Una terapia génica avanzada evita que una niña de 12 años quede ciega

por Fundació Sant Joan de Déu

3 years ago
terapia génica, Servicio de Oftalmología, distrofia hereditaria de la retina, terapia Luxturna, Novartis

La Unidad de Distrofias Hereditarias de la Retina Sant Joan de Déu-Hospital Bellvitge ha aplicado la terapia Luxturna de Novartis a Noa, que sólo conservaba un 3% de visión.

En desarrollo nuevas terapias génicas para tratar el dolor crónico basadas en la inactivación temporal de un gen

por Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, dolor crónico

Investigadores de la Universidad de California San Diego han desarrollado una estrategia de terapia génica que permite regular la tolerancia al dolor a través del control de un gen implicado en la p...

Demuestran por primera vez que la mutación del gen FAT1 promueve las metástasis

por Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica

3 years ago
gen FAT1, metástasis, piel, pulmón, cabeza, terapia génica, medicina personalizada

En un estudio con la participación del Hospital Clínic-IDIBAPS, del ICEMEQ y la Sección de Cirugía Maxilofacial, se demostró por primera vez que la pérdida de función de FAT1 promueve las carac...

Dos por uno para una terapia génica dirigida a una ceguera hereditaria

por Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, ceguera hereditaria, neuropatía óptica hereditaria de Leber, mitocondrias, nervio óptico

Investigadores de la Universidad de Cambridge, la Universidad de Pittsburgh y el Instituto de la Visión de Paris han tratado con éxito una ceguera de origen genético y han encontrado que, inesperad...

Un estudio del CNIO relaciona la enfermedad Covid-19 grave con los telómeros cortos

por CNIO - Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas

3 years ago
Covid-19, telómeros, regeneración, secuelas prolongadas, fibrosis pulmonar, Terapia génica, envejecimiento, Telomere Therapeutics

Los pacientes en quienes la Covid-19 cursa con gravedad tienen telómeros significativamente más cortos, según un estudio realizado por investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Oncológ...

Vall d’Hebron incluye al primer paciente a nivel mundial en el ensayo clínico de terapia génica en fase 3 de Pfizer para la distrofia muscular de Duchenne

por Vall d’Hebron

3 years ago
terapia génica, Pfizer, distrofia muscular de Duchenne, degeneración muscular, niños

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad minoritaria hereditaria ligada al cromosoma X, que se manifiesta mayoritariamente en varones y que causa debilidad progresiva, pérdida de la marcha...

Buenos resultados clínicos preliminares del primer paciente con deficiencia en piruvato quinasa tratado con terapia génica

por Fundación Jiménez Díaz

3 years ago
piruvato quinasa, terapia génica, enfermedad rara, defecto genético

Los resultados preliminares positivos del primer paciente tratado en el ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia en piruvato quinasa (PKD) sugieren que el medicamento desarrollado podrí...

Identifican nuevos mecanismos implicados en el desarrollo de la porfiria aguda

por CIMA - Centro de Investigación Médica Aplicada

3 years ago
porfiria aguda, sodio, Tolvaptán, hipertensión arterial, terapia génica

Investigadores del Cima Universidad de Navarra y del Hospital 12 de Octubre de Madrid, pertenecientes al GEEP, relacionan una disfunción en la circulación sanguínea cerebral y el papel del hígado ...

El IDIBAPS coordina un proyecto europeo para aplicar la nanotecnología en el tratamiento del càncer

por Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica

3 years ago
ULISES, nanotecnología, Terapia génica, cáncer, IDIBAPS

El IDIBAPS coordina el proyecto europeo ULISES que tiene por objetivo desarrollar una estrategia de tratamiento basada en la inmunología en la que las células cancerígenas se reprograman para que s...

Entrevistamos a Sara Secall, directora de inversiones en Life Sciences de Inveready

por GENESIS Biomed

3 years ago
Life Sciences, Inveready, Sara Secall, fármacos, diagnóstico, salud, terapia génica

Sara Secall, licenciada en química, con un máster en ciencias ambientales y un MBA, es la actual socia y directora de inversiones en Life Sciences de Inveready, un Venture Capital (VC) que invierte ...

Científicas del CNIO y de la Universidad Autónoma de Barcelona crean una ‘spin off’ para desarrollar el primer tratamiento contra la fibrosis pulmonar basado en terapia génica

por CNIO - Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas

3 years ago
CNIO, UAB, fibrosis pulmonar, terapia génica, telómeros

Después de varios años de investigaciones y de muchas publicaciones científicas conjuntas, las biólogas moleculares Maria Blasco (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, CNIO) y Fàtima B...

Nuevas cuestiones a resolver para la terapia génica con virus adenoasociados

por Revista Genética Médica

3 years ago
terapia génica, adenoasociados, genoma, cáncer, virus

Un estudio de la Universidad de Pensilvania plantea algunas preocupaciones sobre la seguridad a largo plazo de la terapia génica con virus adenoasociados. Los investigadores han utilizado esta estrat...