Connecta Therapeutics, compañía biotecnológica en fase clínica que desarrolla nuevos tratamientos para necesidades médicas no cubiertas del sistema nervioso central (SNC), ha recibido la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para el inicio del ensayo clínico de Fase I del fármaco CTH120 para el tratamiento del síndrome X frágil (SXF).
El estudio se llevará a cabo en el Hospital del Mar Instituto de Investigación de Barcelona con el Dr. Rafael de la Torre, director del Programa de Investigación en Neurociencias del Hospital del Mar Instituto de Investigación, y la Dra. Ana Aldea, coordinadora de la Unidad de Investigación Clínica del Hospital del Mar Instituto de Investigación y jefa de Sección de Farmacología Clínica del Hospital del Mar, como investigadores principales.
Se trata un ensayo doble ciego y controlado con placebo que tiene como objetivo evaluar la seguridad de CTH120, una molécula first-in-class diseñada mediante técnicas de inteligencia artificial que actúa modulando la neuroplasticidad y que ha demostrado en estudios preclínicos mejorar la capacidad cognitiva y restaurar manifestaciones conductuales propias de trastornos del neurodesarrollo. La previsión es reclutar a 70 adultos sanos, tanto hombres como mujeres.
CTH120 ha sido desarrollado con la contribución del equipo de la Dra. Mara Dierssen, directora del Grupo de Neurobiología Celular y de Sistemas del Programa de Biología Sintética y de Sistemas en e l Centro de Regulación Genómica (CRG) y miembro del consejo científico asesor de Connecta Therapeutics. En estos estudios han participado los investigadores Juan Luis Musoles y María Martínez de Lagrán.
"Nos enorgullece que el Hospital del Mar Instituto de Investigación sea el centro donde se realiza este ensayo clínico de un tratamiento para el SXF, un trastorno del neurodesarrollo de origen genético y hereditario relacionado con el cromosoma X que causa discapacidad intelectual de leve a grave” comenta el Dr. Rafael de la Torre. Se estima que el SXF, para el cual no existe un tratamiento específico, afecta actualmente a menos de 3 pacientes por cada 10.000 habitantes.
"Es muy necesario disponer de una solución terapéutica para el SXF, actualmente considerada la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria. El fármaco CTH120 trae nuevas esperanzas a los pacientes que sufren esta enfermedad minoritaria en todo el mundo” resalta la Dra. Ana Aldea.
“El perfil polifarmacológico de CTH120 constituye un abordaje novedoso que actúa simultáneamente en los aspectos cognitivos y de sociabilidad característicos de las enfermedades del neurodesarrollo” comenta la Dra. Mara Dierssen.
“En estudios preclínicos hemos visto que CTH120 ofrece un alto potencial para ser una opción terapéutica eficaz y segura en pacientes de SXF, no sólo para paliar los síntomas sino para abordar el origen de la patología” explica el Dr. Josep Prous, cofundador y Chief Scientific Officer de ConnectaTherapeutics.
“Los resultados finales del ensayo de Fase I están previstos para el segundo trimestre de 2024. Si son positivos y avalan la seguridad de nuestro fármaco, seguiremos con los ensayos clínicos de Fase II para llevar lo antes posible el medicamento a los pacientes” comenta Jordi Fàbrega, cofundador y CEO de Connecta Therapeutics.
CTH120 ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento.
Recientemente, la compañía ha obtenido un préstamo participativo de 600.000 euros de la Empresa Nacional de Innovación (Enisa), una financiación que se destinará a consolidar las actividades de investigación de Connecta Therapeutics en el SNC. Desde su fundación en 2019, Connecta Therapeutics ha captado 5 millones de euros, incluyendo los fundadores, inversores de capital riesgo (Inveready y el CDTI a través del programa Innvierte) y diferentes programas públicos competitivos como Retos Colaboración 2019 y NEOTEC.
El síndrome X frágil
El síndrome X frágil (SXF) es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa discapacidad intelectual y problemas emocionales y sociales, de leves a graves, como hiperactividad, ansiedad, comportamientos agresivos o autismo. Su prevalencia se estima en menos de 3 pacientes por cada 10.000habitantes. Se diagnostica en edad neonatal o en la infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN, pero no existe un tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, sólo tratamientos que ayudan a paliar sus síntomas. Actualmente, el SXF es la primera causa de discapacidad intelectual hereditaria y la segunda causa genética después del síndrome de Down.
El fármaco CTH120
El síndrome X frágil se debe a una mutación que conlleva la falta de la proteína FMRP, con un papel importante en la neuroplasticidad y la maduración de las conexiones sinápticas entre neuronas, hechos que están relacionados con la discapacidad intelectual y la sintomatología de los pacientes. El fármaco CTH120 de Connecta Therapeutics, diseñado mediante técnicas de inteligencia artificial, ha demostrado en estudios preclínicos ser un buen modulador de la neuroplasticidad, al mismo tiempo que mejora la capacidad cognitiva y restaura manifestaciones conductuales como los problemas de interacción social.
Sobre Connecta Therapeutics
Connecta Therapeutics es una compañía biotecnológica en fase clínica que desarrolla nuevos tratamientos del sistema nervioso central (SNC) con necesidades médicas no resueltas. Su principal fármaco es CTH120, una molécula first-in-class diseñada mediante técnicas de inteligencia artificial que actúa como modulador de la neuroplasticidad y que se está investigando para el síndrome X frágil (Fase I) y otras enfermedades del SNC (preclínica). Fundada en 2020 como spin-off de Prous Institute for Biomedical Research, Connecta Therapeutics tiene su sede en el Par que Científico de Barcelona (PCB) y hasta ahora ha captado 5 millones de euros definanciación para el desarrollo de sus programas.
Sobre el CRGEl
Centro de Regulación Genómica (CRG) es un centro internacional de investigación biomédica de excelencia ubicado en Barcelona. Su misión es descubrir y promover el conocimiento en beneficio de la sociedad, la salud pública y la prosperidad económica. Cuenta con más de 400 científicos interdisciplinarios enfocados en comprender la complejidad de la vida, desde el genoma hasta la célula y todo un organismo. El CRG forma parte del Barcelona Institute of Science and Technology (BIST) y es un centro CERCA de la Generalitat de Catalunya.
Más información: www.crg.eu
Sobre el Hospital del Mar Instituto de Investigación
El Hospital del Mar Instituto de Investigación de Barcelona es un centro de investigación en biomedicina y ciencias de la salud, organizado en cinco grandes programas: cáncer, epidemiología y salud pública, informática biomédica, neurociencias, e investigación clínica translacional Formado por unos 700 profesionales, está entre las diez instituciones españolas con más impacto científico en salud. Es un centro CERCA de la Generalitat de Catalunya y está acreditado por el Instituto de Salud Carlos III.
Más información: www.imim.es
Imagen: María Martínez de Lagrán, Jordi Fàbrega, Mara Dierssen, Josep Prous, Ana Aldea y Rafael de la Torre, en representación de Connecta, Centro de Regulación Genómica e Hospital del Mar Instituto de Investigación.
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