Hasta hace muy poco, los medicamentos que actúan al nivel del ARN estaban destinados sobre todo a enfermedades raras y al diseño de terapias personalizadas. Pero en los últimos años, este nuevo ca...
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) y Vivet Therapeutics («Vivet«) han anunciado un acuerdo por el que Mirum contará con la opción exclusiva de desarrollar y posteriormente comercializar lo...
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Los síndromes de fallo medular congénitos son un grupo de enfermedades raras genéticamente muy heterogéneas que están caracterizadas por fallo de médula ósea, anomalías congénitas y predispos...
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La empresa biotecnológica holandesa ProQR acaba de presentar (Marzo 2021) los primeros resultados de un ensayo clínico (denominado Stellar) con QR-421a, un oligonucleótido antisentido diseñado par...
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Los ponentes del Seminario sobre terapia génica en enfermedades musculares, organizado por el CIBERER y Federación ASEM en el marco de la “Academia CIBERER para Pacientes”
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Los cuerpos de Lafora que se acumulan en las células de la glía provocan neurodegeneración
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La utilización de oligonucleótidos antisentido dirigidos a regular el procesado alternativo del ARN mensajero del gen de la laminina A muestra resultados prometedores como potencial terapia para la ...
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Un estudio del Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA, del Hospital Clínico de València, ha permitido detectar, por primera vez, que la proteína Alfa-1 Antitripsina (AAT) se expresa en las c...
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La presencia de esta proteína enlentece la actividad de la mitocondria disminuyendo su capacidad de depurar sustancias tóxicas, como algunos ácidos biliares.
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El Instituto de Investigación Biomédica (IRB Barcelona) y la empresa biotecnológica europea Galapagos NV, con sede en Bélgica, han establecido una colaboración científica para identificar y vali...
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nvestigadores del IBEC liderados por Javier Ramón y Juan M. Fernández desarrollan el primer modelo tridimensional para la distrofia miotónica, una enfermedad rara y sin cura. El modelo combina cél...
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La técnica que utilizan permite detectar alteraciones genéticas que con otros procesos no se observan, lo que resulta esencial en el campo de las enfermedades raras.
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El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...
Un estudio con datos de los últimos 35 años, ind...
Un equipo de investigadores de la Universidad Juli...
En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...
Palobiofarma S.L. se complace en anunciar la finalización del tratami...
