Después de la designación de medicamento huérfano por la EMA y la FDA, Minoryx Therapeutics, compañía especializada en el descubrimiento de nuevos fármacos para las enfermedades huérfanas, ha completado con éxito el ensayo clínico de fase 1 con el MIN-102.

MIN-102 es un metabolito del pioglitazona y se dirige a la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara neurodegenerativa crónica y debilitante potencialmente mortal. Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral (cALD), caracterizada por una neuroinflamación severa que conduce a una muerte prematura. Actualmente, no hay tratamientos farmacológicos para X-ALD. MIN-102 es el único producto en desarrollo para uso potencial en ambos fenotipos.

El ensayo de fase 1 ha sido un estudio combinado de dosis única y múltiple ascendente con el objetivo de evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad del MIN- 102 en voluntarios sanos. Además, el ensayo incluyó la evaluación del efecto de los alimentos, la evaluación de la penetración del cerebro y los biomarcadores relacionados con el receptor de PPAR Gamma.

"Es muy alentador ver que MIN-102 consigue modular el receptor PPAR gamma en el sistema nervioso central a un nivel que no puede lograrse con las dosis aprobadas de pioglitazona" ha comentado el Dr. Uwe Meya, CMO de Minoryx Therapeutics. Los resultados muestran que el MIN-102 es generalmente seguro y bien tolerado en exposiciones que excedían los niveles requeridos para la eficacia clínica. No se observaron efectos adversos graves, y los efectos adversos leves han sido similares a los observados con el placebo.

Los resultados de la penetración cerebral y la evaluación de biomarcadores confirmaron los resultados anteriores, mostrando que MIN-102 alcanza el sistema nervioso central y ejerce una amplia gama de efectos para tratar diversos aspectos de X-ALD, alineados con los observados en estudios preclínicos. No se observaron variaciones relevantes al ser administrado junto con alimentos y la farmacocinética mostró una buena linealidad con la dosis proporcionando un régimen de dosificación simple y conveniente para los pacientes.

Basándose en la conclusión exitosa del ensayo de fase 1, se iniciará un ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN en los próximos meses.

"Estamos muy satisfechos con los resultados de la fase 1 del estudio, que nos proporciona una base científica sólida para planificar y realizar ensayos clínicos en pacientes que sufren X-ALD" destacat el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx Therapeutics, que esta semana participa en el principal encuentro de partnering biotecnológico y farmacéutico, el BIO-Europe Spring 2017 en Barcelona.

Acerca de la adrenoleucodistrofia

Ligada al cromosoma X, la adrenoleucodistrofia es el trastorno peroxisomal más frecuente y es causado por mutaciones en el gen ABCD1, que codifica para una proteína transportadora de membrana. La enfermedad se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) que conducen a un trastorno neurodegenerativo crónico, muy debilitante y potencialmente mortal, donde los tejidos más afectados son los del sistema nervioso central (SNC) y la corteza adrenal debido a la pérdida de mielina. Los efectos relacionados con el SNC pueden dar lugar a dos fenotipos principales, adrenomieloneuropatía (AMN) caracterizada por una disfunción motora progresiva y la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) caracterizada por neuroinflamación grave con resultado de muerte temprana.

X-ALD es una enfermedad minoritaria que se produce a nivel mundial y no se limita a ciertos grupos étnicos. Su incidencia se estima en 1: 17.000 de los recién nacidos, y aunque afecta principalmente a los hombres, las mujeres heterocigotas también pueden desarrollar la enfermedad en el transcurso de su vida.

La única alternativa disponible para los pacientes con cALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas. Esta aproximación no previene el desarrollo del fenotipo AMN, para el que no hay ninguna terapia disponible.

Acerca de Minoryx Therapeutics

Minoryx Therapeutics (www.minoryx.com) es una compañía biotecnológica especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades raras o minoritarias. Actualmente, lidera el desarrollo de nuevas terapias para la X-ALD y otros errores innatos del metabolismo, un grupo de enfermedades de origen genético con una alta necesidad médica no satisfecha.

El principal programa de la compañía, en fase I de ensayos clínicos, es un agonista diferenciado de PPAR gamma (MIN-102) que tiene múltiples indicaciones para el sistema nervioso central (SNC). Minoryx aprovecha su mecanismo de acción único para su uso potencial en la X-ALD. Además de su fármaco MIN-102, la compañía también está trabajando en una nueva clase de compuestos, las chaperonas farmacológicas no competitivas identificadas a través de su plataforma SEE-Tx.

Minoryx, ubicada en el Parc TecnoCampus Mataró-Maresme, fue fundada en 2011 por los doctores Marc Martinell, Joan Aymamí y Xavier Barril. Su equipo está formado por 20 profesionales con una larga trayectoria en el ámbito de la biotecnología y el desarrollo de fármacos. Desde su constitución, Minoryx ha movilizado más de 24 millones de euros.

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