La terapia génica avanza en la curación de enfermedades raras

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

La investigación ya ofrece un medicamento para un tipo de inmunodeficiencia combinada severa, ensayos clínicos para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente o el síndrome de Sanfilippo y pr...

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El Alzhéimer también afecta a los niños

por CIBERNED - Centro de Investigación Biomédica en Red Enfermedades Neurodegenerativas

La Fundación San Filippo consiguió abrir el año pasado una vía para curar la enfermedad. Gracias a las donaciones recibidas (1,8 millones de euros en dos años) se posibilitó el inicio de la prim...

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Generan neuronas derivadas de células iPS que pueden ser útiles en la identificación del fenotipo y búsqueda de terapias para Sanfilippo

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

Estos hallazgos establecen la importancia de la tecnología basada en iPS para identificar fenotipos funcionales tempranos lo que, a su vez, puede aclarar los mecanismos patológicos que ocurren en el...

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