Rocket Pharmaceuticals Ltd. (Rocket), una compañía de terapia génica con sede en los Estados Unidos y centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia para enfermedades pediátricas rar...
Read moreDos ensayos clínicos recientemente publicados en New England Journal of Medicine han obtenido resultados muy prometedores para el tratamiento temprano de la atrofia muscular espinal.
Read moreAseguró el Dr. Cristian Smerdou, investigador del CIMA de la Universidad de Navarra, durante la presentación de Helpify, una plataforma para impulsar la investigación de estas patologías
Read moreLa Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) organizan la jornada “Avanzando en el cuidado del paciente hematológico”.
Read moreInvestigadores nacionales e internacionales se reunirán en el CaixaForum Barcelona el 6 y 7 de septiembre convocados por B·Debate para hablar sobre nuevas terapias contra las diferentes formas de ce...
Read moreEste medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa...
Read moreGrupos del CIBERER utilizan la revolucionaria tecnología CRISPR-Cas9 para la investigación de patologías neurosensoriales, anemia de Fanconi, aciduria glutárica o síndrome de Ellis-van Creveld. S...
Read moreLa anemia de Fanconi está causada por algún defecto congénito en un grupo de 19 genes. Puede originar malformaciones, anemias graves, hemorragias, retraso en el crecimiento, sordera o mayor predisp...
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