Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento. Este medicamento consiste en las propias célul...

Leer más

El fingolimod, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el fingolimod como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia (ALD), una enfermedad rara de origen neurometabólico que ...

Leer más

La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano

por Revista Genética Médica

La primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del ...

Leer más

Un compuesto natural, designado medicamento huérfano para la cistinuria

por Hospital Universitari de Bellvitge

La cistinuria es una enfermedad rara caracterizada por la formación de piedras de cistina en el riñón y las vías urinarias.

Leer más

Gefitinib, designado medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con anemia de Fanconi

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Gefitinib es una pequeña molécula que inhibe la actividad tirosina cinasa del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR). EGFR actúa activando la proliferación de células tumorales, bl...

Leer más

La Metformina, designada medicamento huérfano para la enfermedad de Lafora en Estados Unidos

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha designado la Metformina como medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Lafora, un trastorno neurodegenerativo poco frecue...

Leer más

La Biotech Catalana Ability Pharmaceuticals anuncia la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento de ABTL0812 para el tratamiento del cáncer pancreático

por AbilityPharma

La compañía biotec catalana Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos en oncología, ha anunciado hoy la designación de medicamento huérfano (ODD) para enfermedades rara...

Leer más

Minoryx Therapeutics recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA

por Professional Newco

A su candidato principal MIN-102 para la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad del sistema nervioso central sin tratamiento. Ahora el MIN-102 ya tiene estatus de medicamen...

Leer más

Ability Pharmaceuticals anuncia la Designación de Medicamento Huérfano en EE.UU. de ABTL0812 para el tratamiento del cáncer pancreático

por AbilityPharma

La compañía biotec catalana Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos en oncología, ha anunciado hoy la designación de medicamento huérfano (ODD) para enfermedades rara...

Leer más

TiGenix anuncia la designación de medicamento huérfano para Cx601 en Suiza

por TIGENIX SAU

TiGenix NV (Euronext Brussels: TIG), empresa biofarmacéutica de tecnología avanzada centrada en el desarrollo y comercialización de nuevos tratamientos a partir de sus plataformas patentadas de cé...

Leer más

Un vector de terapia génica para tratar la deficiencia en piruvato quinasa es declarado medicamento huérfano en Estados Unidos

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Este medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa...

Leer más

Ability Pharmaceuticals anuncia nuevos hitos regulatorios para ABTL0812 en el cáncer pediátrico neuroblastoma

por AbilityPharma

La FDA, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano al fármaco en investigación ABTL0812, desarrollado por la empresa para ...

Leer más
Subscribirse al Directorio
Escribir un Artículo

Últimas Noticias

La exposición al frío y al calor duran...

El equipo de investigadores observó cambios en el...

Uso de RNA móviles para mejorar la asim...

El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...

El diagnóstico genético neonatal mejor...

Un estudio con datos de los últimos 35 años, ind...

Destacadas

Eosinófilos. ¿Qué significa tener val...

by Labo'Life

En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...

Identifican siete perfiles genéticos cl...

by Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica

Un estudio publicado en Nature Communications ha identificado diferent...

Diapositiva de Fotos