'Cooperación para solventar los problemas en el desarrollo de medicamentos huérfanos'

Hace un año, un grupo de investigadores, médicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y de la agencia europea del medicamento (EMA) se reunieron en la sede de la EMA para hablar sobre los avances en el desarrollo y autorización de medicamentos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad rara para la que se están desarrollando varios medicamentos huérfanos. Esta no era la primera vez que estos grupos implicados se reunían para hablar y gran parte de la reunión se centró en los avances desde que se comenzó a plantear el reto de desarrollar terapias para esta enfermedad.

Los avances en la terapia para tratar la DMD se siguen con atención desde muchas otras enfermedades raras, que podrían seguir una trayectoria similar en los próximos años. Por ello, varios de los participantes en esa reunión han escrito un artículo, que se ha publicado el día 6 de junio en Lancet Neurology, con un resumen de su experiencia, que se pueden resumir en varios puntos:

Que el desarrollo de estos nuevos tratamientos requiere de un diálogo constructivo entre pacientes, investigadores, médicos, industria y agencias regulatorias.
Que en enfermedades raras es vital la implementación de estándares en el tratamiento, particularmente para ensayos multicéntricos.
Que las medidas de eficacia funcionales utilizadas para evaluar los ensayos clínicos han de ser consensuadas con pacientes y agencias regulatorias.
Que la existencia de datos fiables de historia natural de la enfermedad y medidas de eficacia es crucial para la planificación de ensayos clínicos y que, idealmente, estos datos deberían recogerse antes o en paralelo a estos ensayos.

La publicación hace un llamamiento al diálogo temprano entre los distintos grupos en este proceso. La colaboración entre grupo implicados en DMD ha sido habitual en los últimos años y prueba de ello está en la lista de autores de este artículo, donde están presentes investigadores básicos, clínicos, representantes de pacientes, de la industria y de la EMA. La Dra. Virginia Arechavala-Gomeza, jefa del grupo de enfermedades neuromusculares del IIS BioCruces es una de las autoras de la publicación.

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