SparingVision alcanza el último escalón de aumento de dosis en el ensayo PRODYGY con SPVN06 para la retinosis pigmentaria

SparingVision ("la empresa"), una compañía de medicina genómica en fase clínica que está transformando el tratamiento de las enfermedades de la retina, anuncia hoy un avance clave en su ensayo clínico de fase I/II (PRODYGY, NCT05748873) para SPVN06, la principal terapia génica de investigación de diagnóstico genético de la empresa para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). El ensayo ha avanzado hasta la cohorte de dosis final de la fase de escalada de dosis (Parte 1). Esta recomendación positiva del Comité de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB) representa un paso más hacia el inicio de la parte controlada del estudio (Parte 2), cuyo comienzo está previsto para el segundo trimestre de 2024, de acuerdo con los plazos de desarrollo del estudio.

SPVN06 es una terapia génica innovadora destinada a detener o ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes afectados por distrofia de conos y bastones, independientemente de su origen genético. SparingVision se centra inicialmente en la RP en estadio medio, una de las principales causas hereditarias de ceguera en el mundo.

Este avance del ensayo PRODYGY a la tercera cohorte con la dosis más alta de SPVN06 sigue a una recomendación positiva anterior del DSMB para dosificar la segunda cohorte con la dosis media en agosto de 2023. Las dos recomendaciones positivas recibidas hasta la fecha de la DSMB se basaron en los perfiles favorables de seguridad y tolerabilidad observados en los pacientes tratados con las dosis más bajas (primera cohorte) y medias (segunda cohorte) de SPVN06. Tras la finalización de la tercera y última cohorte de la Parte 1, la empresa tiene previsto pasar el ensayo PRODYGY a la Parte 2, una fase de extensión aleatorizada, doble enmascarada y controlada de tres brazos en la que se investigarán dos dosis de SPVN06 y un brazo no tratado, con la apertura de centros clínicos adicionales en los Estados Unidos. Se prevé que el criterio de valoración primario del ensayo de fase I/II PRODYGY se alcance en el segundo semestre de 2025, doce meses después de que se administre la dosis al último paciente de la parte 2.

Stéphane Boissel, Presidente y Consejero Delegado de SparingVision, declaró: "Nos anima el sólido perfil de seguridad y tolerabilidad de SPVN06 demostrado hasta ahora. Este hito no sólo nos permite avanzar a la dosis más alta y, a la espera de una nueva recomendación positiva del DSMB, iniciar la Parte 2 en el segundo trimestre de 2024; también nos da la confianza añadida para ampliar la evaluación de SPVN06 a la atrofia geográfica (AG), otra importante afección que causa ceguera. Estamos entusiasmados con el futuro, ya que seguimos avanzando en nuestra cartera de medicamentos genómicos pioneros para salvar la vista."

Con los alentadores datos de seguridad recogidos hasta ahora en PRODYGY y respaldados por un conjunto de pruebas y opiniones de KOL, SparingVision cree en el gran potencial de SPVN06 en otras enfermedades de la retina para las que la preservación de los conos es el hito para detener la progresión de la enfermedad. La empresa tiene la intención de explorar los beneficios de su terapia génica para el tratamiento de la atrofia geográfica (AG), con vistas a iniciar potencialmente estudios de autorización de nuevos fármacos de investigación (IND) para la AG en 2024.

Ensayo PRODYGY

PRODYGY (Promising ROd-cone DYstrophy Gene therapY) es un ensayo multicéntrico de fase I/II para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, así como la eficacia preliminar y la calidad de vida tras una única inyección subretiniana de SPVN06 en el ojo con peor visión de pacientes adultos con DCR debida a una mutación en el gen RHO, PDE6A o PDE6B. El estudio pretende reclutar un total de 33 pacientes en dos partes:

Parte 1: fase abierta, de escalada de dosis, que incluye tres cohortes de tres pacientes con RP avanzado grave, para determinar dos dosis recomendadas mejor toleradas para la Parte 2.
Parte 2: fase de extensión aleatorizada, controlada y con doble enmascaramiento, que incluye 24 pacientes con RP intermedia avanzada, divididos en tres cohortes: seis sujetos no tratados y 18 pacientes que reciben una de las dos dosis recomendadas determinadas en la Parte 1.

Puede obtenerse más información sobre el ensayo en www.ClinicalTrials.gov (identificador del TC: NCT05748873).

NOTAS PARA LOS EDITORES:

Acerca de SparingVision

SparingVision es un líder mundial en oftalmología que aporta nuevas esperanzas a millones de personas afectadas por enfermedades de la retina, para las que actualmente no existen tratamientos viables. La empresa ha reunido un conjunto de tecnologías de vanguardia, desde la terapia génica hasta CRISPR, lo que le permite aplicar la tecnología adecuada a la enfermedad adecuada y garantizar el suministro de tratamientos innovadores a millones de pacientes.

Sus dos productos, SPVN06 y SPVN20, van más allá de las terapias de corrección de un solo gen para ofrecer nuevos tratamientos de diagnóstico genético de la retinosis pigmentaria, un grupo de enfermedades hereditarias de la retina que son la principal causa de ceguera en el mundo. La empresa también mantiene una colaboración estratégica con Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) para desarrollar nuevos tratamientos basados en la edición del genoma para enfermedades oculares utilizando la tecnología CRISPR-Cas9.

SparingVision es una empresa derivada del Instituto de la Visión de París y está respaldada por inversores internacionales de alta calidad, como 4BIO Capital, Advent France Biotechnology, Bpifrance, Foundation Fighting Blindness (EE.UU.), Fondation Voir & Entendre, Intellia Therapeutics, UPMC Enterprises, Jeito Capital e Ysios Capital.

Visite www.sparingvision.com para más información y síganos en LinkedIn y X (antes Twitter) @SparingVision

Acerca de SPVN06

SPVN06 es un enfoque de terapia génica AAV patentado, agnóstico de mutaciones, compuesto por un factor neurotrófico (Rod derived Cone Viability Factor, RdCVF) y una enzima que reduce el estrés oxidativo (Rod derived Cone Viability Factor Long form, RdCVFL). Actuando de forma sinérgica, el RdCVF y el RdCVFL pretenden ralentizar o detener la degeneración de los fotorreceptores de conos, que conduce inevitablemente a la ceguera en pacientes con distrofias de conos y bastones (DCR). Las principales enfermedades diana de SparingVision son la retinosis pigmentaria (RP), una de las enfermedades hereditarias de la retina más comunes que afecta a unos dos millones de pacientes en todo el mundo, y la degeneración macular seca asociada a la edad (DMS). En la actualidad no existe ningún tratamiento aprobado para tratar a los pacientes con RP independientemente de sus antecedentes genéticos. Este enfoque es potencialmente aplicable a muchas más enfermedades, en las que se sabe que la pérdida de bastones es una señal temprana de la enfermedad. SPVN06 es el resultado de décadas de investigación oftalmológica puntera a nivel mundial llevada a cabo por los fundadores de SparingVision, José-Alain Sahel y Thierry Léveillard, en el Instituto de la Visión de París.