Oscar Millet, investigador principal del proyecto.
“En ARQUIMEA Group estamos comprometidos con apoyar la investigación y los avances científicos que permitan una mejora en la vida de las personas. Entrando en el accionariado de ATLAS Molecular Pharma como socio mayoritario, el Grupo ratifica su apuesta por la investigación científica que aporta valor social, contribuyendo a impulsar un proyecto de alto impacto como es la lucha contra la porfiria eritropoyética una de las llamada enfermedades raras pero que se estima que padecen alrededor de 1 individuo entre cada 2-3 millones en España”, declara Diego Fernández, presidente de ARQUIMEA Group.
La porfiria eritropoyética congénita es una enfermedad rara que afecta a menos de una persona por cada millón de habitantes. Esta enfermedad se produce por una deficiencia en la actividad de la enzima uroporfirinógeno III sintasa, que actúa en la ruta de síntesis del grupo hemo, lo que provoca una reducción de la vida útil de los glóbulos rojos (anemia) y una extrema fotosensibilidad, formación de ampollas y aumento de las infecciones bacterianas en la piel. Los síntomas pueden aparecer durante la infancia o, en los casos menos graves, en la edad adulta. Los tratamientos existentes solo alivian la sintomatología sin que exista ningún tipo de terapia curativa efectiva.
Sobre Arquimea Group
ARQUIMEA Group es un grupo tecnológico multisectorial internacional que cree en la tecnología como motor de desarrollo de la sociedad. El Grupo cuenta con más de 15 años de experiencia en el desarrollo de productos de tecnología puntera referentes en sectores como espacial y aeronáutico; defensa y seguridad; salud; biotecnología y medioambiente, y fintech.
ARQUIMEA Group está formado por un equipo multidisciplinar de más de 150 profesionales altamente cualificados que aportan las mejores soluciones de cada sector. Además, el grupo lleva a cabo inversiones de capital en otras compañías y proyectos de investigación con el denominador común de que tengan un impacto directo sobre las personas y la sociedad.
Sobre ATLAS Molecular Pharma
Atlas Molecular Pharma, cuya sede se encuentra en el Parque Científico y Tecnológico de Bizkaia, se dedica al desarrollo de terapias de vanguardia para el tratamiento de enfermedades raras, incluyendo la porfiria eritropoyética congénita, las enfermedades priónicas y la tirosinemia de tipo I. La empresa cuenta en la actualidad con una plantilla de ocho trabajadores que siguen un modelo de innovación abierta dentro de una red de colaboradores académicos y otras empresas del sector. Su reto más importante es avanzar el proyecto de la porfiria eritropoyética congénita a fases clínicas lo antes posible.
Sobre CIC bioGUNE
El Centro de Investigación bioGUNE, con sede en el Parque Científico Tecnológico de Bizkaia, es una organización de investigación biomédica que desarrolla investigación de vanguardia en la interfaz entre la biología estructural, molecular y celular, con especial atención en el estudio de las bases moleculares de la enfermedad, para ser utilizada en el desarrollo de nuevos métodos de diagnóstico y terapias avanzadas. CIC bioGUNE está reconocido como “Centro de Excelencia Severo Ochoa”, el mayor reconocimiento de centros de excelencia en España. El centro es miembro del Basque Research and Technology Alliance (BRTA), consorcio público constituido en colaboración entre el Gobierno Vasco, el Grupo SPRI, las diputaciones Forales y los Centros de Investigación Cooperativa y Centros Tecnológicos de la Red Vasca de Ciencia y Tecnología e Innovación. El BRTA tiene el objetivo de asegurar una "dinámica de cooperación" que permita atender los futuros retos tecnológicos e industriales de Euskadi y mejorar su posicionamiento internacional e impacto.
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