Investigadores del CIBER-BBN estudian un nuevo tratamiento para la enfermedad rara de Fabry, con a una financiación de la Unión Europea de 5,8 millones de euros. Gracias a los avances de la Nanomedicina los investigadores desarrollarán un nuevo tratamiento que mejore la eficacia y disminuya el coste del que existe en la actualidad.

La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara que afecta a 1 de cada 100.000 personas que se caracteriza por la deficiencia de la actividad de la enzima α-galactosidasa A (GLA). La falta de esta enzima causa daño celular que afecta la piel, los riñones, el corazón y el sistema nervioso central, entre otros. El tratamiento actual consistente en la administración intravenosa de la enzima GLA. Sin embargo, este tratamiento presenta varios inconvenientes relacionados principalmente con la inestabilidad, alta inmunogenicidad y baja eficacia del GLA administrado exógenamente.

Smart-4-Fabry es el nuevo proyecto que está ya en marcha. Según apunta Nora Ventosa, investigadora del CSIC y del CIBER-BBN y una de las participantes en la investigación: “se quieren desarrollar una nueva nanoformulación de GLA, que mejore la eficacia y la tolerancia en comparación con el tratamiento real con GLA no formulado. Al encapsular el fármaco lograremos una penetración mayor del tratamiento y por tanto mejorar su eficacia”. La investigadora añade que “el beneficio final se verá como una reducción considerable en el costo del tratamiento de la enfermedad y una mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes”.

El nuevo proyecto financiado por el programa Horizon 2020 se desarrollará a través de un consorcio formado por 14 socios de 5 países diferentes. El CIBER-BBN coordina el proyecto a través de la participación de cuatro de sus grupos: NANOMOL en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC, el Grupo de Drug Delivery and Targeting del Vall d 'Hebron Institut de Recerca, la Unidad de Síntesis de Péptidos del Parque Científico de Barcelona y el grupo de Nanobiotecnología del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona. Además, el consorcio está formado por la Universidad de Aarhus (Dinamarca), Technion Israel Institute of Technology (Israel), Joanneum Research (Austria); Biopraxis Research AIE (España); la spin off Nanomol Technologies SL (España); BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation SL (España), el grupo Covance Laboratories LTD (UK); y Leanbio SL (España).

Imagen: Participantes en el proyecto apoyando la campaña #ShowYourRare and show you care para el Día Mundial de las Enfermedades Raras

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