Un estudio recientemente publicado en la prestigiosa revista The New England Journal of Medicine, en el cual ha sido coautor el Dr. Víctor Vargas, jefe de Sección del Servicio de Hepatología del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigador del grupo de Enfermedades Hepáticas del Vall d’Hebron Institut de Reerca (VHIR), ha demostrado la eficacia del ácido obeticólico para tratar la colangitis biliar primaria, una enfermedad hepática hasta ahora conocida como cirrosis biliar primaria.
El trabajo, un estudio clínico de fase III, a doble ciego, y controlado por placebo, ha analizado los resultados de este tratamiento en 217 pacientes procedentes de 59 centros de 13 países durante 12 meses. Los resultados son muy prometedores, teniendo en cuenta que, hasta ahora, solo había un fármaco para aturar la evolución de esta enfermedad, el ácido ursodesoxicólico, que no tiene efectos en un elevado número de pacientes (entre el 40 y el 50%). Estos resultados han sido un factor clave para que el ácido obeticólico haya recibido la aprobación acelerada de la Agencia de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), como tratamiento de la colangitis biliar primaria en pacientes adultos que no tengan respuesta o no toleren el ácido ursodesoxicólico.
Los investigadores dividieron a los pacientes en tres grupos. Todos ellos tenían la enfermedad y, a la vez, una mala respuesta al tratamiento o presentaban efectos secundarios al ácido ursodesoxicólico inaceptables. El primer grupo recibió una dosis de 10mg de ácido obeticólico, y, el segundo 5 mg, ajustables a 10 mg si era necesario, o placebo. El objetivo era conseguir la mejora de los marcadores bioquímicos de la enfermedad, la bilirrubina y las fosfatasas alcalinas menos de 1,67 veces por encima del límite superior del nivel normal.
El artículo destaca que, según los datos del estudio, la suma del ácido obeticólico al tratamiento con ácido ursodesoxicólico consigue la mejora de estos marcadores. En los pacientes del primer grupo, el 47% mejoraban, y, en el del segundo, lo hacían el 46%. Entre los que habían recibido placebo solo lo hacían el 10%. No obstante, se han detectado más efectos adversos en aquellos que habían recibido el tratamiento, aunque en ningún caso dejaron secuelas. Ahora se pondrá en marcha un estudio clínico de fase III B para analizar su efecto sobre la mortalidad y los resultados clínicos.
La colangitis biliar primaria
La colangitis biliar primaria, antes conocida como cirrosis biliar primaria, es una enfermedad autoinmune de las denominadas raras que afecta al hígado. Su progresión es lenta. Provoca la destrucción de los conductos biliares intralobulares por parte de los linfocitos. Su evolución puede acabar en cirrosis o insuficiencia hepática terminal, obligando a someter al paciente, si no hay tratamiento, a un trasplante de hígado.
Tiene una prevalencia de entre 20 y 40 casos por cada 100.000 personas y afecta sobre todo a mujeres. Los elevados niveles de fosfatasas alcalinas y el incremento de la bilirrubina están relacionados con el avance de la enfermedad. Hasta ahora solo se conocía un tratamiento, el ácido ursodesoxicólico.
El ácido obeticólico
El ácido obeticólico deriva del ácido quenodesoxicólico, un ácido biliar. Es un agonista de los receptores nucleares y se ha convertido en un fármaco con buenas perspectivas en el tratamiento de diversas enfermedades hepáticas.
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