ARTHEx Biotech S.L., una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores a través de la modulación de los microARN participada por Columbus Venture Partners, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la empresa a iniciar el estudio ArthemiRTM de fase I-IIa de ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1).
ATX-01, un antimiR diseñado para actuar sobre el microRNA 23b (miR-23b), es el primer microRNA terapéutico que se investiga para la DM1 y el primer fármaco de la cartera de ARTHEx que entra en la clínica. Se sabe que el miR-23b está asociado a la regulación de la expresión de las proteínas MBNL implicadas en la patogénesis de la DM1, un trastorno neuromuscular devastador y poco frecuente que afecta a los huesos y a las articulaciones.
«Recibir la autorización de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en humanos, ArthemiRTM, para ATX-01 en DM1 es un hito importante para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias que necesitan una opción terapéutica aprobada», dijo la Dra. Judith Walker, Directora Médica de Arthex. «ATX-01 tiene un potencial significativo para proporcionar un beneficio terapéutico a los pacientes con DM1, basado en su mecanismo de acción dual que se dirige tanto al ARNm tóxico DMPK como a los niveles activos reducidos de MBNL. Tenemos previsto lanzar el estudio ArthemiRTM primero en EE.UU., seguido de Canadá y Europa».
El ensayo ArthemiRTM es un estudio de fase I-IIa, doble ciego, controlado con placebo y con aumento de dosis, en el que se espera inscribir a participantes con distrofia miotónica clásica de tipo 1 (DM1). El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis únicas y múltiples ascendentes de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará la participación de la diana a nivel muscular a través de biomarcadores, incluidos los niveles de MBNL y el índice de empalme. Además, los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, resultados comunicados por los pacientes y medidas de calidad de vida.
El Dr. Nicholas Johnson, Catedrático y Vicepresidente de Investigación del Departamento de Neurología de la Virginia Commonwealth University, e investigador principal del ensayo ArthemiRTM, comentó: «Es emocionante ver cómo nuevos agentes llegan a los ensayos clínicos, especialmente compuestos con mecanismos de acción diferentes. Esto aumenta nuestra esperanza de disponer algún día de tratamientos modificadores de la enfermedad eficaces y seguros para esta afección multisistémica. Los pacientes están ávidos de nuevos ensayos, y estamos encantados de empezar a inscribirlos en los próximos meses.»
Acerca de ATX-01
ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para dirigirse al microARN 23b (miR-23b), que está asociado con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL implicadas en la patogénesis de la DM1. Se ha demostrado en líneas celulares de mioblastos humanos de DM1 que ATX-01 tiene un mecanismo de acción único y dual que reduce el ARNm de DMPK tóxica y aumenta los niveles de proteína MBNL. La DMPK tóxica y los niveles reducidos de MBNL se han identificado como las bases moleculares de la DM1. ATX-01 se evaluará en breve en el ensayo de fase I-IIa ArthemiRTM para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido de las autoridades estadounidenses y europeas la designación de medicamento huérfano para la DM1.
ATX-01 se descubrió gracias al motor de descubrimiento interno de ARTHEx, que está diseñado para identificar y optimizar nuevos moduladores de microARN y garantizar su administración preferente a los tejidos diana, para el tratamiento de enfermedades en las que los microARN están implicados en la patogénesis de la enfermedad.
Acerca de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1)
La distrofia miotónica tipo 1 (DM1) es una enfermedad muy discapacitante que afecta a más de un millón de personas en todo el mundo. La enfermedad afecta a los músculos y otros tejidos (causando problemas respiratorios, fatiga, hipersomnia, anomalías cardiacas, complicaciones gastrointestinales graves y deterioro cognitivo y conductual). Lo más habitual es que se manifieste durante la edad adulta (DM1 clásica), aunque la DM1 puede desarrollarse al nacer de forma congénita o durante la infancia. Aunque los signos y síntomas varían entre los individuos afectados, lamentablemente, con la progresión de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducción de la capacidad para realizar actividades de la vida diaria. Además, los pacientes tienen una esperanza de vida significativamente más corta y actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para ralentizar la progresión de la enfermedad.
Acerca de ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulación de los microARN. El principal compuesto en investigación de la empresa, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular raro, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiRTM. ARTHEx también está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con grandes necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades de origen genético como la DM1. La empresa tiene su sede en Valencia (España).
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