Oryzon Genomics, S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades con importantes necesidades médicas no resueltas, presentó ayer datos del ensayo clínico de Fase IIa en marcha con vafidemstat en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) en estadio leve y moderado (ensayo ETHERAL) en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer (AAIC-2019), que se está celebrando del 14 a 18 de Julio de 2019en Los Ángeles, EE.UU.
El Dr. Roger Bullock, Director Médico de la compañía, y el Dr. Michael Ropacki, Vicepresidente de Desarrollo Clínico de Oryzon, están participando en el certamen. El Dr. Bullock presentó ayer un póster titulado “P#31419. Evaluación deseguridad de Vafidemstat en sujetos con Alzheimer de grado leve a moderado"en la sesión "Terapéutica: Clínica".
Se presentaron datos positivos de seguridad de los primeros 104 pacientes incluidos en ETHERAL, que sugieren que el fármaco es seguro y bien toleradoen pacientes con EA. Con un 87.5% (91/104) pacientes con al menos un mes de tratamiento completado, las plaquetas, los neutrófilos y otros parámetros hematológicos no muestran variaciones clínicamente relevantes, en línea con los datos de seguridad observados en otros estudios clínicos de vafidemstat. Además, tampoco se han detectado efectos relevantes de seguridad en los 36 pacientes que llevan ya 6 meses en el ensayo.
El análisis inicial ciego realizado en ciertos parámetros funcionales en los primeros 33 pacientes individuales que completaron las primeras 24 semanas del ensayo muestra que mientras en algunos pacientes la enfermedad progresa, en otros se mantienen los valores de referencia iniciales o incluso mejoran, como se observa, por ejemplo, en los valores de memoria evaluados con el test MMSE o de agresividad medidos con la escala CMAI.
Respecto al análisis de biomarcadores (también ciego), la evolución en los niveles de S100A9 en líquido cefalorraquídeo (LCR) observados en estos 33 pacienteses interesante ya que muestra un perfil de variación similar después de las primeras 24 semanas de tratamiento.S100A9 es un biomarcador de inflamación cerebral, de los más abundantes en el cerebro de pacientes de Alzheimer. En estos primeros meses, sólo 6 pacientes han mostrado un claro aumento en los niveles de S100A9, mientras que el resto están estables o muestran una disminución significativa.
El Dr. Roger Bullock ha declarado:“Estamos muy satisfechoscon estos primeros resultados de ETHERAL, el fármaco está mostrando un muy buen perfil de seguridad en esta población anciana y con frecuentes dolencias adicionales. Son datos que refuerzan los datos de seguridad obtenidos previamente en pacientes psiquiátricos y que perfilan un fármaco bien tolerado y con muy pocos efectos adversos. Aunque es obviamente muy pronto para extraer conclusiones de eficacia, pues el ensayo sigue en su fase ciega, la evolución de parámetros funcionales en los primeros 33 pacientes permite esperar que el estudio pueda producir datos de relevancia clínica al final del ensayo”.
Para más información de la Conferencia ver https://www.alz.org/aaic/overview.asp
Para ver el póster presentado en AAIC-2019, puede consultar su versión electrónica en: https://www.oryzon.com/sites/default/files/20190716ORYZON AAIC poster.pdf
ETHERAL es un estudio de Fase IIa para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminarde vafidemstaten pacientes con EA en estadio leve y moderado. Se trata de un ensayo aleatorizado, de doble ciego, controlado, de tres brazos paralelos, uno con placebo y dos con dosis activas, de 24 semanas de duración, seguido de una extensión de 24 semanas, en la que los pacientes que han recibido placebo durante las primeras 24 semanas pasan a recibir tratamiento con vafidemstat. El estudio incorpora múltiples objetivos secundarios, entre otros, evaluar el efecto del fármaco sobrela evolución de la memoria y sobre alteraciones del comportamiento como la agresividad, apatía y la desconexión social. En el ensayo se midentambién los niveles de diversos biomarcadores en LCR.
El ensayo se lleva a cabo en 17 hospitales europeos en el Reino Unido, Francia y España, así como en 3 centros en EE.UU. La U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedió a mediados de marzo la autorización del IND (Investigational New Drug application) para realizar este ensayo clínico en EE.UU. Está previsto que el brazo europeo del estudio contribuirá con hasta 125 pacientes, de los cuales ya se han aleatorizado más de 100, y el estudio norteamericano prevé incluir hasta unos 30 pacientes, para alcanzar los 150 pacientes totales.La fundación filantrópica norteamericana Alzheimer Drug Discovery Foundation (ADDF) concedió una ayuda de 1.500.000 dólares para co-financiar ETHERAL-US.
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