La Fundación BBVA ha seleccionado 5 proyectos de entre un total de 134 presentados en el ámbito de la biomedicina en la última convocatoria de las Ayudas a Equipos de Investigación Científica en Biomedicina. El proyecto "Desarrollo de una nueva terapia para la malalatia de Parkinson basado en la sustitución de enzimas mediante nanotecnología" (NANO-ERT, Development of new nanotechnological based Enzyme Replacement Therapy for Parkinson 's disease: restoration of lysosomal glucocerebrosidase activity through enzyme-polymer nanoconjugation of GBA) ha sido uno de los seleccionados y recibirá una financiación de 124.872 €
El proyecto se centrará en el desarrollo de nanoformulaciones inteligentes para conseguir una nueva terapia contra el Parkinson basada en la Terapia de Sustitución de Enzimas (ERT). En concreto, se propone el diseño y el desarrollo de una nueva ERT basada en la administración de la proteína GBA recombinante, ya que se conoce que la presencia de mutaciones en la enzima lisosomal GBA es el principal riesgo genético para desarrollar la enfermedad. El objetivo es utilizar aproximaciones nanotecnológicas para mejorar las aplicaciones de este tipo de terapia, con el fin de incrementar la estabilidad metabolómica de la proteína GBA y mejorar su capacidad de llegar al cerebro atravesando la barrera entre sangre y cerebro. La tecnología se validará en modelos animales y servirá como una prueba de concepto para el desarrollo de sistemas de transporte de proteínas en el sistema nervioso central en el contexto de las enfermedades neurodegenerativas.
En el proyecto NANO-ERT participará un consorcio de investigadores del Instituto de Biomedicina y Biotecnología de la UAB (IBB), del Instituto de Investigación Vall d'Hebron (VHIR) y del Instituto Catalán de Nanociencia y Nanotecnología (ICN2), en el campus de la UAB. Estará coordinado por el grupo de enfermedades neurodegenerativas del VHIR y liderado por Marta Martínez Vicente, en colaboración con el grupo de materiales funcionales nanoestructurados (NANOSFUN) del ICN2, liderado por Daniel Ruiz-Molina, y el grupo de ingeniería de proteínas y proteómica del IBB-UAB encabezado por Julia Lorenzo.
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