SparingVision ("la empresa"), una compañía de medicina genómica en fase clínica que desarrolla tratamientos para enfermedades oculares que salvan la visión, anuncia hoy que ha seleccionado un segundo objetivo como parte de su colaboración estratégica con Intellia Therapeutics, Inc. para desarrollar nuevos medicamentos genómicos utilizando tecnologías de edición de genes basadas en CRISPR para el tratamiento de enfermedades oculares.

Combinando el incomparable conocimiento de SparingVision sobre las enfermedades de la retina con las tecnologías CRISPR de Intellia, líderes en la fase clínica, el objetivo común de la colaboración es cambiar radicalmente el tratamiento de las enfermedades oculares que causan ceguera aprovechando el poder de la edición de genes. Según los términos de la asociación iniciada en octubre de 2021, Intellia concedió a SparingVision derechos exclusivos sobre sus tecnologías patentadas in vivo basadas en CRISPR para hasta tres objetivos oculares que abordan enfermedades con una importante necesidad médica no cubierta. De conformidad con el acuerdo, SparingVision dirige la selección de objetivos, mientras que Intellia es responsable del diseño y la evaluación de nuevas herramientas de edición genética. Posteriormente, SparingVision lleva a cabo el desarrollo preclínico y clínico de los candidatos a productos de edición genómica y es responsable de financiar todos los desarrollos.

SparingVision seleccionó una primera diana a principios de 2022, y el producto correspondiente se encuentra actualmente en fase de investigación. La actualización de hoy destaca la identificación de una segunda diana prometedora, y se espera que SparingVision e Intellia inicien el trabajo de descubrimiento en los próximos meses. La selección de objetivos para la colaboración se basa en la necesidad médica no cubierta, el tamaño de la indicación a la que se dirige, la competencia existente y la probabilidad de éxito técnico y reglamentario.

Intellia podrá recibir unos 200 millones de dólares por producto en concepto de pagos por hitos comerciales y de desarrollo, así como cánones sobre posibles ventas futuras. Intellia también podrá ejercer una opción para obtener los derechos de comercialización en EE.UU. de los productos candidatos derivados de dos de los tres objetivos de la colaboración.

Stéphane Boissel, Presidente y Consejero Delegado de SparingVision, declaró: Creemos que la medicina genómica tiene el potencial de eliminar las enfermedades retinianas que causan ceguera. Para lograrlo, se necesita un enfoque de amplio espectro que permita aplicar la tecnología adecuada a la enfermedad adecuada. CRISPR es fundamental para ello, ya que ofrece la posibilidad de terapias curativas a personas con enfermedades que amenazan la vista. Estamos encantados de que nuestra asociación con Intellia, el líder en terapias basadas en CRISPR, esté progresando tan bien y esperamos proporcionar más actualizaciones a medida que avance esta asociación."

Acerca de SparingVision

SparingVision es una empresa de medicamentos genómicos en fase clínica cuya misión es convertir la ciencia pionera en tratamientos que salven la visión. Aprovechando su incomparable conocimiento de las enfermedades de la retina, SparingVision ha creado la cartera más atractiva del mundo de tratamientos sinérgicos de vanguardia de terapia génica y edición genómica para las enfermedades hereditarias de la retina (IRD). Sus dos productos más avanzados, SPVN06 y SPVN20, pretenden ir más allá de las terapias de corrección de un solo gen para ofrecer nuevos tratamientos independientes de los genes para la retinosis pigmentaria (RP), un grupo de IRD que son la principal causa de ceguera en todo el mundo. La empresa también mantiene una colaboración estratégica con Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) para desarrollar nuevos tratamientos basados en la edición del genoma para enfermedades oculares utilizando la tecnología CRISPR-Cas9.

SparingVision es una empresa derivada del Instituto de la Visión de París y está respaldada por inversores internacionales de alta calidad, como 4BIO Capital, AdBio Partners, Bpifrance, Fondation Voir & Entendre, Intellia Therapeutics, Jeito Capital, RD Fund (EE.UU.), UPMC Enterprises e Ysios Capital. Visite www.sparingvision.com para obtener más información y síganos en LinkedIn y Twitter @SparingVision.

Acerca de Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, una empresa líder en edición genómica en fase clínica, está desarrollando terapias novedosas y potencialmente curativas aprovechando las tecnologías basadas en CRISPR. Para aprovechar plenamente el potencial transformador de las tecnologías basadas en CRISPR, Intellia está aplicando dos enfoques principales. Los programas in vivo de la empresa utilizan CRISPR administrado por vía intravenosa como terapia, en la que una tecnología de administración patentada permite editar con gran precisión genes causantes de enfermedades directamente en tejidos diana específicos. Los programas ex vivo de Intellia utilizan CRISPR para crear la terapia mediante el uso de células humanas manipuladas para tratar el cáncer y las enfermedades autoinmunes. La profunda experiencia científica, técnica y de desarrollo clínico de Intellia, junto con su sólida cartera de propiedad intelectual, han permitido a la empresa asumir un papel de liderazgo en el aprovechamiento de todo el potencial de la edición del genoma para crear nuevas clases de medicina genética. Más información en intelliatx.com. Síganos en Twitter @intelliatx.

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