El principal candidato a fármaco MIN-102 de Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano por la US Food and Drug Administration (FDA), lo cual le otorga siete años de exclusividad en el mercado de Estados Unidos y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. Para recibir este estatus, un medicamento debe estar dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 personas en Estados Unidos com es el caso del MIN-102.
El MIN-102 tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible. Actualmente es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales. Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN se lanzará durante el primer semestre de 2017.
A finales de 2016, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), garantizando diez años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios.
"Estos reconocimientos demuestran que nuestro potencial fármaco aborda una necesidad insatisfecha en las enfermedades huérfanas. Estamos comprometidos a progresar rápidamente a través de las próximas fases de desarrollo con el fin de ofrecer un tratamiento farmacológico para la X-ALD" comenta el Dr. Marc
Martinell, CEO de Minoryx.
Acerca del fármaco MIN-102
El MIN-102 es un agonista selectivo de PPAR, una gamma con buena biodisponibilidad oral. Es un metabolito de la pioglitazona que ha mostrado un perfil superior en cuanto a penetración cerebral y seguridad, lo que permite alcanzar un efecto sobre PPAR gamma en el sistema nervioso central significativamente superior al que se puede lograr a las dosis seguras de pioglitazona u otras glitazonas. El MIN-102 previene disfunciones de la enfermedad (mitocondrial, estrés oxidativo, neuroinflamación, desmielinización y degeneración axonal) y tiene el potencial para tratar tanto la adrenomieloneuropatía como la adrenoleucodistrofia cerebral.
Acerca de la adrenoleucodistrofia
Ligada al cromosoma X, la adrenoleucodistrofia es el trastorno peroxisomal más frecuente y es causado por mutaciones en el gen ABCD1, que codifica para una proteína transportadora de membrana. La enfermedad se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) que conducen a un trastorno neurodegenerativo crónico, muy debilitante y potencialmente mortal, donde los tejidos más afectados son los del sistema nervioso central (SNC) y la corteza adrenal debido a la pérdida de mielina. Los efectos relacionados con el SNC pueden dar lugar a dos fenotipos principales, adrenomieloneuropatía (AMN) caracterizada por una disfunción motora progresiva y la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) caracterizada por neuroinflamación grave con resultado de muerte temprana.
X-ALD es una enfermedad minoritaria que se produce a nivel mundial y no se limita a ciertos grupos étnicos. Su incidencia se estima en 1: 17.000 de los recién nacidos, y aunque afecta principalmente a los hombres, las mujeres heterocigotas también pueden desarrollar la enfermedad en el transcurso de su vida.
La única alternativa disponible para los pacientes con cALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas. Esta aproximación no previene el desarrollo del fenotipo AMN, para el que no hay ninguna terapia disponible.
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