Las enfermedades minoritarias son patologías muy graves que afectan a una proporción muy reducida de la población. Además, se trata de patologías que provocan una importante merma de la calidad de vida de las personas que las padecen.
Aunque actualmente se ha conseguido estimular a las compañías farmacéuticas para que inviertan y desarrollen fármacos destinados al tratamiento de enfermedades minoritarias (EM), el acceso de los pacientes a los llamados medicamentos huérfanos se ve frenado por importantes barreras. Estas limitaciones son, sin duda, causadas por la dificultad al evaluarlos y, por lo tanto, de establecer el precio y la modalidad de financiación adecuados.
Algunas cifras
El actual abordaje de las Enfermedades Minoritarias [i]
Diagnosticar una enfermedad minoritaria puede llevar de cinco a diez años.
Las consecuencias más frecuentes del retraso en el diagnóstico son que estas personas no pueden recibir ningún apoyo ni tratamiento (40,9% de los casos), que reciban un tratamiento inadecuado (26,7%) y el agravamiento de la enfermedad (26,8%).
En EEUU, el 95% de las EM no dispone de un tratamiento aprobado por la FDA.
En España el 46,6% de los pacientes con EM no se sienten satisfechos con la atención sanitaria que reciben por motivo de su enfermedad.
El coste del diagnóstico y tratamiento de la enfermedad supone cerca del 20% de los ingresos anuales de cada familia afectada. En términos absolutos, esto supone una media de más de 350 euros por familia y mes.
El desarrollo de medicamentos huérfanos
La investigación y el desarrollo de fármacos en el campo de las enfermedades minoritarias suponen importantes desafíos para las compañías farmacéuticas.
Disponer del número suficiente de pacientes voluntarios para realizar los ensayos clínicos representa todo un reto en el caso de los medicamentos huérfanos debido a que se trata de una población pequeña, geográficamente dispersa y que, habitualmente, incluye a niños.
Por ello, las compañías reciben incentivos para desarrollar estos medicamentos y, como ya hemos visto, en los últimos años se han aprobado un número de medicamentos huérfanos significativamente mayor que en etapas anteriores.
No obstante, el acceso de los pacientes a estos medicamentos choca con importantes barreras en el proceso de determinar su precio y reembolso.
¿Los procedimientos estándares sirven para evaluar medicamentos huérfanos?
La gran disparidad en los umbrales que establecen los diferentes países para el coste aceptable por AVAC (años de vida ajustados por calidad) se ve influida por la perspectiva que adoptan en el momento de realizar la evaluación de los costes y los beneficios de la utilización de un medicamento. Así, Australia tiene en cuenta la perspectiva del pagador público; Reino Unido y Bélgica la de los pagadores de la asistencia; Noruega, Suecia y Países Bajos adoptan una perspectiva social; mientras que Canadá admite varias.
En el caso de los medicamentos huérfanos, cuya eficacia y coste son aspectos que suscitan cierta problemática, la definición de un umbral para el AVAC se convierte en una estrategia difícil de articular por sí sola si no se define muy claramente una perspectiva que permita tomar una decisión más allá del punto de vista del que gestiona el “presupuesto para medicamentos”.
Incluso en el ámbito de la empresa privada socialmente responsable, está emergiendo el concepto de “Blended Value”: valor económico, valor social y valor medioambiental; por lo que la toma de decisiones adquiere una perspectiva holística.
Para poner un ejemplo, en el Reino Unido hay unas consideraciones especiales para fármacos con particularidades entre los cuales se incluyen los medicamentos huérfanos:
El caso de Escocia, con la creación el año pasado de un fondo de 21 millones de libras destinado exclusivamente a EM, es otro ejemplo.
Esta es la cuestión de fondo que hace aflorar dos posturas frente a la pregunta que formulamos en este apartado.
Argumentos en contra de modificar el proceso de evaluación estándar para adaptarlo a los medicamentos huérfanos:
Argumentos a favor de modificar el proceso de evaluación estándar para adaptarlo a la realidad de los medicamentos huérfanos:
Desafíos
1. Evaluar el coste-efectividad de los medicamentos huérfanos desde una perspectiva social.
2. Financiar tanto el desarrollo como la utilización de los medicamentos huérfanos.
Por Carles Vilardell (cvilardell@antares-consulting.com). Manager de la Unidad de Bioindustrias y Farmacia de Antares Consulting.