Dr. Juan A. Bueren: 'Nuestro objetivo es desarrollar en el CIBERER medicamentos que faciliten la terapia génica en pacientes de todo el mundo'

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

El Dr. Juan A. Bueren coordina el Programa de Investigación (PdI) de Cáncer Hereditario, Enfermedades Hematológicas y Dermatológicas del CIBERER, del que forman parte 7 unidades y 5 grupos clínic...

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Investigadores del CIMA de la Universidad de Navarra describen una proteína esencial para la regeneración hepática

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han descrito una proteína que regula y facilita la regeneración del hígado al tiempo que protege al AD...

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Ysios Capital participa en la ronda de financiación de 37,5M EUR de Vivet Therapeutics

por Ysios Capital

Vivet Therapeutics ('Vivet'), una empresa biotecnológica emergente que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas hereditarias raras basados en la terapia génica, ha anunciado la ...

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Una proteína, una ‘grapa molecular’ y CRISPR para generar un modelo de sarcoma de Ewing

por CNIO - Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas

La técnica permite generar translocaciones en el genoma de forma eficaz y precisa. El modelo facilita el estudio de los mecanismos responsables de ciertas patologías

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Científicos del CIMA diseñan un prometedor tratamiento para la enfermedad de Wilson

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

Se prevé comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018 con el nuevo tratamiento VTX801, que corrige en ratones un estado avanzado de esta enfermedad rara

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Campaña de recaudación en la plataforma Precipita para el estudio genético de una enfermedad mitocondrial

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

El objetivo de este proyecto es determinar la función de un gen, completamente desconocido, que ha sido asociado a una enfermedad rara mitocondrial de un niño de 5 años. De este modo, se podrá det...

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How CRISPR-Cas endonucleases cut specific regions of the Genome?

por Instituto de Investigación Marqués de Valdecilla

El próximo 13 de julio a las 13:00 horas, tendrá lugar la conferencia organizada por el Departamento de Biología Molecular y la Facultad de Medicina de la Universidad de Cantabria, impartida por el...

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La Fundación Mutua Madrileña premia un proyecto de investigación multidisciplinar liderado por La Fe para realizar un trasplante hepático experimental

por Instituto de Investigación Sanitaria La Fe

Los objetivos generales del proyecto son, por un lado, establecer un protocolo de inmunosupresión aguda mediada por terapia génica en un modelo de trasplante hepático en cerdo, mediante la transfer...

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Josep Maria Aran: 'En un entorno sanitario, no basta con publicar, hay que ir más allá'

por IBEC - Institut de Bioenginyeria de Catalunya

El investigador Josep M. Aran lidera el grupo de investigación "Procesos Inmune-Inflamatorios y terapia génica" dentro del programa "Genes, Enfermedades y Terapia" del Instituto de Investigación Bi...

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Potencial de la terapia génica local para el síndrome de Usher

por Revista Genética Médica

Un estudio recientemente publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences muestra que la terapia génica aplicada de forma local al oído restaura parcialmente la audición y función vest...

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EEUU y Europa designan como 'medicamento huérfano' un producto desarrollado en el CIMA para tratar la enfermedad de Wilson

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

La enfermedad de Wilson es un trastorno hereditario con una incidencia de 1 caso cada 30.000 habitantes. Está causada por la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provo...

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El Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) participará en un proyecto de terapia génica de una enfermedad rara que produce sordo-ceguera

por Fundación Jiménez Díaz

El síndrome de Usher, con una prevalencia de 1-4 casos por cada 100.000 habitantes, es una enfermedad rara hereditaria, en la que se combinan la sordera y la perdida visual por retinosis pigmentaria....

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