ARTHEx Biotech amplía su ronda de financiación Serie B hasta los $87 millones

ARTHEx Biotech S.L., una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos de ARN dirigidos para trastornos neuromusculares genéticos raros, ha anunciado el cierre exitoso de la ampliación de su ronda de financiación Serie B con la incorporación del nuevo inversor Bpifrance, lo que eleva el tamaño total de la ronda a 87 millones de dólares.

La extensión de la Serie B fue liderada por Bpifrance, como parte de sus estrategias de inversión Large Venture e InnoBio, y contó con la participación de todos los accionistas existentes, incluyendo AdBio Partners, CDTI Innovación (a través de su programa Innvierte), Columbus Venture Partners, European Innovation Council (EIC), Hadean Ventures, Invivo Partners y Sound Bioventures.

Los fondos se destinarán a seguir impulsando el desarrollo clínico global del programa principal de ARTHEx, ATX-01 para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), incluyendo el estudio intervencional en curso de Fase I/IIa ArthemiR™, así como la preparación de una extensión abierta para apoyar un estudio registracional.

ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para inhibir el microRNA23b (miR-23b), que actúa como represor natural de la expresión de la proteína MBNL. En los pacientes con DM1, la pérdida de función de la proteína MBNL está causada por: (1) la reducción de la expresión de MBNL debido a la sobreexpresión de miR-23b y (2) la secuestración de MBNL en el ARNm tóxico de DMPK, lo que genera una espliceopatía, origen de la sintomatología en los pacientes con DM1.

Al inhibir el miR-23b, ARTHEx ha demostrado que ATX-01 aumenta la producción de MBNL y reduce la formación de focos y el ARNm tóxico de DMPK. Este doble mecanismo de acción, altamente diferenciado, conlleva un aumento significativo del MBNL libre, mejorando las anomalías de esplicing y restaurando la función en modelos animales.

Laurent Higueret, subdirector del fondo Large Venture de Bpifrance, declaró: “Creemos que ATX-01 puede suponer un cambio radical para los pacientes que sufren DM1, basándonos en una ciencia novedosa y en los datos impresionantes obtenidos hasta ahora. Estamos encantados de asociarnos con ARTHEx en este momento en que la compañía alcanza la prueba de concepto clínica, y esperamos apoyar a Frédéric y a su equipo en sus esfuerzos por construir una franquicia líder en medicamentos de ARN de precisión.”

Benoit Barteau, director de inversiones de los fondos InnoBio de Bpifrance, añadió: “El enfoque desarrollado por ARTHEx para la DM1, dirigido a bloquear el miR-23b, ha demostrado resultados convincentes in vitro e in vivo. El doble mecanismo de acción de ATX-01 ofrece un potencial real para ser el mejor tratamiento en su clase para la DM1. Además, la plataforma de administración de la compañía permite su captación en múltiples tejidos afectados por la DM1, lo que posibilita que ATX-01 vaya más allá del músculo y trate la enfermedad en su conjunto, y no solo la sintomatología. Esperamos con interés ver los primeros datos clínicos en 2026.”

Frédéric Legros, presidente y CEO, comentó: “Esta financiación marca un hito importante para ARTHEx y refuerza la solidez de nuestro enfoque en DM1 y de nuestra plataforma de administración en desarrollo, con potencial para llevar terapias basadas en ácidos nucleicos más allá del músculo. Estamos en una posición sólida para avanzar ATX-01 hacia un estudio registracional en DM1, al mismo tiempo que ampliamos nuestra cartera en áreas con altas necesidades médicas no cubiertas en el ámbito muscular, del sistema nervioso central y cardíaco.”

José Mesa, socio de Columbus Venture Partners, inversor inicial líder en la Serie B, declaró: “Arthex ha logrado un progreso significativo en los últimos años, avanzando tanto en la ciencia como en su programa clínico. Todos los inversores estamos muy satisfechos de seguir apoyando a la compañía, y creemos que reforzar su posición a través de esta financiación es un paso clave para habilitar la siguiente fase de su desarrollo.”

Sobre ATX-01 y el estudio ArthemiR™

TX-01 es un oligonucleótido antimiR conjugado con ácido oleico, con entrega preferente a tejidos diana (músculo y cerebro), diseñado para inhibir el microRNA23b (miR-23b), represor natural de la expresión de la proteína MBNL. En pacientes con DM1, la pérdida de función de MBNL se debe a (1) reducción en su expresión por sobreexpresión de miR-23b y (2) secuestración de MBNL en ARNm tóxico de DMPK, lo que causa la espliceopatía y la sintomatología asociada.

En líneas celulares de mioblastos humanos obtenidas de pacientes con diferentes longitudes de repeticiones CTG, ATX-01 incrementó la expresión de la proteína MBNL y redujo significativamente el ARNm tóxico de DMPK, corrigiendo defectos moleculares críticos como la espliceopatía.

También se observaron efectos beneficiosos en modelos murinos HSALR y DMSXL, con mejoras moleculares y funcionales.

El estudio ArthemiR™ es un ensayo aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego, con dosis única ascendente (SAD) y dosis múltiples ascendentes (MAD), que evalúa ATX-01 en adultos con DM1.

ATX-01 ha recibido la designación de medicamento huérfano para DM1 tanto de la FDA en EE. UU. como de autoridades europeas, así como la designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) por parte de la FDA.

Sobre ARTHEx Biotech

ARTHEx Biotech es una empresa en fase clínica que desarrolla medicamentos de ARN dirigidos para modular con precisión la expresión génica. Su plataforma propia combina oligonucleótidos selectivos con sistemas de administración específicos para alcanzar músculo esquelético, corazón y cerebro. Su programa principal, ATX-01, se encuentra en evaluación clínica para la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular rara, en el ensayo de Fase I/IIa ArthemiR™. A partir de esta base, ARTHEx está avanzando una cartera de terapias para otras áreas con alta necesidad médica no cubierta en enfermedades musculares, del sistema nervioso central, cardíacas y pulmonares.

La compañía tiene su sede en Valencia, España.

Más información sobre ArthemiR™ en: www.arthemir.com

Sobre Bpifrance y sus fondos InnoBio y Large Venture

Bpifrance es el banco nacional de inversión francés: financia empresas —en todas sus fases de desarrollo— mediante préstamos, garantías, inversiones de capital y seguros de exportación. Además, ofrece servicios adicionales (formación, consultoría) para ayudar a los emprendedores a afrontar sus retos (innovación, exportación).

Los fondos InnoBio son fondos de inversión dedicados a ciencias de la vida, gestionados por Bpifrance, que también actúa como uno de los inversores principales junto con compañías farmacéuticas y otros inversores institucionales. Su objetivo es invertir en compañías que desarrollen productos innovadores, en fases clínicas iniciales o cercanas, con la meta de llevarlos a la prueba de concepto clínica. Estos fondos toman participaciones minoritarias y pueden liderar o coinvertir en rondas de financiación.

Large Venture —la rama de capital riesgo en fases avanzadas de Bpifrance— es un fondo de 2.500 millones de euros dedicado a startups de rápido crecimiento y altamente innovadoras que buscan acelerar su crecimiento orgánico o inorgánico. Creado en 2013, su misión es llevar las tecnologías francesas más prometedoras del laboratorio al mercado y, en última instancia, a la rentabilidad. Invierte en compañías privadas y cotizadas en tres sectores principales: healthtech y ciencias de la vida, digital y greentech.

Más información en www.bpifrance.com