Am-Pharma anuncia una estrategia de desarrollo clínico actualizada

AM-Pharma B.V. ha anunciado hoy una estrategia de desarrollo clínico actualizada para evaluar la ilofotasa alfa en dos indicaciones. El compuesto ilofotasa alfa, propiedad de la empresa, es una fosfatasa alcalina recombinante con un amplio historial clínico y un perfil de seguridad demostrado.

Sobre la base de las mejoras significativas en los principales acontecimientos renales adversos en el día 90 (MAKE90) observados en los estudios de fase 2 y fase 3 de la empresa con ilofotasa alfa en la lesión renal aguda (LRA) asociada a sepsis, AM-Pharma avanza ilofotasa alfa como un tratamiento preventivo potencial para el Daño Renal Asociado a Cirugía Cardiaca (DRAC). Además, basándose en datos preclínicos que muestran una mejora de la supervivencia global y una restauración de los fenotipos asociados a la hipofosfatasia (HPP), la empresa desarrolla ilofotasa alfa como posible terapia de sustitución enzimática en la HPP.

AM-Pharma también ha anunciado el nombramiento de la doctora Juliane Bernholz como consejera delegada. Juliane ocupaba hasta ahora el cargo de Directora de Operaciones de AM-Pharma. Sucederá a Erik van den Berg, Consejero Delegado desde 2011, que se incorporará al Consejo de Supervisión de la empresa y permanecerá como asesor estratégico de la misma. Para alinear la organización con las actividades en curso, AM-Pharma ha completado una reducción de su plantilla.

"Con la estrategia de desarrollo actualizada y la financiación en marcha para el estudio de fase 2 de CSA-RD y a la espera de los resultados inminentes de la fase 1b en HPP, estoy encantado de pasar el testigo a Juliane después de servir 12 años como CEO de AM-Pharma", dijo Erik van den Berg, miembro del Consejo de Supervisión y ex Consejero Delegado de AM-Pharma. "Los conocimientos de Juliane en desarrollo clínico y corporativo, junto con su experiencia como Directora de Operaciones de AM-Pharma durante los últimos cuatro años, serán extremadamente útiles para que la empresa siga su estrategia de desarrollo. Agradezco a todos en AM-Pharma y al personal del centro clínico que han contribuido al desarrollo de ilofotasa alfa desde los estudios iniciales hasta la fase clínica actual del programa."

"Ilofotase alfa ha reducido MAKE90 de forma consistente en dos grandes estudios clínicos en los que participaron más de 1.000 sujetos con sepsis e IRA. Estos hallazgos, junto con un perfil de tolerabilidad sobresaliente, apoyan un potencial efecto reno-protector, que pretendemos demostrar en el próximo estudio de fase 2 que evalúa ilofotasa alfa en CSA-RD. Junto con nuestro programa clínico recientemente iniciado que estudia la ilofotasa alfa como terapia de sustitución enzimática en pacientes adultos con HPP, AM-Pharma se está centrando en ayudar a los pacientes con enfermedades graves, que están desatendidos médicamente, y estoy trabajando estrechamente con el equipo de AM-Pharma para lograr este objetivo", dijo Juliane Bernholz, Directora Ejecutiva de AM-Pharma.

El ensayo clínico de fase 2 previsto, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, evaluará la seguridad y eficacia de la ilofotasa alfa en 150 pacientes, con riesgo de desarrollar daño renal según la función renal preoperatoria, programados para una cirugía compleja a corazón abierto realizada con el uso de una bomba de bypass cardiopulmonar.

Paralelamente, la empresa está explorando el potencial de la ilofotasa alfa como terapia de sustitución enzimática en la HPP, un trastorno raro que afecta al metabolismo óseo y a la fuerza muscular, en un estudio de fase 1b en pacientes adultos.La empresa prevé anunciar los primeros resultados clínicos antes de finales de 2023.

