Un estudio liderado por el IDIBELL y la Universidad de Barcelona descifra el papel clave de un gen en un síndrome minoritario del neurodesarrollo

por IDIBELL - Institut d’Investigació Biomèdica de Bellvitge

La investigación ayuda a entender las bases biológicas de un síndrome minoritario del neurodesarrollo, similar al síndrome de Angelman, y pone el foco en errores en el control de calidad de las pr...

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Avances en la terapia génica in utero: edición de células en cerebros fetales de ratón

por Revista Genética Médica

Una terapia génica in utero ha permitido modificar el genoma de células cerebrales en fetos de ratón, sin efectos adversos detectables. La técnica, desarrollada por investigadores de la Universida...

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Novedades terapéuticas en desarrollo para el síndrome de Angelman

por Revista Genética Médica

El tratamiento con ASO para Ube3a, aumentó la expresión de la copia paterna del gen tanto en células nerviosas como en un modelo de ratón. Además, en éste último se observó una mejora signific...

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