Los doctores Fontanellas, Prieto y González Aseguinolaza presentaron los resultados preliminares del primer ensayo con terapia génica para esta enfermedad metabólica rara
La agencia de medios europea youris.com ha realizado un reportaje sobre la investigación en porfiria aguda intermitente del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. El reportaje se ha colgado en la plataforma youris.com.
La porfiria aguda intermitente es una enfermedad metabólica rara que afecta aproximadamente a 5 de cada 100.000 habitantes. Se manifiesta en forma de crisis agudas, con dolor abdominal, náuseas, vómitos, estreñimiento y taquicardia. Actualmente no existe un tratamiento para esta enfermedad que, en ocasiones, puede ser mortal debido a complicaciones neurológicas graves.
El CIMA ha desarrollado el primer producto de terapia génica aprobado en la Unión Europea, que se está evaluando en un ensayo clínico de fase I en la Clínica Universidad de Navarra y en el Hospital 12 de Octubre, de Madrid. El estudio se enmarca en el consorcio europeo AIPGENE, en el que también participan la empresa holandesa uniQure y centros de investigación de Alemania y Suecia.
“Los primeros resultados nos indican que el tratamiento es seguro. Ahora tenemos que analizar todos los datos para determinar su eficacia y tomar decisiones sobre los siguientes pasos del desarrollo de esta novedosa terapia. Si todo va bien, el tratamiento podría llegar a los pacientes en 2020”, explica en el reportaje la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del CIMA.
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