Desarrollado por TiGenix y cuya licencia se ha otorgado recientemente a Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) para su desarrollo y comercialización en exclusiva fuera de Estados Unidos, Cx601 es una suspensión de células madre alogénicas expandidas derivadas del tejido adiposo (eASC, por sus siglas en inglés) que se administra mediante inyección intralesional para el tratamiento de fístulas perianales complejas en pacientes con enfermedad de Crohn que han presentado una respuesta inadecuada a al menos una terapia biológica o convencional. La enfermedad de Crohn es una patología inflamatoria crónica que afecta al tracto digestivo. Las personas que conviven con la enfermedad de Crohn pueden experimentar fístulas perianales complejas para las cuales existen escasas opciones de tratamiento.
El 15 de septiembre de 2016, Takeda recibió el estatus de medicamento huérfano por parte de la Agencia Suiza para Productos Terapéuticos (Swissmedic) en relación con el expediente de solicitud de Cx601 o eASC, células madre alogénicas expandidas derivadas del tejido adiposo para el tratamiento como enfermedad rara de las fístulas anales. Esta decisión se basó en el reconocimiento de la designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión europea en 2009, así como en los datos justificativos que se facilitaron a la agencia, que abarcaban pruebas de calidad, eficacia y seguridad, así como la peculiaridad de la enfermedad.
María Pascual, Vicepresidenta de Asuntos Regulatorios y Calidad corporativa de TiGenix ha comentado: “La preparación y éxito de este expediente ha sido un fantástico comienzo para nuestra recién formalizada colaboración con Takeda y confirma el importante valor médico de Cx601 en un área con una alta necesidad médica por cubrir”.
Las designaciones de medicamentos huérfanos se conceden a los fármacos o productos biológicos que se están investigando para el tratamiento de una afección o enfermedad rara. En Europa, incluida Suiza, esta designación se aplica a las enfermedades que afectan a menos de cinco personas de cada 10.000. La designación de medicamento huérfano ofrece al promotor incentivos, que podrían incluir la posibilidad de una evaluación priorizada por parte de Swissmedic.
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