La Retinosis Pigmentaria describe al grupo de enfermedades hereditarias de la retina más frecuente. Aparece de forma lenta y silenciosa, normalmente entre los 25 y 40 años, y ya es la causa principal de ceguera completa -central y periférica- afectando a una de cada 4.000 personas. La celebración del Día Internacional de la Retinosis Pigmentaria (domingo 29 septiembre) tiene el objetivo de sensibilizar e informar a la población sobre la enfermedad.
Actualmente no existe tratamiento para la Retinosis Pigmentaria y, por este motivo, la investigación es fundamental. El Dr. Jordi Monés MD, PhD, Director Médico de la Barcelona Macula Foundation, forma parte del equipo de investigación que está llevando a cabo el ensayo clínico fase I/IIa con células progenitoras de la retina humana (hRPC) liderado por la compañía ReNeuron.
Los estudios preclínicos demostraron que, al ser trasplantada la retina, las hRPC tienen el potencial de preservar los fotorreceptores existentes, con lo que se logra frenar o incluso detener la pérdida de visión. Además, estas células hRPC maduran en fotorreceptores funcionales siendo posible su injerto en la capa de fotorreceptores.
Este ensayo clínico, que se está llevando a cabo en EEUU, es un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficiencia preliminar de una inyección sub-retiniana de la terapia con células madre hRPC en pacientes con Retinosis Pigmentaria avanzada.
El objetivo principal del estudio es la seguridad, con un seguimiento de los pacientes durante 12 meses después del tratamiento, que incluye mediciones de la agudeza visual. La progresión de este estudio a la fase IIa implicará la inclusión de pacientes con alguna funcionalidad retiniana, al contrario de los pacientes de la fase I, con muy baja visión.
Los resultados iniciales son muy prometedores, con tres pacientes y un tiempo de seguimiento de 2 a 4 meses, pues se está demostrando una mejora sostenida y adicional en la visión en comparación con el punto de partida previo al tratamiento.
En el seguimiento más reciente, los resultados obtenidos mostraron una mejoría en la agudeza visual media de +23 letras en el ojo tratado, mientras que el ojo no tratado apenas mostró una mejoría significativa. Una mejora de +23 letras es el equivalente a la lectura de cuatro líneas de letras adicionales en la tabla optométrica ETDRS, la tabla estándar utilizada para medir la agudeza visual en ensayos clínicos. Cabe destacar que se considera como una mejora clínicamente significativa toda aquella que sea de al menos +15 letras desde el punto de partida pretratamiento.
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