El Hospital Sant Joan de Déu, primer centro europeo que participa en un ensayo clínico sobre una nueva terapia génica contra el síndrome de Duchenne

por Hospital Sant Joan de Déu

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es el primer centro europeo que participa en un ensayo clínico desarrollado por por Sarepta Therapuetics en colaboración con Roche, de una terapia génica con...

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Editores de bases como aproximación terapéutica para la distrofia muscular de Duchenne

por Revista Genética Médica

La edición del genoma mediante editores de bases podría proporcionar soluciones terapéuticas para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne, indica un reciente estudio en ratón de la Univer...

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Vall d’Hebron incluye al primer paciente a nivel mundial en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne

por Vall d’Hebron

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad minoritaria hereditaria ligada al cromosoma X, que se manifiesta mayoritariamente en varones y que causa debilidad progresiva, pérdida de la marcha...

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La robótica asistencial puede ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne

por Hospital Sant Joan de Déu

Esta enfermedad neuromuscular hereditaria afecta a uno de cada 3.500 niños en todo el mundo con una esperanza de vida media de 35 años.

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Una silla de ruedas robotizada ayuda a mejorar las condiciones físicas de las personas con distrofia muscular de Duchenne

por Universitat Politècnica de Catalunya

¿Cómo puede la robótica asistencial ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)? Esta enfermedad neuromuscular hereditaria afecta a uno de cada 3.500 niños en todo el mundo. Ca...

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CRISPR-Gold: nuevo método para hacer llegar CRISPR al interior de la célula

por Revista Genética Médica

Investigadores de la Universidad de California Berkeley demuestran la eficacia de un nuevo método para introducir CRISPR en el interior de las células y reparan la mutación responsable de la distro...

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PhySense y la Fundació Sant Joan de Déu estudiaran la Distrofia Muscular de Duchenne

por UPF - Universitat Pompeu Fabra

La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es un tipo de distrofia muscular que evoluciona rápidamente, que generalmente es hereditaria y que afecta a 1 de cada 3.600 personas de sexo masculino. Está c...

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SOM Biotech lanza una campaña de 'crowdfunding' para investigar 5 enfermedades raras pediátricas

por Som Biotech

Bajo el lema 'Fight against pediatric rare diseases', la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, ha puesto en marcha una campaña de crowdfunding, vehiculada a trav

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La fibrosis muscular se acentúa por la pérdida parcial de la identidad y funcionalidad de las células musculares

por UPF - Universitat Pompeu Fabra

El trabajo demuestra "por primera vez que en estados avanzados de la enfermedad, el proceso de fibrosis se acentúa por pérdida parcial de la identidad y funcionalidad de las células musculares y va...

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