Colaboración multimillonaria para el desarrollo y la autorización de terapia génica para enfermedades raras en España

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Rocket Pharmaceuticals Ltd. (Rocket), una compañía de terapia génica con sede en los Estados Unidos y centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia para enfermedades pediátricas rar...

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Atrofia muscular espinal: dos nuevos ensayos clínicos muestran resultados prometedores

by Revista Genética Médica

Dos ensayos clínicos recientemente publicados en New England Journal of Medicine han obtenido resultados muy prometedores para el tratamiento temprano de la atrofia muscular espinal.

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'La terapia génica para tratar enfermedades raras ya es una realidad'

by CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

Aseguró el Dr. Cristian Smerdou, investigador del CIMA de la Universidad de Navarra, durante la presentación de Helpify, una plataforma para impulsar la investigación de estas patologías

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La investigación clínica, apoyada en estudios genéticos y moleculares, propiciará los futuros avances en Hematología

by DiCYT - Agencia Iberoamericana para la Difusión de la Ciencia y la Tecnología

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) organizan la jornada “Avanzando en el cuidado del paciente hematológico”.

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Los tratamientos con células madre y la terapia génica combatirán ciertos tipos de ceguera en la próxima década

by Biocat

Investigadores nacionales e internacionales se reunirán en el CaixaForum Barcelona el 6 y 7 de septiembre convocados por B·Debate para hablar sobre nuevas terapias contra las diferentes formas de ce...

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Un vector de terapia génica para tratar la deficiencia en piruvato quinasa es declarado medicamento huérfano en Estados Unidos

by CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Este medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa...

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Utilizan la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 en diversos proyectos sobre enfermedades raras

by Instituto de Salud Carlos III

Grupos del CIBERER utilizan la revolucionaria tecnología CRISPR-Cas9 para la investigación de patologías neurosensoriales, anemia de Fanconi, aciduria glutárica o síndrome de Ellis-van Creveld. S...

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Primer ensayo español de terapia génica para tratar la anemia de Fanconi

by Secuvita

La anemia de Fanconi está causada por algún defecto congénito en un grupo de 19 genes. Puede originar malformaciones, anemias graves, hemorragias, retraso en el crecimiento, sordera o mayor predisp...

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