Minoryx Therapeutics, una empresa biotecnológica en fase de registro centrada en el desarrollo de terapias para trastornos huérfanos del sistema nervioso central (SNC), anuncia hoy que se han inscrito los primeros pacientes en su ensayo clínico de fase 3 en EE.UU. (CALYX) de leriglitazona, candidato principal, para tratar a pacientes varones adultos con adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (ALD-X) y adrenoleucodistrofia cerebral (ALDc), una indicación huérfana sin opciones terapéuticas alternativas.
"CALYX se ha diseñado como un ensayo de fase 3 para confirmar el potencial modificador de la enfermedad de la leriglitazona que detectamos en los ensayos ADVANCE y NEXUS anteriores", declaró Arun Mistry, CMO de Minoryx. "El inicio de la inscripción permitirá a Minoryx dar los pasos finales hacia la aprobación en EE.UU. de la leriglitazona para el tratamiento de pacientes con ALD-X".
"Minoryx ha iniciado un amplio programa de preselección para identificar a más pacientes elegibles. Esto impulsará el ensayo de fase 3 CALYX y llevará leriglitazona a los pacientes lo antes posible", afirmó Sílvia Pascual, Vicepresidenta de Desarrollo Clínico de Minoryx. "En pacientes con cALD, la aparición de lesiones que realzan con gadolinio suele preceder a una fase con un crecimiento pronunciado de las lesiones y un rápido deterioro clínico. Por ello, Minoryx quiere animar a los pacientes adultos con ALD-X a participar en el programa de cribado previo para que la ALDc se diagnostique lo antes posible."
CALYX es un ensayo clínico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que reclutará a 40 pacientes varones adultos con ALD-c en centros de excelencia seleccionados de EE.UU. y Sudamérica. El criterio de valoración primario mide la supervivencia, y los criterios de valoración secundarios incluyen la puntuación de Loes, las principales discapacidades funcionales, las actividades de la vida diaria y los principales trastornos neurocognitivos. Los centros de EE.UU. ya están inscribiendo pacientes y se espera obtener resultados a principios de 2026.
"La comunidad de pacientes con ALD-X está muy ilusionada con el inicio de un estudio sobre la ALD-c en adultos, en el que existen pocas opciones disponibles en la actualidad", afirmó Kathleen O'Sullivan-Fortin, cofundadora de ALD Connect. "Este estudio ayudará a aumentar el conocimiento de la ALDc y a concienciar sobre la enfermedad tanto a pacientes como a médicos".
En Europa, la EMA está revisando la solicitud de autorización de comercialización. Neuraxpharm, empresa líder especializada en SNC y socio estratégico de Minoryx en Europa, está preparando el lanzamiento comercial de la leriglitazona.
Acerca de CALYX
CALYX reclutará a 40 pacientes adultos varones con ALD-X con ALD-c progresiva definida por la presencia de lesiones cerebrales que realzan con gadolinio, y en los que el HSCT (trasplante de células madre hematopoyéticas) no está recomendado o es rechazado por el paciente. Los pacientes serán asignados aleatoriamente a leriglitazona o placebo con una aleatorización 1:1. Los principales criterios de exclusión son una puntuación Loes superior a 12 y pacientes que hayan recibido previamente un TCMH o terapia génica. El ensayo tiene una duración adaptable con una lectura de eficacia inicial a los 18 meses y, en caso necesario, evaluaciones de eficacia posteriores a los 27 y 36 meses respectivamente, con la opción de completar el estudio en cualquiera de los tres puntos temporales una vez alcanzada la significación estadística. El análisis estadístico se llevará a cabo, en todos los puntos temporales, utilizando 0,05 alfa unilateral. El criterio de valoración principal es el "tiempo transcurrido hasta la muerte" o el "encamamiento con asistencia ventilatoria permanente". Los criterios secundarios de valoración incluyen un criterio secundario clave de progresión radiológica mediante la puntuación de Loes, criterios clínicos de valoración que incluyen discapacidades funcionales importantes, actividades de la vida diaria y deterioro neurocognitivo importante, y biomarcadores en plasma como la cadena ligera de neurofilamentos. También se realizarán mediciones de seguridad y PK.
Acerca de la leriglitazona
La leriglitazona (MIN-102) es un nuevo agonista selectivo de PPAR gamma, biodisponible por vía oral, de Minoryx, con un perfil potencial de primero y mejor en su clase para enfermedades del SNC. Ha demostrado penetración cerebral y un perfil de seguridad favorable. Ha demostrado su eficacia preclínica en modelos animales de múltiples enfermedades al modular las vías que conducen a la disfunción mitocondrial, el estrés oxidativo, la neuroinflamación, la desmielinización y la degeneración axonal. En ensayos clínicos, la leriglitazona mostró beneficios clínicos tanto en pacientes con ALD-X como con Ataxia de Friedreich. Los cambios radiológicos observados en NEXUS tras 24 semanas de tratamiento fueron similares a los conseguidos con el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) o la terapia génica ex vivo, por lo que se espera que la leriglitazona pueda proporcionar un beneficio clínico comparable a los pacientes con ALD-X. La FDA y la EMA han concedido a la leriglitazona el estatus de medicamento huérfano para la ALD-X, y la FDA la designación de "vía rápida" y "enfermedad pediátrica rara" para el tratamiento de la ALD-X.
Acerca de Minoryx
Minoryx es una empresa biotecnológica en fase de registro centrada en el desarrollo de terapias novedosas para enfermedades huérfanas del sistema nervioso central con grandes necesidades médicas no cubiertas. El programa principal de la empresa, la leriglitazona (MIN-102), un nuevo agonista selectivo de PPAR gamma que penetra en el cerebro, se está desarrollando para la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) y otras enfermedades huérfanas del sistema nervioso central. La compañía está respaldada por un sindicato de inversores experimentados, que incluye a Columbus Venture Partners, CDTI Innvierte, Caixa Capital Risc, Fund+, Ysios Capital, Roche Venture Fund, Kurma Partners, Chiesi Ventures, S.R.I.W, Idinvest Partners / Eurazeo, SFPI-FPIM, HealthEquity, Sambrinvest y Herrecha, y cuenta con el apoyo de una red de otras organizaciones. Minoryx se fundó en 2011, tiene su sede en España y cuenta con instalaciones en Bélgica, y hasta la fecha ha recaudado más de 120 millones de euros.
Para más información, visite https://www.minoryx.com/.
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