La estrategia clínica revisada de AM-Pharma está respaldada por inversores existentes que han proporcionado financiación adicional.

"AM-Pharma mantiene su compromiso de demostrar el potencial de ilofotasa alfa para pacientes renales y con HPP en estado crítico", continuó Mark Altmeyer, presidente del Consejo de Administración de AM-Pharma."Estamos deseando colaborar con Juliane y agradecemos a Erik su dedicación inquebrantable durante los últimos 12 años y estamos encantados de que se una al Consejo."

Acerca de la ilofotasa alfa

Ilofotase alfa es una fosfatasa alcalina recombinante patentada, construida a partir de dos isoformas humanas de fosfatasa alcalina, que ha demostrado ser estable y altamente activa en múltiples ensayos clínicos.La enzima recombinante muestra una actividad exquisita para desfosforilar y desintoxicar los patrones moleculares asociados a daños (DAMP) y los patrones moleculares asociados a patógenos (PAMP), como el lipopolisacárido (LPS), el ATP, el ADP y otros sustratos extracelulares que provocan inflamación aguda, coagulación e isquemia microvascular en el riñón tras una sepsis o un daño inducido por isquemia. Las investigaciones han demostrado que la desfosforilación del ATP tiene un doble efecto en la protección contra la lesión renal. Cuando se desfosforila el ATP proinflamatorio, la adenosina resultante reduce aún más la inflamación mediante la activación de la vía del receptor inmunosupresor de adenosina A2a.En la hipofosfatasia, la ilofotasa alfa aborda los niveles elevados de piridoxal-5′-fosfato (PLP), pirofosfatos inorgánicos (PPi), dos biomarcadores relacionados con la enfermedad que están relacionados, por ejemplo, con la mineralización ósea y la sensación de dolor.

Acerca del daño renal asociado a la cirugía cardíaca y la hipofosfatasia

El DR-CSA es una complicación clínica que surge de la lesión renal aguda tras una intervención de corazón abierto realizada con el uso de una bomba de bypass cardiopulmonar. La AKI se produce en aproximadamente el 30% de los pacientes que se someten a este procedimiento quirúrgico, y actualmente no existen opciones terapéuticas para prevenir el deterioro renal a largo plazo causado por la CSA-RD.

La HPP es una enfermedad hereditaria rara caracterizada por una deficiencia de fosfatasa alcalina, que es esencial para la mineralización ósea y las funciones generales.Los pacientes con HPP de todas las edades pueden presentar una amplia variedad de síntomas que empeoran con el tiempo, como lesiones óseas, dolor muscular intenso y debilidad.La enfermedad también puede provocar complicaciones potencialmente mortales en los lactantes. La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) concedieron a AM-Pharma la designación de medicamento huérfano para la ilofotasa alfa en la HPP. En modelos preclínicos, la ilofotasa alfa consiguió mejorar la supervivencia global de la enfermedad grave, así como restablecer los fenotipos asociados a la HPP.

Acerca de AM-Pharma

AM-Pharma se esfuerza por desarrollar medicamentos para pacientes con enfermedades graves.
Nuestro activo patentado, la ilofotasa alfa, se está desarrollando para el tratamiento de pacientes con lesión renal aguda y ha obtenido el estatus de vía rápida de la FDA. También desarrollamos ilofotasa alfa para el tratamiento de la hipofosfatasia, una enfermedad grave y rara para la que la ilofotasa alfa tiene estatus de medicamento huérfano en EE.UU. y la UE. Con aproximadamente 1.000 sujetos evaluados hasta la fecha en ensayos clínicos, la ilofotasa alfa tiene un perfil de seguridad probado y un beneficio renal demostrado.Somos un equipo dedicado a ofrecer opciones de tratamiento a pacientes gravemente enfermos, a sus familias y a los profesionales de cuidados intensivos.Para saber más sobre nosotros, visite: www.am-pharma.com.