Vivet Therapeutics (“Vivet”), compañía biotecnológica de capital privado especializada en el desarrollo de nuevos tratamientos basados en terapia génica para enfermedades hepáticas hereditari...
Se prevé comenzar los primeros ensayos clínicos en pacientes en 2018 con el nuevo tratamiento VTX801, que corrige en ratones un estado avanzado de esta enfermedad rara
La investigación ya ofrece un medicamento para un tipo de inmunodeficiencia combinada severa, ensayos clínicos para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente o el síndrome de Sanfilippo y pr...
"Hemos comprobado que este vector corrige la causa específica de la enfermedad de Wilson (la acumulación de cobre) y revierte los síntomas y alteraciones patológicas asociadas a esta enfermedad", ...
Actualmente existen tratamientos capaces de eliminar el exceso de cobre y que son eficaces en alrededor del 50% de los pacientes, si bien el único tratamiento curativo es el trasplante de hígado