Demuestran la seguridad y durabilidad a largo plazo de una terapia génica para enfermedades neurodegenerativas

por Universitat Autònoma de Barcelona (UAB)

3 years ago
enfermedades neurodegenerativas genéticas, terapia génica, Síndrome de Sanfilippo A

Investigadores de la UAB han llevado a cabo un estudio en perros, a lo largo de siete años, que demuestra la seguridad y durabilidad de una estrategia de terapia génica que abre las puertas al po...

Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano

por CIBERER - Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras

3 years ago
terapia génica, Blackfan Diamond, anemia, medicamento huérfano, células madre

Una propuesta de terapia génica para la anemia de Blackfan Diamond ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento. Este medicamento consiste en las propias célul...

Innovadora terapia génica para las formas autosómicas dominantes de la retinosis pigmentaria

por DBGen Ocular Genomics

3 years ago
retinosis pigmentaria, terapia génica, Distrofia de retina

Mutaciones en el gen RHO son la causa principal de las formas dominantes de retinosis pigmentaria (RP). RHO dicta la síntesis de rodopsina, una proteína transmembrana presente en grandes cantidades ...

La terapia génica basada en E2F4 mejora la patología en un modelo de ratón de la enfermedad de Alzheimer

por Revista Genética Médica

3 years ago
Alzhéimer, terapia génica, proteína, neuronas cerebrales

Recientemente, la empresa biotecnológica Tetraneuron, en colaboración con el Grupo de Investigación del Dr. José María Frade, del Instituto Cajal (CSIC), ha publicado unos prometedores resultados...

La primera aproximación de terapia génica para la leucoencefalopatía MLC, designada como medicamento huérfano

por Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, leucoencefalopatía megalencefálica, MLC, medicamento huérfano

La primera aproximación de terapia génica para tratar la leucoencefalopatía megalencefálica con quistes subcorticales (MLC) ha sido designada como medicamento huérfano por la Agencia Europea del ...

Nueva terapia génica de alta precisión para corregir una enfermedad ocular en ratones

por DBGen Ocular Genomics

3 years ago
edición genómica, terapia génica

Investigadores de la Universidad Nacional de Seúl (Corea) han aplicado por primera vez una versión mejorada de la metodología de edición genómica, denominada prime editing, para corregir los defe...

Toxicidad inducida al paracetamol para mejorar la eficacia de las terapias génicas dirigidas al hígado

por Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, toxicidad, paracetamol, hígado

Los investigadores han añadido a los componentes de la terapia génica la información para producir un ARN que protege a las células que reciben el tratamiento de la toxicidad generada por dosis el...

Hallan una alteración clave en los genes implicados en el desarrollo del síndrome de Cornelia de Lange

por Hospital Universitari de Bellvitge

3 years ago
síndrome de Cornelia de Lange, enfermedad rara, embarazo, terapia génica

Un trabajo realizado en el IDIBELL, liderado por un grupo de investigación del IBV-CSIC, publicado en Nature Communications desvela las bases moleculares del síndrome de Cornelia de Lange, una enfer...

Últimos avances prometedores en terapias para la amaurosis congénita de Leber

por DBGen Ocular Genomics

3 years ago
Terapia génica, Terapia CRISPR, amaurosis congénita de Leber

La empresa Editas Medicine, especializada en el desarrollo de terapias de edición génica, ha anunciado el reclutamiento de pacientes pediátricos en el ensayo Brilliance.

El IIS La Fe participa en un ensayo clínico europeo para devolver visión a personas sordociegas por síndrome de Usher

por Instituto de Investigación Sanitaria La Fe

3 years ago
terapia génica, sordoceguera, síndrome de Usher

El Grupo de investigación en Biomedicina Molecular, Celular y Genómica de IIS La Fe participa en un ensayo clínico europeo que emplea terapia génica para tratar de devolver visión a pacientes con...

A qué ritmo envejecemos? Telómeros y envejecimiento

por Life Length

3 years ago
los telómeros, terapia génica, envejecimiento, esperanza de vida

Estas preguntas no tienen una sola respuesta, ya que hay muchos factores interrelacionados que condicionan la esperanza de vida. Factores externos como todos los que producen estrés, la alimentación...

Una terapia génica restaura el sistema inmunitario en 48 niños con una enfermedad hereditaria

por Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, sistema inmunitario

Un reciente estudio publicado en The New England Journal of Medicine muestra los prometedores resultados de una terapia génica para el tratamiento de la inmunodeficiencia severa combinada por deficie...