Oncoheroes Biosciences, una biotecnológica centrada en el avance de nuevas terapias contra el cáncer infantil, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ha concedido la Orphan Drug Designation (ODD) a dovitinib para su uso en el tratamiento del osteosarcoma.
Puntos clave
La FDA de EE.UU. ha puesto en marcha iniciativas destinadas a incentivar a las empresas farmacéuticas para que desarrollen medicamentos contra enfermedades raras, que se caracterizan por afectar a menos de 200.000 personas en EE.UU. en el momento de su designación. Tras la promulgación de la Ley de Medicamentos Huérfanos en 1983, la FDA ha concedido designaciones de medicamentos huérfanos (ODD) y posteriormente ha aprobado el lanzamiento de numerosos medicamentos adaptados para tratar dichas enfermedades raras a FDA de EE.UU.
Gracias al estatus de medicamento huérfano, Oncoheroes podrá optar a diversos incentivos de desarrollo, como un crédito fiscal sobre los gastos incurridos en los estudios clínicos, la exención de tasas de tramitación como la tasa de usuario, un ahorro sustancial de costes o la posibilidad de optar a una beca de investigación concedida por la FDA. La concesión de la designación de medicamento huérfano no modifica los requisitos reglamentarios estándar para obtener la autorización de comercialización.
"Estamos encantados de haber recibido otra notificación favorable de la FDA. Esto subraya la imperiosa demanda de mejores tratamientos para niños y adolescentes con osteosarcomas", declaró Cesare Spadoni, Fundador y Director de Operaciones de Oncoheroes. "Prevemos que esta excelente noticia acelerará el desarrollo clínico del fármaco, beneficiando no solo a los pacientes con osteosarcoma, sino también a otros tumores sólidos pediátricos, dado el diseño del ensayo clínico de fase 1/2a de dovitinib, al que la FDA ha permitido recientemente seguir adelante".
En septiembre de 2022, dovitinib recibió también la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD), lo que hace que Oncoheroes pueda optar a una revisión acelerada y a un Vale de Revisión Prioritaria (PRV) que es totalmente transferible a otras empresas patrocinadoras y tiene un valor de mercado medio actual de 100 millones de dólares.
Los tumores óseos son un grupo de enfermedades histológicamente diversas. El osteosarcoma es la causa más frecuente de cáncer óseo en niños y adolescentes, y se asocia a altas tasas de fracaso terapéutico y morbilidad. Cada año se producen en Estados Unidos entre 800 y 900 nuevos casos de osteosarcoma, y los que experimentan progresión o recidiva de la enfermedad tienen un pronóstico bajo. Las tasas de supervivencia global a 5 años siguen siendo de aproximadamente el 20% para los pacientes que desarrollan enfermedad metastásica.
Acerca del dovitinib:
Dovitinib es un inhibidor pan-tirosina quinasa (TKI) de múltiples proteínas que se sabe que están sobreexpresadas en osteosarcomas y otros sarcomas óseos, incluyendo el receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR), el receptor del factor de crecimiento endotelial vascular (VEGFR) y otros receptores tirosina quinasa (RTKs). Oncoheroes adquirió la licencia exclusiva pediátrica de dovitinib a Allarity Therapeutics en 2022. Esta clase de fármaco se considera interesante para el tratamiento de los sarcomas óseos pediátricos, y el desarrollo clínico del dovitinib se apoya en un biomarcador exploratorio que permitiría identificar a los posibles respondedores al fármaco. En septiembre de 2023, Oncoheroes recibió luz verde de la FDA para avanzar en la solicitud de nuevo fármaco en fase de investigación (IND) de dovitinib para el tratamiento de tumores sólidos pediátricos avanzados o recidivantes, incluido el osteosarcoma.
Acerca de Oncoheroes Biosciences:
Oncoheroes Biosciences es una empresa biotecnológica con sede en Boston centrada exclusivamente en el descubrimiento y desarrollo de mejores fármacos para niños y adolescentes con cáncer. Nuestra visión es ofrecer beneficios a los pacientes jóvenes con cáncer y crear valor en el proceso. Oncoheroes busca activamente oportunidades de concesión de licencias en el ámbito de la oncología pediátrica, al tiempo que trabaja para generar nuevos activos patentados para una serie de indicaciones de cáncer pediátrico con grandes necesidades médicas no cubiertas.
El equipo de investigadores observó cambios en el...
El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...
Un estudio con datos de los últimos 35 años, ind...
En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...
La revista ‘Nature Protocols’ selecciona esta técnica como “pro...
