El Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA y la Universitat de València han organizado el primer congreso sobre Terapias con Oligonucleótidos que se celebra en España. El evento tendrá lugar el próximo 1 de junio en la Sala de Conferencias de la Biblioteca Eduardo Boscá (Campus de Burjassot de la UV) y cuenta con el respaldo de la Sociedad de Oligonucleótidos Terapéuticos (OTS), entidad internacional que coordina encuentros similares en Estados Unidos y a nivel europeo. Además, en su puesta en marcha han colaborado las compañías LGC y Asphalion.

Dos metas fundamentales guían el congreso: dar a conocer los últimos avances en este campo dirigidos a futuros tratamientos de enfermedades genéticas y reunir a los distintos agentes implicados en el mismo para facilitar el intercambio de experiencias. Así, como explica Beatriz Llamusi, investigadora senior del Grupo de Genómica Traslacional de Incliva y una de las responsables de la iniciativa, se busca “reunir en una misma jornada a investigadores, pacientes, clínicos y profesionales de las farmacéuticas que están desarrollando terapias con oligonucleotidos para promover su colaboración y facilitar el uso de este tipo de terapias y acelerar su llegada a mercado”
Según apunta Lamusí, estos tratamientos “son una realidad desde hace sólo un par de años y están en auge debido a las ventajas que ofrecen tales como, reducida toxicidad y alta especificidad. De ahí la relevancia de promover la investigación y transferencia de este tipo de tecnología entre los grupos y empresas españolas”.

En este sentido, la también investigadora de la UV señala que, en nuestro país, los oligonucleótidos (secuencias cortas de Ácidos Nucleicos que pueden utilizarse para bloqueos específicos de ARN mensajero o microARNs) “ya se están usando en oncología (cáncer de pulmón), para enfermedad renal crónica o para diferentes enfermedades oculares. También podrían utilizarse en un futuro para el desarrollo de vacunas”. “En el ERI Biotecmed de la Universitat de València e Incliva los hemos probado para el tratamiento de la distrofia miotónica, una enfermedad degenerativa que causa graves problemas multisistémicos, con síntomas en el sistema nervioso, el músculo-esquelético y el cardíaco” añade. De igual modo, la experta resalta que el presente año será de especial relevancia para esta clase de tratamientos y recuerda que a finales de 2017 la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) “dio luz vez verde a estrategias terapéuticas basadas en ARN empleando oligonucleótidos para tratar dos enfermedades raras: Atrofia Muscular Espinal y Distrofia Muscular de Duchenne. Su aprobación ha sido un gran éxito y ya se está utilizando en pacientes. Se considera el principio de nuevos medicamentos con muchísimas posibilidades”.

La jornada del próximo viernes se dividirá en tres partes: una centrada en la síntesis de los oligonucleótidos y sus modificaciones químicas; otra dedicada a los estudios preclínicos y una tercera que abordará los estudios clínicos que ya han sido probados con pacientes.

En la primera sesión (que tendrá lugar de de 9 a 11 h.) intervendrán Ramón Eritja (Instituto de Química de Barcelona- IQAC-), Philipp Hadwiger (Axolabs, LGC), Celia Pinto (IRYCIS-HOSPITAL de Madrid) y Christian Reinsch (miembro de la empresa Lypocalix). En la segunda reunión (de 11:30 a 14 h), participarán Beatriz Llamusi, Suzan Hammond (Oxford University), Laura García Bermejo (IRYCIS-HOSPITAL de Madrid) y Jordi Hernández (Centro de Regulación Genómica de Barcelona). Por último, de 15 a 17:30 h, será el turno de Virginia Arechavalagomeza (Instituto Biocruces de Bilbao), David Blackey (CEO de Mina Therapeutics), Covadonga Pañeda ( I+D manager de Sylentis), Lidia Cánovas (CEO de ASPHALION) y Joaquín Sáez, corresponsal europeo de la Red europea de infraestructura de investigación clínica (ECRIN) en España.

El evento, gratuito con registro libre hasta completar aforo, está dirigido a estudiantes interesados en biotecnología, biología, medicina o farmacia; a empresas y laboratorios de investigación que empleen o deseen comenzar a utilizar este tipo de compuestos y a pacientes.

Imagen: Cartel del congreso SMOT1.

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