La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el ensayo clínico en humanos de la terapia Antígeno Específica con células dendríticas, dirigida por el Hospital Clínic de Barcelona e impulsada por la Fundació Grup d’Afectats d’Esclerosi Múltiple (GAEM), con sede en el Parc Científic de Barcelona, y la Obra Social “la Caixa”. Esta investigación representa un gran avance para la Comunidad Científica y para los pacientes de EM y NMO, ya que es una técnica pionera a nivel mundial para obtener mayor eficacia y la minimización de los efectos secundarios.

El ensayo, un estudio clínico de Fase Ib, comenzará este mes de julio con 12 pacientes de EM y NMO para demostrar la eficacia y la seguridad de la terapia. Entre los criterios de inclusión destacan: edades comprendidas entre los 18 y 65 años, una duración de la enfermedad superior a un año, y un grado de discapacidad entre 3,0-8,5 de la Escala Expandida del Estado de discapacidad (EDSS). Asimismo, algunos de los criterios de exclusión son: si el paciente ha recibido tratamiento con corticoides o ha tenido un brote en el último mes; si padece alguna enfermedad sistémica grave o bien, si tiene antecedentes personales de cáncer; si son mujeres en edad fértil y no utilizan métodos anticonceptivos eficaces, o bien, si están embarazadas o son lactantes.

Los resultados esperados del ensayo -que los investigadores prevén finalizar a finales del 2015- son mostrar una seguridad excelente (ausencia de efectos adversos moderados o graves) e identificar la eficacia del tratamiento en la respuesta del sistema inmune a las proteínas cerebrales. De esta manera se podrían identificar las dosis y el régimen terapéutico más adecuado para poder realizar un ensayo clínico fase 2/3 que demuestre la eficacia del tratamiento y permita su aprobación para uso clínico. En el caso de alcanzar todas las expectativas será necesario realizar nuevos ensayos en el ámbito europeo y se espera que a mediados del año 2018 pueda ser aplicada en pacientes con EM y NMO.

El desarrollo de esta investigación, no sólo supone un gran avance para estas patologías, sino que se espera conseguir resultados significativos en humanos para poder ser aplicada en otras enfermedades autoinmunes y reumatológicas, como son: las encefalitis autoinmunes, la artritis reumatoide , la psoriasis, etc.

La Terapia Antígeno Específica con células dendríticas

La investigación proviene de una decisión conjunta entre GAEM y los investigadores del IDIBAPS - Hospital Clínic de Barcelona, liderados por el Dr. Pablo Villoslada y el Dr. Daniel Benítez. Esta tecnología ha sido desarrollada por el grupo de investigación de la Unidad de Digestivo del Hospital Clínico de Barcelona, dirigido por el Dr. Julián Panés, y que en el año 2011 realizaron un ensayo clínico con células dendríticas toleritzades en pacientes de la Enfermedad de Crohn, obteniendo resultados significativos. Se aprovechó el mismo protocolo y la experiencia generada por adaptarlo a la EM ya la NMO, debido a que estas patologías y la Enfermedad de Crohn tienen como rasgo en común que son enfermedades autoinmunes y se diferencian en que en la enfermedad de Crohn la diana es desconocida, en cambio, en la EM y la NMO se conoce en parte, por lo que la tolerancia va mucho más dirigida. La Terapia Antígeno Específica con células dendríticas es un gran progreso en la investigación de la EM y la NMO y tiene como objetivo modular las defensas del paciente de una manera muy específica y selectiva, para frenar la inflamación que causan las dos patologías, sin alterar el resto de defensas. Este tratamiento consiste en aislar y madurar en el laboratorio (sala blanca) un tipo de glóbulos blancos de la sangre, las células dendríticas, y enfrentarse a porciones de proteínas de la mielina y los astrocitos contra los que el sistema inmune de los pacientes reaccionan de manera patológica. La maduración de estas células las dirige a que en vez de promover la respuesta inflamatoria, la supriman. Y lo harían de manera específica sólo para estas dianas, las proteínas del cerebro. De esta manera, se frenaría la respuesta inflamatoria que cada paciente produce contra las proteínas cerebrales, sin afectar otras respuestas del sistema inmune que son necesarias para defenderse de las infecciones comunes o el cáncer. Al emplear las células del propio paciente y varias porciones de proteínas del cerebro, se conseguirá un tratamiento personalizado, más eficaz y sin efectos secundarios.

Las características esperadas para este tratamiento se fundamentan en el modelo animal, llamado encefalitis autoinmune experimental, en el que ya se han obtenido resultados positivos para el tratamiento de la EM y la NMO.

La Obra Social "la Caixa" colabora con la Fundación GAEM desde sus inicios, en el año 2006 para conseguir el principal objetivo de la Fundación: encontrar el cuidado de la EM y NMO. El logro de este objetivo cada vez está más cerca ya que, gracias a su aportación de 875.000 euros, GAEM ha podido promover la investigación de una terapia pionera a escala mundial.

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