ORYZON anuncia sus resultados y avances en el primer semestre de 2026

Oryzon Genomics S.A., compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder global en epigenética, ha anunciado hoy sus resultados y avances en el primer semestre de 2026.

“Durante el segundo trimestre de 2026, Oryzon ha registrado importantes avances clínicos al tiempo que ha reforzado su posición financiera”, ha comentado el Dr. Carlos Buesa, CEO de Oryzon. “En el Congreso EHA presentamos resultados actualizados de los ensayos ALICE-2 y FRIDA que refuerzan el potencial de iadademstat en leucemia mieloide aguda (LMA). En LMA de primera línea, la combinación triple de iadademstat con azacitidina y venetoclax continúa mostrando un perfil de eficacia altamente competitivo, incluyendo una actividad prometedora en pacientes con perfiles genéticos adversos, al tiempo que mantiene un perfil de seguridad favorable y manejable. También nos anima la proporción de pacientes que han podido acceder a un trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos, una opción terapéutica con potencial curativo que puede contribuir a mejorar los resultados clínicos a largo plazo. Creemos que los resultados de ALICE-2 se comparan favorablemente con los publicados para otros regímenes tripletes emergentes y refuerzan el posicionamiento diferenciado de iadademstat en esta indicación.”

“Esperamos presentar los datos finales de los ensayos ALICE-2 y FRIDA antes de que finalice el año”, ha continuado el Dr. Carlos Buesa. “Sujeto a la confirmación de los resultados de eficacia y seguridad actuales en el conjunto final de datos de ALICE-2, mantenemos el objetivo de iniciar conversaciones con la FDA sobre el diseño de un estudio potencialmente registracional en LMA de primera línea, con el propósito de poner en marcha dicho ensayo en 2027. Asimismo, seguimos ampliando el potencial de iadademstat como un activo cada vez más diversificado en oncología y hematología, tras haber reclutado al primer paciente en el ensayo de Fase II IDEAL en trombocitemia esencial.”

“Seguimos avanzando en el desarrollo de vafidemstat hacia un ensayo de Fase III en agresión en trastorno límite de la personalidad (TLP), así como hacia un nuevo ensayo de Fase II en agresión en trastorno del espectro autista (TEA), mientras continúa el reclutamiento de pacientes en el ensayo de Fase IIb en esquizofrenia”, ha añadido el Dr. Buesa. “La reciente concesión de una patente en Estados Unidos amplía de forma significativa nuestra protección de patentes para vafidemstat en TLP y refuerza nuestros planes de desarrollo a largo plazo para este activo.”

“Para respaldar nuestra cartera de programas hasta los próximos hitos clínicos previstos este año y en los años siguientes, hemos captado recientemente 12 millones de euros mediante una ampliación de capital y suscrito un acuerdo de financiación con el Fondo de Impacto Social gestionado por COFIDES”, ha concluido el Dr. Buesa. “En virtud de este acuerdo, el FIS se ha comprometido a invertir 25 millones de euros en futuras ampliaciones de capital destinadas a apoyar los programas de salud mental de Oryzon, sujeto al cumplimiento de determinadas condiciones. Estos recursos adicionales nos proporcionan una mayor flexibilidad financiera para seguir transformando nuestras innovadoras terapias epigenéticas en beneficios clínicos para los pacientes y en valor a largo plazo para nuestros accionistas.”

EVOLUCIÓN DEL NEGOCIO

Primer semestre y otros destacados recientes

Iadademstat:

