Palobiofarma S.L. se complace en anunciar que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en ingles) y la Comisión Europea han otorgado la Designación de Medicamento Huérfano al compuesto innovador, PBF-999, para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi (PWS). Esta designación representa un hito significativo en nuestro compromiso de abordar necesidades médicas no cubiertas y avanzar en tratamientos innovadores para enfermedades raras.
El Síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético complejo que afecta aproximadamente a 1 de cada 15.000 nacimientos a nivel mundial, presentando desafíos como hambre insaciable, discapacidades intelectuales y problemas de comportamiento. Las opciones de tratamiento actuales son limitadas, lo que hace que la necesidad de terapias innovadoras sea fundamental para los y las pacientes y sus familias.
La Designación de Medicamento Huérfano significa el reconocimiento por parte de la Autoridades Regulatorias del potencial de PBF-999 para abordar las necesidades específicas de las personas que sufren el Síndrome de Prader-Willi. Esta designación ofrece varios beneficios que incluyen asesoramiento científico con las autoridades regulatorias, reducción de tasas regulatorias y exclusividad en el mercado tras la aprobación, fomentando así nuestra capacidad para acelerar el desarrollo de PBF-999 y llevar esta terapia tan necesaria a las personas afectadas por PWS.
"Abordamos con entusiasmo la decisión de las agencias regulatorias de otorgar la Designación de Medicamento Huérfano a PBF-999 para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi", afirmó Julio Castro, PhD, director ejecutivo de Palobiofarma. "Esta designación afianza nuestro compromiso de avanzar en terapias innovadoras para enfermedades raras y nos acerca un paso más para brindar esperanza y mejorar la calidad de vida de las personas que viven con PWS".
Palobiofarma continúa dedicada al riguroso desarrollo clínico de PBF-999, trabajando estrechamente con las autoridades regulatorias y la comunidad médica para avanzar hacia una posible aprobación y, en última instancia, para tener un impacto positivo en la vida de aquellos afectados por el Síndrome de Prader-Willi.
Acerca de Palobiofarma S.L
Palobiofarma S.L. es una empresa biotecnológica comprometida con el descubrimiento y desarrollo de tratamientos innovadores basados en la modulación de la señalización adenosinérgica. Palobiofarma posee una cartera sólida y diversificada, con seis compuestos diferentes en desarrollo clínico dirigidos a enfermedades con una alta necesidad médica no cubierta.
Palobiofarma cuenta entre sus socios a entidades de capital riesgo con un recorrido importante en el campo de la biotecnología española como Inveready, Sodena y Fitalent.
Acerca de PBF-999
PBF-999 es un inhibidor novedoso, potente y selectivo de PDE-10 descubierto y patentado por Palobiofarma. PBF-999 se encuentra en desarrollo clínico de Fase 2 para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi (PWS).
El equipo de investigadores observó cambios en el...
El gen AtCDF3 promueve una mayor producción de az...
Un estudio con datos de los últimos 35 años, ind...
En nuestro post hablamos sobre este interesante tipo de célula del si...
La revista ‘Nature Protocols’ selecciona esta técnica como “pro...
