Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento. Este medicamento consiste en las propias célul...
Leer másLa Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el fingolimod como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia (ALD), una enfermedad rara de origen neurometabólico que ...
Leer másLa primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del ...
Leer másLa cistinuria es una enfermedad rara caracterizada por la formación de piedras de cistina en el riñón y las vías urinarias.
Leer másGefitinib es una pequeña molécula que inhibe la actividad tirosina cinasa del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR). EGFR actúa activando la proliferación de células tumorales, bl...
Leer másLa Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos ha designado la Metformina como medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Lafora, un trastorno neurodegenerativo poco frecue...
Leer másLa compañía biotec catalana Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos en oncología, ha anunciado hoy la designación de medicamento huérfano (ODD) para enfermedades rara...
Leer másA su candidato principal MIN-102 para la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad del sistema nervioso central sin tratamiento. Ahora el MIN-102 ya tiene estatus de medicamen...
Leer másLa compañía biotec catalana Ability Pharmaceuticals, especializada en el desarrollo de fármacos en oncología, ha anunciado hoy la designación de medicamento huérfano (ODD) para enfermedades rara...
Leer másTiGenix NV (Euronext Brussels: TIG), empresa biofarmacéutica de tecnología avanzada centrada en el desarrollo y comercialización de nuevos tratamientos a partir de sus plataformas patentadas de cé...
Leer másEste medicamento huérfano es un vector lentiviral que permite mediante terapia génica la corrección genética de las células madre hematopoyéticas de pacientes con deficiencia en piruvato quinasa...
Leer másLa FDA, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano al fármaco en investigación ABTL0812, desarrollado por la empresa para ...
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