Oryzon presentó en el Congreso de la European Hematology Association (EHA) 2026 datos positivos actualizados del ensayo clínico de Fase Ib ALICE-2 en curso de iadademstat en combinación con venetoclax y azacitidina en pacientes con LMA de nuevo diagnóstico. Tal y como se comunicó, la combinación triplete de iadademstat, azacitidina y venetoclax mostró una elevada actividad clínica y mantuvo un perfil de seguridad favorable. Entre los pacientes evaluables (n=18), la tasa de respuesta global (ORR) fue del 100% (18/18), con una tasa de remisión completa compuesta (RCc) del 89% (16/18) y una tasa de respuesta completa (RC) del 78% (14/18). Las remisiones completas se produjeron de forma temprana, la mayoría durante el primer ciclo de tratamiento. La eficacia se observó en distintos grupos de riesgo genómico, incluyendo pacientes con mutaciones en TP53 o en la vía de RAS, así como con cariotipo complejo, todos ellos considerados de riesgo adverso. Los pacientes con mutaciones en TP53 (2/2) alcanzaron una RC y mostraron una reducción de la frecuencia alélica de la variante (VAF) de TP53 (del 14% a indetectable y del 22% al 1%, respectivamente), mientras que los pacientes con mutaciones en la vía de RAS (3/3) también alcanzaron una RC. Tras una mediana de seguimiento de 8 meses, no se habían alcanzado la mediana de supervivencia global (SG) ni la mediana de supervivencia libre de eventos (SLE); las estimaciones de SG y SLE a 12 meses fueron del 79% y el 71%, respectivamente. Además, nueve pacientes pudieron someterse con éxito a un trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos, con una SG estimada a 12 meses del 88%. Este estudio promovido por investigadores (Investigator-Initiated Study, IIS), liderado por el Knight Cancer Institute de la Oregon Health & Science University (OHSU), continúa reclutando pacientes de forma activa. El ensayo prevé incluir 21 pacientes evaluables; los 18 pacientes evaluables presentados en EHA representan aproximadamente el 85% del objetivo de reclutamiento.
En el Congreso EHA 2026 también se presentaron datos actualizados y positivos del ensayo clínico de Fase Ib FRIDA, ya completamente reclutado, que evalúa iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA con mutación FLT3 en recaída o refractaria. Los datos actualizados de la cohorte de expansión a la dosis farmacológicamente activa seleccionada (PAD; 75 μg de iadademstat) incluyeron 18 pacientes evaluables para respuesta. La combinación de iadademstat y gilteritinib mostró un perfil de seguridad favorable y RCc del 67% (12/18) en una población de pacientes intensamente pretratados. Estos resultados se comparan favorablemente con los obtenidos con gilteritinib en monoterapia en cohortes contemporáneas de práctica clínica habitual enriquecidas con pacientes intensamente pretratados, en las que se ha descrito una tasa combinada de RC+RCi del 28%.
El reclutamiento de pacientes ha continuado en los distintos ensayos clínicos adicionales en curso con iadademstat, realizados en el marco del Acuerdo de Investigación y Desarrollo Cooperativo (CRADA, por sus siglas en inglés) con el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de Estados Unidos, en LMA de primera línea, neoplasias mieloproliferativas y cáncer de pulmón de célula pequeña en enfermedad extensa (CPCP-EE), así como en estudios promovidos por investigadores en síndrome mielodisplásico y CPCP-EE.
Oryzon ha iniciado el reclutamiento de pacientes en el ensayo clínico de Fase II IDEAL de iadademstat en pacientes adultos con trombocitemia esencial (TE) resistentes o intolerantes a la hidroxiurea. El estudio está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad clínica de iadademstat, incluyendo su eficacia para reducir el porcentaje de pacientes adultos con TE que presentan un recuento plaquetario anormal. Iadademstat se administrará durante un período de hasta 24 semanas, con la posibilidad de una extensión adicional de otras 24 semanas para aquellos pacientes que se beneficien del tratamiento.
Oryzon continúa avanzando en el ensayo clínico de Fase Ib RESTORE con iadademstat en pacientes adultos con anemia de células falciformes (ACF). El estudio evaluará la seguridad y la tolerabilidad de iadademstat, establecerá la dosis recomendada para Fase II (RP2D) e investigará su capacidad para inducir la expresión de hemoglobina fetal (HbF), un criterio de valoración clínicamente relevante en ACF. El ensayo continúa reclutando pacientes de forma activa.

Vafidemstat:

