La biotecnológica española Minoryx Therapeutics ha iniciado un ensayo clínico de Fase II para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco leriglitazona en pacientes pediátricos con X-ALD cerebral (cALD) precoz. El primer paciente reclutado, un niño de diez años, ha sido en el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona.
Los primeros resultados del estudio, denominado NEXUS, están previstos para 2021. Si son positivos, el estudio podrá servir para el registro del nuevo medicamento para su comercialización ya que recientemente la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado el Plan de Investigación Pediátrica de Minoryx para la X-ALD.
"La cALD es una enfermedad minoritaria neuroinflamatoria grave que provoca la muerte prematura. Hay una necesidad urgente de tratamientos menos invasivos que el actual tratamiento basado en el trasplante de células madre hematopoyéticas” explica la Dra. Patricia Musolino, investigadora principal del estudio y profesora adjunta de Neurología en la Harvard Medical School.
El estudio se ha diseñado con aportaciones tanto de la EMA como la FDA, expertos clínicos en X-ALD en Europa y Estados Unidos, y asociaciones de pacientes. En total, se reclutarán hasta 13 pacientes con cALD. Aparte del Hospital San Joan de Déu Barcelona, también participan el University Medical Center Hamburg-Eppendörf (Alemania), el University Hospital Göttingen (Alemania) y el Bicêtre Hospital de Paris (Francia).
La situación sanitaria causada por la pandemia del Covid-19 no ha afectado significativamente los otros ensayos clínicos en curso de Minoryx con la leriglitazona —ADVANCE de Fase II/III para la adrenomieloneuropatía (AMN) y FRAMES de Fase II para la ataxia de Friedrich—. "Siempre priorizando la seguridad y las necesidades de los pacientes, seguimos trabajando con los centros hospitalarios y la CRO, y esperamos tener los resultados de los dos ensayos a finales de este año" comenta Marc Martinell, CEO de Minoryx.
La cALD, enfermedad minoritaria grave
La adrenoleucodistrofia relacionada con el cromosoma X (X-ALD) tiene dos fenotipos principales: adrenomieloneuropatía (AMN), que se caracteriza por una disfunción motora progresiva, y X-ALD cerebral (cALD), caracterizada por una neuroinflamación severa que provoca la muerte precoz. La única alternativa para controlar la cALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas, pero este enfoque no impide el desarrollo de AMN durante la edad adulta, para la que aún no hay un tratamiento aprobado.
La X-ALD es la enfermedad peroxisomal más frecuente, causada por mutaciones del gen ABCD1 y con una incidencia estimada de 1:17.000 recién nacidos en todo el mundo. Afecta principalmente a los hombres. Se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga que da lugar a un trastorno neurodegenerativo donde los tejidos más afectados son la médula espinal, el cerebro y la corteza suprarrenal.
El alto potencial de la leriglitazona como fármaco
La leriglitazona (MIN-102) es un agonista de PPARγ biodisponible, selectivo y vía oral para el tratamiento de trastornos graves del sistema nervioso central, incluidas las dos formas de X-ALD (cALD y AMN) y la ataxia de Friedreich. Tiene un efecto antioxidante, antiinflamatorio y neuroprotector. Ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea y la FDA para la X-ALD, y el procedimiento rápido de la FDA para la X-ALD.
Sobre Minoryx Therapeutics
Minoryx (www.minoryx.com) es una empresa especializada en el desarrollo de terapias innovadoras para enfermedades minoritarias del sistema nervioso central. Su principal programa es la leriglitazona (MIN-102), que se está evaluando para la X-ALD (incluye la AMN y cALD) y la ataxia de Friedreich. La compañía cuenta con el apoyo de inversores especializados (Caixa Capital Risc, Ysios Capital, HealthEquity, Kurma Partners, Chiesi Ventures, Roche Venture Fund, Idinvest Partners, Fund +, SRIW, Sambrinvest y SFPI-FPIM) y una red de entidades del sector. Fundada en 2011, Minoryx tiene su sede en el Tecnocampus Mataró y una filial en Bélgica, y ha conseguido una inversión de más de 50 millones de euros.
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