Minoryx Therapeutics, compañía biofarmacéutica especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha anunciado hoy que ha completado el reclutamiento de pacientes en su ensayo clínico de fase II/III con el fármaco MIN-102 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía (AMN). El ensayo incluye pacientes varones adultos afectados por AMN, el fenotipo más frecuente de la adrenoleucodistrofia (X-ALD).
El ensayo ADVANCE es aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y tiene como objetivo principal evaluar la eficacia de MIN-102 en la progresión de la AMN en pacientes varones. Los resultados del estudio se esperan para finales de 2020.
Un total de 116 pacientes han iniciado el tratamiento. 90 pacientes están siendo tratados en Europa (en centros de España, Francia, Hungría, Alemania, Italia, Reino Unido y Países Bajos), mientras que 26 están en los EE.UU. (en centros de California, Maryland y Massachusetts). "El gran interés que generado este ensayo de AMN en la UE y EE.UU. ha permitido reclutar los pacientes unos meses antes de lo previsto" remarca el Dr. Uwe Meya, director médico de Minoryx. "Creemos que esto pone de relieve la gran necesidad médica no satisfecha en esta área" comenta Meya.
MIN-102, el principal candidato a fármaco del pipeline de Minoryx, es un novedoso agonista PPAR gamma biodisponible y selectivo por vía oral con un perfil superior de penetración para enfermedades relacionadas con el sistema nervioso central y buena eficacia in vivo. Los estudios de fase I confirmaron que MIN-102 es bien tolerado y capaz de cruzar la barrera hematoencefálica e interaccionar con el receptor de PPAR gamma en el sistema nervioso central.
"En nombre de la compañía, quiero agradecer a los pacientes y sus familias, a las asociaciones de pacientes y al personal sanitario, su involucración por lograr este rápido reclutamiento" dice Marc Martinell, CEO de Minoryx. "Con la reciente financiación Serie B de 21.3 millones de euros estamos explorando el potencial del MIN-102 en otras indicaciones y planeamos lanzar un nuevo estudio clínico para una segunda indicación huérfana del sistema nervioso central" explica Martinell.
Más información sobre el ensayo: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03231878
Acerca de la adrenoleucodistrofia
Ligada al cromosoma X, la adrenoleucodistrofia es el trastorno peroxisomal más frecuente y es causado por mutaciones en el gen ABCD1, que codifica para una proteína transportadora de membrana. La enfermedad se caracteriza por la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA) que conducen a un trastorno neurodegenerativo crónico, muy debilitante y potencialmente mortal, donde los tejidos más afectados son los del sistema nervioso central (SNC) y la corteza adrenal debido a la pérdida de mielina. Los efectos relacionados con el SNC pueden dar lugar a dos fenotipos principales, adrenomieloneuropatía (AMN) caracterizada por una disfunción motora progresiva y la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) caracterizada por neuroinflamación grave con resultado de muerte temprana.
X-ALD es una enfermedad minoritaria que se produce a nivel mundial y no se limita a ciertos grupos étnicos. Su incidencia se estima en 1: 17.000 de los recién nacidos, y aunque afecta principalmente a los hombres, las mujeres heterocigotas también pueden desarrollar la enfermedad en el transcurso de su vida.
La única alternativa disponible para los pacientes con cALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas. Esta aproximación no previene el desarrollo del fenotipo AMN, para el que no hay ninguna terapia disponible.
Acerca del fármaco MIN-102
MIN-102 es un novedoso agonista selectivo de PPAR gamma que ha mostrado un perfil superior en cuanto a penetración cerebral y seguridad. MIN-102 previene las principales disfunciones de la X-ALD (disfunción mitocondrial, estrés oxidativo, neuroinflamación, desmielinización y degeneración axonal) y tiene el potencial para tratar tanto la adrenomieloneuropatía (AMN) como la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD). Ha mostrado unos resultados sólidos en diversos estudios preclínicos de prueba de concepto y se encuentra en fase clínica 2/3. MIN-102 tiene la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de X-ALD tanto en la UE como en los Estados Unidos.
Acerca de Minoryx Therapeutics
Minoryx Therapeutics (www.minoryx.com) es una compañía biotecnológica especializada en el descubrimiento y desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades raras o minoritarias. Su principal programa es MIN-102, que además de la X-ALD tiene múltiples indicaciones en el sistema nervioso central. El equipo de Minoryx está formado por expertos en desarrollo y descubrimiento de fármacos con décadas de experiencia en el ámbito biotecnológico y farmacéutico. La compañía, fundada en 2011, cuenta con el apoyo de inversores especializados y una red de entidades del sector y ha conseguido una inversión total de 50 millones de euros.
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