Oryzon continúa desarrollando de forma activa las actividades regulatorias y de desarrollo necesarias para respaldar el ensayo clínico de Fase III PORTICO-2 con vafidemstat en agresión en trastorno límite de la personalidad (TLP). Tras recibir observaciones por escrito de la FDA sobre los criterios de valoración del estudio y determinados aspectos no clínicos, la Compañía está trabajando activamente en la generación de información adicional de soporte y en el refinamiento del protocolo requeridos para su nueva presentación. Estas actividades incluyen investigación cualitativa y trabajos de validación de los criterios de valoración, con el objetivo de reforzar las escalas clínicas propuestas.
El reclutamiento de pacientes continúa en el ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION de vafidemstat en esquizofrenia. El estudio evalúa como objetivo principal el efecto de vafidemstat sobre los síntomas negativos, incluyendo como objetivos secundarios su impacto sobre el deterioro cognitivo y los síntomas positivos. Llevado a cabo inicialmente España, el ensayo continúa su expansión a otros países europeos (Bulgaria, Polonia, Rumanía y Eslovaquia).
Oryzon está finalizando los preparativos para el ensayo de Fase II HOPE-2 de vafidemstat en agresión en trastorno del espectro autista (TEA). El ensayo se centrará en subpoblaciones de TEA definidas genéticamente, en particular en individuos con síndrome de Phelan-McDermid (PMS). El estudio se llevará a cabo inicialmente en España y forma parte de las actividades respaldadas por la iniciativa europea IPCEI Med4Cure.
Oryzon continúa reforzando la cartera de patentes de vafidemstat. Recientemente, la Oficina de Patentes y Marcas de Estados Unidos (USPTO) concedió la patente estadounidense n.º 12.673.044, titulada “Métodos de tratamiento del trastorno límite de la personalidad”. Las reivindicaciones concedidas cubren métodos para el tratamiento de los síntomas no agresivos del TLP con inhibidores de LSD1, incluyendo vafidemstat, complementando la cartera de patentes de Oryzon para el tratamiento de la agresión. Se prevé que la patente expire en marzo de 2043, incluyendo 1.095 días de ajuste del plazo de vigencia de la patente (Patent Term Adjustment, PTA) concedidos por la USPTO para compensar los retrasos durante su tramitación. Esta estimación no incluye ninguna posible extensión del plazo de la patente (Patent Term Extension, PTE) que pudiera concederse tras la revisión regulatoria, si resultara aplicable. Asimismo, una solicitud de patente correspondiente ha sido también concedida en Canadá.

Programas en fases más tempranas:

ORY-4001, el inhibidor altamente selectivo de la histona deacetilasa 6 (HDAC6) de Oryzon para trastornos neurológicos, continúa avanzando en los estudios IND pre-regulatorios para preparar el compuesto para futuros ensayos clínicos. El programa sigue centrado en potenciales aplicaciones en esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) y otros trastornos neurológicos.

Información financiera del primer semestre de 2026

Significativo incremento del 100% de las inversiones en I+D a 30 de junio de 2026 en comparación al primer semestre del ejercicio 2025. Las inversiones en I+D han ascendido a 10,0 M€, de las cuales 8,7 M€ corresponden a actividades de desarrollo capitalizado y 1,3 M€ a actividades de investigación y desarrollo no capitalizado.

El resultado neto al cierre del primer semestre de 2026 se sitúa en -1,4 M€ frente al primer semestre del ejercicio precedente de -1,5 M€, lo que supone una mejora de 0,1 M€ con respecto al cierre del primer semestre del ejercicio precedente.

A 30 de junio de 2026, Oryzon mantiene efectivo e inversiones financieras disponibles por importe de 14,7 M€, importe que se amplía en 12 M€ adicionales tras realizarse una ampliación de capital con fecha 2 de julio de 2026.

El balance a 30 de junio de 2026 presenta un patrimonio neto de 119,7 M€.

En el pasivo corriente del balance, epígrafe otros pasivos financieros, se presentan 1,7 M€, de los cuales 1,1 M€ corresponden al reconocimiento de financiación anticipada relativa a la parte de subvención IPCEI que se encuentra pendiente de ejecución, y en su caso, su importe será traspasado a patrimonio neto en el momento de su ejecución.

Con fecha 1 de julio de 2026, la Compañía anunció la firma de un acuerdo de suscripción de acciones con el Fondo de Impacto Social, gestionado por la Compañía Española de Financiación del Desarrollo (COFIDES), entidad adscrita al Ministerio de Inclusión, Seguridad Social y Migraciones. En virtud de este acuerdo, el Fondo de Impacto Social se ha comprometido, en calidad de inversor ancla, a suscribir acciones de nueva emisión de Oryzon en futuras ampliaciones de capital por un importe agregado de 25 millones de euros, sujeto al cumplimiento de determinadas condiciones societarias, financieras, de negocio y de impacto social.

