La biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, ha lanzado la primera campaña de crowdfunding a través de la plataforma estadounidense Indiegogo para financiar la investigación de cinco enfermedades pediátricas raras: la distrofia muscular de Duchenne, la fibrosis quística, la enfermedad de Gaucher, la enfermedad de Niemann de tipo selección C y la osteogénesis imperfecta (conocida como la enfermedad de los huesos de cristal).

La empresa espera recaudar al menos 275.000 euros durante el periodo que dura la campaña (desde el 3 de diciembre hasta el 2 de febrero) y planea repartir el capital en partes iguales entre las cinco enfermedades que investiga con el objetivo de identificar nuevas y mejores opciones terapéuticas y desarrollar nuevos fármacos que lleguen al mercado.

Los proyectos de I+D han comenzado por identificar y evaluar científicamente qué reutilización puede tener un fármaco que ya se comercializa por una nueva aplicación médica (efectiva en una de estas enfermedades), ámbito de especialización en el que trabaja la empresa desde que se fundó en el año 2009.

SOM Biotech explica que la iniciativa de lanzar esta campaña ha venido motivada por los buenos resultados de los ensayos clínicos de fase II de un fármaco que pueda tratar la amiloidosis por transtiretina (ATTR) y por otro programa clínico contra la enfermedad de Huntington. Además, se añade la consternación que casi el 50% de los pacientes de enfermedades raras en todo el mundo son niños.

Estudian un tratamiento alternativo para la amiloidosis

El fármaco para la amiloidosis, que se ha probado en un ensayo clínico en el Hospital Vall d’Hebron donde han participado 18 pacientes, mostró un 100% de eficacia. El grupo de investigación descubrió que esta medicación, que actualmente se comercializa para tratar el Parkinson, es cuatro veces más efectiva que el actual fármaco que hay en el mercado contra la amiloidosis.

La amiloidosis es una enfermedad provocada por la alteración en una proteína que fabrica el hígado, la transtiretina, que hace que el órgano la produzca mal, se rompa en sangre y se creen unas fibras que se depositan en el sistema nervioso central, el corazón o el cerebro y los ojos, provocando en algunas ocasiones una polineuropatía o cardiomiopatía. El paciente puede empezar a desarrollar la enfermedad a los 20 o 30 años y, según el órgano que sufra la afectación, la esperanza de vida no supera los 5 o 15 años.

Las opciones terapéuticas contra la enfermedad son un trasplante de hígado o un tratamiento de pastillas que se llama Tafamidis y que en España cuesta 11.000 euros al mes (es decir, por una caja de 30 pastillas). El fármaco que SOM Biotech está evaluando une la proteína transtiretina y la estabiliza para que no se rompa. Si se acabara aprobando, sería un tratamiento de por vida.

Después de haber superado la fase II con éxito, la empresa tiene que licenciar la nueva indicación médica y venderla a una gran farmacéutica, proceso en el que se encuentra actualmente. Será la farmacéutica la que se encargará de la fase III (el ensayo clínico con un conjunto más numeroso de pacientes para prescribir el fármaco) y su comercialización. Hasta ahora, el proyecto ha recibido financiación pública y privada durante tres años.

Imagen: El proyecto de la amiloidosis por transtiretina se ha llevado a cabo en colaboración con el Vall d'Hebron Institut de Recerca. De izquierda a derecha, Dra. Gisela Gili, Dr. Josep Gámez, Dr. Raúl Insa, Maria Salvadó y Alba Mont. - Foto: © SOM Biotech.

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