Investigadores de la Universidad de Jaén avanzan en una nueva terapia oral contra una enfermedad rara renal

por Universidad de Jaén

El proyecto aborda la obtención de un tratamiento más eficaz y accesible para hiperoxaluria primaria, que provoca la formación recurrente de cálculos renales

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La mutación del gen MECP2, principal causa del síndrome de Rett, afecta al desarrollo puberal y las hormonas sexuales en ratones

por Universitat Jaume I

La mutación del gen Mecp2 altera el funcionamiento del eje hipotálamo-hipofisario-gonadal, responsable del control de los niveles de hormonas sexuales, y retrasa el desarrollo puberal en ratones mod...

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Ipsen adquiere Memo Therapeutics, del portfolio de Ysios Capital

por Ysios Capital

Ipsen adquiere Memo Therapeutics AG, empresa del portfolio de Ysios Capital, incorpora un anticuerpo pionero frente al poliomavirus BK para reforzar su cartera de enfermedades raras.

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Building Trust Through Quality-Driven Clinical Solutions

por Pivotal

As the clinical research industry continues to grow, companies are facing increasing pressure to meet strict regulatory requirements while keeping studies moving efficiently. Sponsors today need depen...

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Descubren un mecanismo fundamental para prevenir el daño coronario asociado a una enfermedad rara infantil

por CSIC - Centro Superior de Investigaciones Científicas

Liderado por el IIBM, el estudio identifica un proceso ligado a la falta de oxígeno que reproduce las anomalías coronarias más graves de la enfermedad de Kawasaki

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La terapia CAR-T OC-1 de OneChain muestra resultados provisionales alentadores en un cáncer de sangre agresivo

por OneChain Immunotherapeutics

Los nuevos datos preliminares presentados en el congreso de la EHA de 2026 ponen de relieve el potencial de OC-1 en un cáncer de sangre raro y agresivo con opciones terapéuticas limitadas

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Dasatinib, designado medicamento huérfano por la EMA para la anemia de Diamond-Blackfan (DBA)

por CIBER - ISCIII

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la designación de medicamento huérfano (Orphan Drug Designation, ODD) a Dasatinib para el tratamiento de la anemia de Diamond-Blackfan (DBA), un...

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Euskadi abre una nueva vía terapéutica para una enfermedad hepática rara gracias a la investigación pública

por Biodonostia

Han descubierto una nueva vía terapéutica que podría cambiar el abordaje de la enfermedad hepática poliquística, una patología genética minoritaria para la que actualmente no existen tratamient...

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Las células de un tumor pulmonar raro pueden reactivarse tras la retirada de un tratamiento farmacológico específico

por IDIBELL - Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge

El estudio revela que la senescencia inducida por fármacos, como parte de las estrategias terapéuticas contra el cáncer, puede no ser siempre definitiva. En algunos tumores, las células tumorales ...

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Nueva esperanza para trastornos raros del neurodesarrollo: abordando mecanismos sinápticos compartidos

por Fundació Clínic per a la Recerca Biomèdica

Barcelona acoge la primera reunión del nuevo proyecto europeo de investigación del IDIBAPS HypoGluTx, centrado en estudios preclínicos de terapias para enfermedades raras.

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CONNECTA Therapeutics inicia un ensayo clínico de Fase IIa con CTH120, un modulador de la neuroplasticidad first-in-class para el síndrome X frágil

por Connecta Therapeutics

CTH120 es un tratamiento potencialmente modificador del síndrome X frágil, una enfermedad rara sin tratamiento específico aprobado a día de hoy que afecta gravemente a la cognición y la conducta....

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VIVEbiotech amplía su cartera con nuevos programas terapéuticos basados en vectores lentivirales in vivo

por VIVEbiotech

La compañía avanza ya con 15 terapias in vivo de nueva generación gracias a sus capacidades de fabricación escalable de alto rendimiento

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