Sobre Oryzon

Fundada en el año 2000 en Barcelona, España, Oryzon es una compañía biofarmacéutica de fase clínica y líder europea en epigenética, con un fuerte enfoque en medicina personalizada para enfermedades del sistema nervioso central (SNC) y oncología. El equipo de Oryzon está compuesto por profesionales altamente cualificados de la industria farmacéutica, con base en Barcelona, Boston y New Jersey. Oryzon tiene una cartera clínica avanzada, centrada en dos inhibidores de LSD1: iadademstat, su programa en oncología/hematología, con varios estudios en curso de Fase I y II y que ha mostrado resultados preliminares positivos en leucemia mieloide aguda (LMA), incluyendo una tasa de respuesta global (ORR) del 100% en LMA en primera línea; y vafidemstat, su programa principal en SNC, listo para Fase III en Trastorno Límite de la Personalidad. Además, la Compañía tiene otros programas dirigidos contra otras dianas epigenéticas, como HDAC6, donde ORY-4001 ha sido nombrado candidato clínico para su potencial desarrollo para la enfermedad de Charcot–Marie–Tooth (CMT), esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurológicas. La compañía posee también una sólida plataforma para la identificación de biomarcadores y validación de dianas terapéuticas para una variedad de enfermedades oncológicas y neurológicas. Para más información, visitar www.oryzon.com

Sobre Iadademstat

Iadademstat (ORY-1001) es un inhibidor oral y altamente selectivo de la enzima epigenética LSD1, con un potente efecto diferenciador en cánceres hematológicos. Iadademstat ha mostrado resultados alentadores de seguridad y potente actividad clínica en combinación con azacitidina en un ensayo de Fase IIa en pacientes ancianos con LMA de primera línea (ensayo ALICE). Iadademstat está siendo evaluado actualmente en combinación con azacitidina y venetoclax en LMA en primera línea en un ensayo iniciado por investigador (IIS) esponsorizado por OHSU, y en combinación con gilteritinib en el ensayo de Fase Ib FRIDA esponsorizado por Oryzon en LMA refractaria/en recaida con mutaciones FLT3, con datos preliminares muy alentadores de seguridad y eficacia en ambos estudios presentados en EHA-2026: 100% de tasa de respuesta global (ORR) y 89% de tasa de remisión completa compuesta (CRc), con un 78% de CR estrictas en LMA en 1L, y 67% CRc en LMA FLT3+ R/R . Estudios adicionales en marcha en hemato-oncología incluyen un ensayo IIS en síndrome mielodisplásico, y ensayos esponsorizados por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI) de EE.UU. en neoplasias mieloproliferativas y en LMA en 1L, que se llevan a cabo en el marco del Acuerdo de Cooperación en Investigación y Desarrollo (CRADA) entre Oryzon y NCI. Más allá de los cánceres hematológicos, iadademstat está siendo evaluado en cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP) en estadío extenso en un ensayo de Fase I/II aleatorizado en primera línea en combinación con inhibidores de punto de control inmunitario (ICI) esponsorizado por el NCI y liderado por el Memorial Sloan Kettering Cancer Center, y en un ensayo IIS en combinación con ICI y radioterapia. Oryzon ha expandido también el desarrollo clínico de iadademstat a indicaciones hematológicas no oncológicas, con ensayos en marcha en anemia falciforme y trombocitemia esencial. Iadademstat tiene la designación de medicamento huérfano para LMA en EE.UU. y la UE y para CPCP en EE.UU.

Sobre Vafidemstat

Vafidemstat (ORY-2001) es un inhibidor de LSD1 optimizado para SNC activo por vía oral, con potencial para abordar trastornos neuropsiquiátricos mediante modulación epigenética. En estudios preclínicos, vafidemstat ha demostrado efectos sobre la cognición, la neuroinflamación, la agresión y el comportamiento social, así como actividad neuroprotectora y antiinflamatoria en múltiples modelos de enfermedades del SNC. Oryzon ha completado varios ensayos clínicos de Fase II con vafidemstat, incluidos los estudios REIMAGINE y REIMAGINE-AD en agresión en pacientes con distintos trastornos psiquiátricos y en pacientes agitados/agresivos con Enfermedad de Alzheimer moderada o grave, respectivamente, con resultados clínicos positivos reportados en ambos ensayos. Tras completar el ensayo global aleatorizado, doble ciego, de Fase IIb PORTICO en trastorno límite de la personalidad (TLP), vafidemstat está avanzando como activo listo para Fase III en agresión en TLP (Fase III en preparación). Vafidemstat también está siendo evaluado en el ensayo en curso de Fase IIb EVOLUTION, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, en síntomas negativos de la esquizofrenia. Además, Oryzon está desplegando un enfoque de medicina de precisión en SNC con vafidemstat en subpoblaciones de pacientes genéticamente definidas de ciertas enfermedades del SNC, así como en síndromes del neurodesarrollo, incluyendo los preparativos para un nuevo ensayo clínico en agresión en pacientes con trastornos autistas como el síndrome de Phelan-McDermid.