La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es una de las enfermedades más frecuentes de la retina y la principal causa de pérdida de visión a partir de los 60 años. Se estima que la padecen tres millones de personas en el mundo y su incidencia ha ido aumentando a medida que envejecía la población de los países desarrollados.

La DMAE es una enfermedad progresiva que, afecta a la macula, el área cerca del centro de la retina responsable de la visión en color y de la agudeza visual. Su forma más agresiva, la DMAE húmeda (también conocida como exudativa o neovascular), se caracteriza por un crecimiento anormal de vasos sanguíneos que exudan líquido o sangre en la retina o debajo de ésta y producen una pérdida de visión.

El tratamiento estándar actual de la DMAE húmeda son inyecciones intravítreas de fármacos antiangiogénicos, como el bevacizumab y el ranibizumab, que bloquean el crecimiento nuevos vasos sanguíneos. Ambos son anticuerpos monoclonales anti-VEGF que se unen selectivamente al factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF, por sus siglas en inglés), necesario para el crecimiento de los vasos. Estos fármacos evitan la pérdida de visión en los pacientes con DMAE húmeda, pero para que sean efectivos es necesario seguir un tratamiento periódico con inyecciones intraoculares cada 4 a 12 semanas.

Dos empresas biotecnológicas estadounidenses, Regenxbio y Adverum Biotechnologies, han desarrollando terapias génicas con el objetivo de proporcionar un tratamiento único que evite las múltiples inyecciones intraoculares de anticuerpos anti-VEFG en los pacientes con DMAE húmeda. Las terapias consisten en una única inyección intraocular de un virus modificado que se introduce en las células de la retina y contiene un segmento de ADN que codifica un fragmento de un anticuerpo diseñado para inhibir el VEGF. El objetivo es que las células de la retina sinteticen anti-VEGF y los pacientes no tengan que recurrir a sucesivas inyecciones. Actualmente, estas terapias están siendo evaluadas en ensayos clínicos de fase 1/2.

Regenxbio ha demostrado que su terapia, denominada RGX-314, presenta una buena tolerabilidad a distintas dosis y prometedores resultados de eficacia que se mantienen más de dos años después de ser administrada. Entre ellos, una mejora de la agudeza visual y el mantenimiento del grosor de la retina. En el grupo de pacientes con un seguimiento superior a los dos años, se redujo también el número de inyecciones anti-VEGF necesarias y, en la mitad de ellos (3/6) no fue necesaria ninguna inyección más. En otro grupo de pacientes, con datos de seguimiento entre 9 meses y 2 años, el 67% de ellos (4/6) no han requerido inyecciones adicionales.

En cuanto a la terapia de Adverum Biotechnologies, denominada ADVM-022, se investiga en diferentes grupos de paciente. En el grupo con la dosis más alta se han demostrado efectos terapéuticos a largo plazo: un 100% de los pacientes (6/6) no han necesitado inyecciones de anti-VEGF un año después de la administración de la terapia.

Los resultados de las dos terapias génicas son muy prometedores, ya que harían innecesarias las múltiples inyecciones de anti-VEGF, que dificultan el seguimiento y la eficacia de estos tratamientos. Adicionalmente, este tipo de terapia génica podría ser empleada para tratar otras enfermedades crónicas de la retina en las que también se aplican terapias con anticuerpos anti-VEGF, como la retinopatía diabética. En este sentido, Adverum tiene la intención de iniciar un estudio clínico de fase 2 con pacientes de retinopatía diabética a finales de este año.

Imagen: Fotografía del fondo de ojo que muestra degeneración macular asociada a la edad (National Eye Institute, National Institutes of Health, a través de Wikimedia Commons).

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