La Liga Europea de Universidades de Investigación (LERU) ha publicado un nuevo documento sobre cómo se puede mejorar el acceso de los pacientes a los medicamentos de terapia avanzada (ATMP) en los centros médicos y hospitales universitarios. En este informe, la LERU expone sus recomendaciones para mejorar las ATMP en el contexto académico con el objetivo de garantizar que las instituciones de la Unión Europea, las autoridades competentes nacionales y otros organismos relevantes trabajen en políticas que permitan a los pacientes acceder a estos nuevos productos terapéuticos.
El documento, titulado Advanced therapy medicinal products, está firmado por Pauline Meij (Leiden University Medical Centre), Josep M.ª Canals (Universidad de Barcelona), Maeve Lowery (Trinity College de Dublín) y Mike Scott (Universidad de Cambridge).
Según explica Josep M.ª Canals, director del Centro para la Producción y Validación de Terapias Avanzadas de la UB (CREATIO) e investigador del Instituto de Neurociencias (UBNeuro), el estudio repasa el estado actual de la producción de medicamentos de terapias avanzadas en entornos académicos, y de ello extrae «recomendaciones para las universidades, las entidades reguladoras y la empresa farmacéutica». El documento propone distintas actuaciones para mejorar y acelerar la implementación de estas terapias innovadoras en el sistema sanitario.
Muchos de los medicamentos de terapia avanzada se desarrollan en las universidades en las fases iniciales, y más de la mitad de los estudios clínicos en fase I y II están financiados por centros universitarios u hospitales universitarios. Ello se debe a que los profesionales de dichos centros tienen una amplia experiencia en el estudio de enfermedades, hacen investigación innovadora y tienen acceso a instalaciones que permiten la traslación del medicamento a ensayos clínicos. Sin embargo, solo una pequeña parte de los productos continúan el proceso de desarrollo y llegan a los pacientes. Ello se explica principalmente por la escasa interacción que existe entre las universidades y las empresas farmacéuticas en Europa, y por la legislación europea actual, que no la favorece.
La leucemia, el párkinson, la enfermedad de Huntington, la diabetes o la esclerosis múltiple son patologías conocidas y comunes en nuestra sociedad. Los medicamentos de terapia avanzada ofrecen un camino para tratar estas y otras enfermedades, contra las que otros productos no son efectivos. No obstante, el número de pacientes tratados con ATMP todavía es muy bajo. El largo recorrido legislativo en la Unión Europea dificulta muchas veces el desarrollo traslacional de estos medicamentos, cuyo recorrido termina a menudo con una publicación científica o en el cajón de los despachos de muchos investigadores. De hecho, actualmente existen pocos medicamentos de terapias avanzadas comercializados y muchos de los que se comercializan tienen costes muy elevados, que hacen inviable su aplicación y explotación industrial. Así, muchos de los medicamentos de terapias avanzadas que han sido registrados han acabado retirándose del mercado.
Entre las conclusiones, el documento de la LERU reclama una mejor interacción entre universidades, reguladores, industria y otras organizaciones relevantes para poder cubrir el camino del desarrollo del producto y garantizar que tiene el apoyo necesario (incluyendo la financiación) durante todas las etapas de este proceso. Asimismo, se propone, pues, implementar programas de desarrollo clínico integrado que empiecen pronto en el desarrollo terapéutico del producto.
También se reclama una mayor dedicación de las universidades a desarrollar productos innovadores dirigidos a necesidades médicas no cubiertas y productos que son poco atractivos para la industria. Una de las propuestas es crear colaboraciones entre universidades, donantes filantrópicos y reguladores.
El documento hace una mención especial a la exención hospitalaria, que está definida en la regulación europea y regulada a nivel estatal, y que se aplica en casos muy concretos a productos personalizados para pacientes individuales, como es el caso de los ATMP. En este sentido, la LERU pide desarrollar planteamientos comunes para estandarizar los procedimientos clínicos y de producción en los diferentes países de la Unión Europea.
Este procedimiento ha recibido críticas por la posible competencia en la industria, pero por otra parte es el único camino que permite a los pacientes acceder a este tipo de terapias. Para evitar este problema, el documento sugiere especificar mejor cómo se ha de aplicar la exención en las universidades y propone dos escenarios: uno centrado en el proceso de producción, como puerto de continuación del tratamiento de pacientes entre diferentes fases del desarrollo clínico; y un segundo escenario para productos que por diferentes razones no son aptos para la comercialización como medicamento o para la explotación industrial.
El texto de la LERU también reclama más transparencia, tanto en cuanto a ensayos clínicos con ATMP como al uso de la exención hospitalaria. Ello permitiría a las organizaciones activas de este campo poder acumular experiencia, éxitos y fracasos, e incrementar así el ritmo de innovación en esta área.
Finalmente, el documento apuesta por incluir el desarrollo de los ATMP en programas de formación especializada o de posgrado de las universidades y, en concreto, de las que son miembros de la LERU.
Unidades de terapias avanzadas
Actualmente, en Cataluña existen diferentes unidades de producción celular y de ingeniería de tejidos, una de las cuales se encuentra en la Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la Universidad de Barcelona. Esta unidad, ubicada en el centro CREATIO, es, además, la única con capacidad para producir medicamentos de terapia génica. La unidad de la UB ha participado en proyectos traslacionales tanto académicos como industriales en colaboración con farmacéuticas. Desarrolla productos de terapia celular, vacunas celulares y productos de terapia génica, y también produce tejidos artificiales. En la actualidad, en colaboración con diferentes hospitales y entidades estatales, está produciendo partículas lentivirales para tratar enfermedades de la sangre como la leucemia. Estos virus se emplean en los hospitales para producir nuevos medicamentos basados en modificaciones genéticas de células del sistema inmunitario. Es lo que se conoce con el nombre de células T con CAR.
Las otras dos unidades de producción celular que existen en Cataluña se encuentran en el Hospital Clínico de Barcelona y en el Banco de Sangre y Tejidos.
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